Dne 11. 7. 2025 zveřejnil SÚKL aktualizaci pokynu:
UST-45 verze 1 - Hlášení zahájení, přerušení, obnovení a ukončení uvádění
léčivého přípravku se zaměřením na povinnosti spojené s oznámením
přerušení dodávek a množství zboží, které má MAH k dispozici
Dříve používaný webový formulář pro hlášení market reportu (MR) je nahrazený API, došlo k rozšíření kapitoly hlášení MR pro PZLÚ, hlášení do MR pro LP ve schváleném SpLP a k revizi textu.
Tento pokyn nahrazuje UST-45 s účinností od 11. 7. 2025.
SÚKL zveřejnil článek zabývající se prací s šedou barvou označenými informacemi ("šedění") v common textech centralizovaných a MR/DC přípravků, jejich českých překladech a v tištěných materiálech.
Článek se vztahuje i na národně registrované přípravky, kde se však šedění týká pouze vybraných bodů v informacích o přípravku. Platí zde stejné principy jako u MR/DC přípravků, které jsou popsány níže v tomto článku. Národně registrované přípravky jsou explicitně zmíněny pouze tam, kde to SÚKL považuje za vhodné.
Cílem tohoto článku je usnadnit držitelům orientaci v jednotlivých typech šedění a pomoci objasnit, jak správně promítnout šedě označený text do českých překladů SmPC, PIL a textu obalu a do tištěných materiálů (PIL, obal, případně SmPC).
Doposud totiž neexistuje žádný evropský pokyn, který by se komplexně zabýval šeděním v informacích o přípravku, a je mnoho zdrojů, kde lze nalézt informace k této problematice, přičemž jednotlivé lékové autority uplatňují i svůj historický přístup nebo postupují případ od případu. Tento článek je jen systematickým souhrnem informací uvedených na mnoha různých místech.
SÚKL zveřejnil článek zabývající se prací s šedou barvou označenými informacemi v common textech centralizovaných a MR/DC přípravků, jejich českých překladech a v tištěných materiálech.
Při stanovení maximální ceny
výrobce a výše úhrady léčiv v České republice se uplatňuje princip vnější
cenové reference (external price referencing, EPR). Principy vnější cenové
reference v podmínkách ČR jsou stanoveny zákonem č. 48/1997 Sb., o
veřejném zdravotním pojištění a o změně a doplnění některých souvisejících
zákonů.
Základem v tomto
přístupu je porovnání cen výrobce daného léčivého přípravku mezi zeměmi EU, přičemž
výsledná maximální cena v ČR je odvozena na základě těchto referencí. K tomu je
vhodné uvést, že napříč EU jsou podmínky a přístupy k EPR různé a stále
nepanuje jednotný přístup. Každá země má svá specifická pravidla a seznamy zemí
mezi nimiž referencování provádí.
Proto jsme vytvořili interaktivní mapu, která
vizualizuje země zapojené do systému EPR v podmínkách uplatňovaných
v České republice, která umožňuje rychlý přehled o tom, které státy jsou
v podmínkách ČR zohledňovány při stanovení maximální ceny výrobce a úhrady
léčiv.
🔍 Funkce mapy:
zobrazení zemí používaných jako referenčních při stanovení výše úhrady
přehled databází jednotlivých zemí
odlišení zemí referenčního koše pro stanovení maximální ceny výrobce
přehledné barevné rozlišení a snadná orientace v údajích
Tato mapa je užitečným nástrojem pro:
odborníky ve farmaceutickém průmyslu
analytiky
pracovníky regulace cen a úhrad
a všechny, kdo sledují dynamiku evropských cenových strategií léčiv
MZ vydalo závazné
stanovisko ve kterém souhlasí se stanovením úhrady pro léčivý přípravek pro
vzácná onemocnění (LPVO) poté, co stanovení úhrady jednomyslně doporučil
poradní orgán.
Ačkoli posuzovaný LPVO
úhradu získá, bude i nadále nezbytné podat žádost o individuální mimořádnou
úhradu dle § 16 zákona o veřejném zdravotním pojištění. Důvodem
je ta skutečnost, že posuzovaný LPVO je pro danou indikaci používán
v kombinaci s dalším lékem, který však nemá úhradu ze zdravotního
pojištění stanovenu. Pro tento druhý lék tak bude nutné podat žádost o
mimořádnou úhradu, jak uvedlo MZ ve svém stanovisku.
MZ souhlasí se
stanovením výše a podmínek úhrady zejména s ohledem na věk pacientů pro které
je léčba indikována, na závažnost onemocnění a po pečlivém prozkoumání důkazů o
účinnosti a bezpečnosti předmětného LPVO.
