Evropská léková agentura (EMA) zveřejnila návrh dokumentu k vypracování vědeckého pokynu zaměřeného na využití externích kontrol v rámci rozhodovací praxe.
Randomizované kontrolované studie jsou považovány za zlatý standard pro získání důkazů o příčinné souvislosti mezi přínosy a riziky léčiv při rozhodování regulačních orgánů v průběhu celého životního cyklu léčiv.
V některých situacích je možné dojít k závěrům o příčinné souvislosti i na základě údajů, kdy byla data o hodnoceném léčivém přípravku sbírána podle protokolu klinického hodnocení, ale kontrolní rameno nebylo randomizováno v rámci téhož protokolu. V takových případech se používá tzv. externí kontrola – tedy srovnávací data pocházející z jiných klinických studií, reálné klinické praxe (RWD) nebo jiných zdrojů.
K tomuto tématu bude vypracován vědecký pokyn, který popíše hlavní problémy spojené s použitím externích kontrol a blíže se zaměří na podmínky a metodologická omezení, za kterých může být použití externích kontrol považováno za vhodné pro získání klíčových nebo podpůrných důkazů – ať už z hlediska účinnosti, bezpečnosti, nebo jiných aspektů důležitých pro rozhodování regulačních orgánů.
Návrhy a připomínky k této inciativě je možné podávat až do 31. 10. 2025.