Od roku 2023, kdy do praxe vstoupila nová
legislativa týkající se stanovení ceny a úhrady léčiv pro vzácná onemocnění doposud
vydalo Ministerstvo zdravotnictví celkem 35 závazných stanovisek a z toho v 11
případech se stanovením úhrady nesouhlasilo, ve 2 případech navrhlo změnu
podmínek úhrady ve srovnání s návrhem SÚKL a v jednom případě navrhlo změnu
výše úhrady ve srovnání s návrhem SÚKL.
V našem newsletteru jen tento týden podrobně
rozebíráme další klíčový dokument z rozhodovací praxe v oblasti cen
a úhrad a jejich dopady.
Články z rozhodovací praxe čerpají
z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí
SÚKL. Na stránkách společnosti Pharmeca a.s. je možné průběžně sledovat přehled vydaných
rozhodnutí SÚKL a MZ ČR v oblasti cen a úhrad.
Dne 15 . 7. 2025 od 9:30 hodin se v budově Poslanecké sněmovny uskuteční seminář s názvem: Dermatovenerologie není jen kožní - prevence, včasná detekce, účinná léčba, dlouhodobá péče.
Program semináře:
1. blok - Česká dermatovenerologie dnes
MUDr. Hana Zákoucká
Jsou pohlavně přenosné choroby ještě tématem?
prof. MUDr. Monika Arenbergerová, Ph.D
Nechme na hlavě. Je chybění jen vadou na kráse?
prof. RNDr. Ladislav Dušek, Ph.D
Skončíme na kožní rakovinu?
prof. MUDr. Petr Arenberger, DrSc, MBA, FCMA
Skončíme tedy opravdu na kožní rakovinu?
MUDr. Zuzana Nevoralová, Ph.D Léčit nebo neléčit? Zkušenost s ní má skoro každý
prof. RNDr. Ladislav Dušek, Ph.D
"Docela šikovnej student a nakonec skončil na kožním"
2. blok: Jak žijí a co potřebují čeští pacienti?
Karolína Hercíková
Jak jsem se natrápila s atopickým ekzémem. Proč?
Barbara Tesařová Kolibříci pomáhají, z.ú.
Ing. Bc. Jan Trávníček
Lupénka mi dělala nepořádek, a nejen to
3. blok: Panelová diskuse
prof. MUDr. Věra Adámková, CSc, místopředsedkyně Výboru pro zdravotnictví
Poslanecké sněmovny Parlamentu České republiky
prof. MUDr. Petr Arenberger, DrSc, MBA, FCMA, přednosta
Dermatovenerologické kliniky 3. LF UK
prof. MUDr. Monika Arenbergerová, Ph.D, proděkanka 3. LF UK
prim. MUDr. Marta Moidlová, LaserPlastic, Klinika laserové a estetické
dermatologie a plastické chirurgie
Dr. Zsofia Pusztai se spolupracovníkem, vedoucí kanceláře WHO ČR
Ing. Helena Rögnerová, ředitelka Institutu klinické a experimentální medicíny
MUDr. Zdeňka Salcman Kučerová, MBA, LL.M., ředitelka úseku zdravotnického
Zdravotní pojišťovny Ministerstva vnitra ČR
MUDr. Hana Zákoucká, vedoucí Národní referenční laboratoře pro diagnostiku syfilis
a chlamydií Státního zdravotního ústavu.
Dne 30. 6. 2025 zveřejnil SÚKL aktualizace pokynů:
REG-29 verze 5 - Metodika posuzování přijatelnosti názvů léčivých přípravků pro účely registračního řízení
Jedná se o komplexní revizi pokynu související s úpravou posuzovací praxe Ústavu na základě podnětů držitelů rozhodnutí o registraci.
Tento pokyn nahrazuje REG-29 verze 4 s platností od 1. 7. 2025.
REG-96 verze 2 - Požadavky na předkládání grafických návrhů obalů léčivých přípravků (mock-upů)
Oproti původní verzi došlo k odstranění povinnosti předkládání změny v registraci při snižování počtu jazyků na obalu a další upřesnění v souladu s aktuálně zavedenou praxí.
Tento pokyn nahrazuje REG-96 verze 1 s platností od 1. 7. 2025 pro všechna podání obsahující mock-upy.
Dne 1. 7. 2025 pak dále zveřejnil nový pokyn:
UST-47Výpočet obvyklého množství léčivých přípravků označených příznakem „omezená dostupnost“
Pokyn byl vydán za účelem dosažení transparentnosti a v rámci zásady legitimního očekávání ve vztahu k výkladu ustanovení § 82 odst. 3 písm. h) zákona č. 378/2007 Sb., o léčivech a o změnách některých souvisejících zákonů (zákon o léčivech), ve znění pozdějších předpisů (dále jen „ZoL“). Ústav tak činí s cílem odstranění případných nejasností na straně adresátů zmíněné právní normy (provozovatelů lékáren v souladu s § 82 odst. 3 písm. h) ZoL), tzv. veřejných lékáren.
Stanovisko Ministerstva zdravotnictví České republiky ke správním řízením
o žádosti o stanovení úhrady v indikaci onemocnění naplňujícího definici
vzácného onemocnění vedeným s léčivými přípravky, které nejsou stanoveny jako
léčivý přípravek určený k léčbě vzácného onemocnění podle nařízení Evropského
parlamentu a Rady 141/2000/ES o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění.
Zákon č. 48/1997Sb., o veřejném zdravotním pojištění a o změně a doplnění některých
souvisejících zákonů, ve znění pozdějších předpisů (dále jen „zákon č. 48/1997 Sb.“
nebo „zákon“) neupravuje zvláštním způsobem vstup do systému úhrad léčivého
přípravku určeného pro léčbu vzácného onemocnění, kterému však nebyla udělena
tzv. orphan designace podle příslušného nařízení. Takový léčivý přípravek nelze označit
za léčivý přípravek pro vzácná onemocnění podle zákona č. 48/1997 Sb. (dále také jen
„LPVO“), jelikož podle věty druhé § 39da odst. 1 platí, že „Za léčivý přípravek určený k
léčbě vzácného onemocnění se považuje léčivý přípravek, který byl stanoven jako
takový podle přímo použitelného předpisu Evropské unie o léčivých přípravcích pro
vzácná onemocnění.“, což znamená, že léčivý přípravek, který nebyl jako léčivý
přípravek pro léčbu vzácných onemocnění stanoven podle nařízení Evropského
parlamentu a Rady 141/2000/ES o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění,
nemůže podat žádost o stanovení výše a podmínek úhrady podle § 39da zákona, byť je
pro léčbu vzácného onemocnění registrován.
Na okraj lze podotknout, že žádat o stanovení úhrady LPVO postupem dle § 39da je
právo držitele rozhodnutí o registraci léčivého přípravku, nikoli povinnost, přičemž vstup
do systému úhrad je LPVO umožněn i skrze postupy podle § 39g či § 39d zákona.
Vstup do systému úhrad je tak pro léčivé přípravky, které nelze označit jako LPVO podle
zákona č. 48/1997 Sb., možný pouze v řízeních vedených podle §§ 39g, 39i nebo 39d. V případě řízení vedeného podle § 39g nebo § 39i zákona, jehož výsledkem by bylo
stanovení tzv. trvalé úhrady léčivému přípravku bez orphan designace v terapeutické
indikaci vzácného onemocnění, je mimo jiné třeba, aby v takovém řízení byla splněna
podmínka účelné terapeutické intervence ve smyslu věty druhé § 15 odst. 7 zákona.
Je však třeba upozornit, že v rámci hodnocení nákladové efektivity v řízení o stanovení (případně změně) výše a podmínek úhrady léčivého přípravku v tzv. trvalé úhradě nelze
využít LPVO s úhradou stanovenou podle § 39da zákona jako srovnávanou intervenci
(komparátor) v základním scénáři v rámci hodnocení nákladové efektivity, jak bylo blíže
objasněno ve stanovisku Ministerstva zdravotnictví České republiky ze
dne 7. dubna 2025.
Jako vhodnější cesta se tak v případě léčivého přípravku určeného k léčbě vzácného
onemocnění bez orphan designace jeví žádost a řízení o stanovení dočasné úhrady
podle § 39d zákona, neboť určité odlišnosti řízení o dočasné úhradě spíše odpovídají
charakteru takového léčivého přípravku než postupy uplatňované v řízení o tzv. trvalé
úhradě.
Prvním specifikem postupu podle § 39d zákona je prokázání alespoň jednoho kritéria pro
přiznání statusu VILP v souladu s § 39d odst. 2 zákona č. 48/1997 Sb., čímž je zajištěno,
že takový léčivý přípravek přináší jistou míru inovace, která má nezanedbatelný vliv na
léčbu závažného onemocnění a bude mít svou roli v terapeutickém schématu léčby
daného vzácného onemocnění v doporučených klinických postupech pro ČR nebo
zahraničí. Pokud tedy žadatel požádá o stanovení první případně druhé dočasné úhrady,
měl by pak na základě dispoziční zásady v žádosti označit, podle jakého písmene
ustanovení § 39d odst. 2 zákona č. 48/1997 Sb. léčivý přípravek svým klinickým
přínosem splňuje podmínku pro přiznání statusu VILP, potažmo stanovení první nebo
druhé dočasné úhrady.
Naplnění alespoň jednoho kritéria pro přiznání statusu VILP posuzovaného léčivého
přípravku bez orphan designace, pro nějž je žádáno stanovení první nebo druhé
dočasné úhrady v terapeutických indikacích pro onemocnění naplňující definici vzácného
onemocnění, se pak posuzuje oproti terapii léčivými přípravky se stanovenou
úhradou podle § 39g zákona, tedy obdobně jako před 1. 1. 2022, než vešla
v účinnost novela zákona, která přinesla právní úpravu možnosti stanovení úhrady
léčivého přípravku s aktivní orphan designací tzv. třetí cestou, tj. postupem dle § 39da
zákona. Vzhledem k tomu, že postup podle § 39da je určen pouze pro jasně vymezenou
skupinu LPVO a jsou uplatňovány specifické požadavky a kritéria, tak v situaci, kdy
v systému úhrad v době žádosti o stanovení dočasné úhrady léčivému přípravku
bez orphan designace v terapeutické indikaci pro onemocnění naplňující definici
vzácného onemocnění již figuruje LPVO se stanovenou úhradou podle § 39da
zákona, není na místě, aby hodnocení kritéria VILP takového léčivého přípravku
bylo prováděno oproti tomuto LPVO. Tímto zůstává zachován princip hodnocení
kritérií pro přiznání statusu VILP oproti léčivým přípravkům se stanovenou úhradou podle
§ 39g zákona podobně jak je tomu v případech, kdy je pro léčivý přípravek žádána dočasná úhrada a v systému úhrad již figuruje VILP s úhradou v totožné indikaci - pokud
by totiž v řízení o stanovení dočasné úhrady léčivému přípravku bez orphan designace
bylo požadováno splnění kritérií VILP oproti LPVO s úhradou podle § 39da zákona,
docházelo by k nedůvodnému kumulativnímu navyšování parametrů pro přiznání statusu
VILP nově vstupujícímu léčivému přípravku.
Relevantním komparátorem pro posouzení kritérií VILP dle ustanovení §39d odst. 2
zákona a komparativní účinnosti by tak měl být hrazený terapeutický postup, který má
úhradu stanovenou dle § 39g, případně podle § 39i zákona, a není-li takový léčivý
přípravek k dispozici, je možné uvažovat i jiné alternativy léčby, například nejlepší
podpůrnou léčbu (BSC). Nicméně i LPVO se stanovenou úhradou podle § 39da zákona
je hrazený terapeutický postup, tudíž v klinickém hodnocení předloženém žadatelem by
mělo být provedeno srovnání oproti použití LPVO v dané indikaci, přičemž do systému
úhrad vstupující VILP v tomto srovnání musí splňovat podmínku srovnatelného nebo
vyššího účinku vůči danému LPVO v posuzované terapeutické indikaci – ve stanovení
nové úhrady léčivému přípravku s nižší účinností, než má již hrazený LPVO, nelze
shledat veřejný zájem, neboť takový léčivý přípravek pravděpodobně pacientům
nepřináší benefit oproti již hrazené léčbě LPVO. V souvislosti s vyhodnocením kritéria
pro přiznání statusu VILP posuzovaného léčivého přípravku bez orphan designace je
vhodné doplnit, že není-li v daném konkrétním případě k dispozici dostatečná přímá
evidence, lze akceptovat i nepřímou evidenci, resp. metodologicky správně provedená
nepřímá srovnání.
Druhým specifikem postupu podle § 39d zákona je přístup k posouzení účelnosti
terapeutické intervence, jelikož podle věty třetí § 39d odst. 3 zákona č. 48/1997 Sb. platí,
že „Pro stanovení dočasné úhrady se nevyžaduje splnění podmínky nákladové efektivity
jako jedné z podmínek účelné terapeutické intervence podle § 15 odst. 7.“ Toto reflektuje
případy, kdy vysoce inovativní léčivé přípravky nejsou nákladově efektivní kupříkladu
z důvodu, že není dostatek validních dat k předložení metodicky akceptovatelné analýzy
nákladové efektivity, avšak je odůvodněný předpoklad, že nákladově efektivní v určitém
časovém horizontu budou a zároveň je nezpochybnitelné, že přinášejí jistou míru
inovace.
Ačkoliv nesplnění podmínky nákladové efektivity ve smyslu věty druhé § 15 odst. 7
zákona č. 48/1997 Sb. není samostatným důvodem pro nepřiznání dočasné úhrady
léčivému přípravku, jemuž je možné přiznat status VILP, i v řízení dle § 39d zákona se
vyžaduje předložení farmakoekonomických hodnocení, tj. hodnocení nákladové efektivity
a dopadu do rozpočtu. Je třeba dodat, že podle věty čtvrté § 15 odst. 8 zákona
č. 48/1997 Sb. stále platí, že „Dopad do rozpočtu musí být v souladu s veřejným zájmem podle § 17 odst. 2.“ – neakceptovatelný dopad do rozpočtu může být důvodem pro
nepřiznání dočasné úhrady.
Vzhledem k tomu, že relevantním komparátorem ke klinickému posouzení pro přiznání
statusu VILP léčivému přípravku bez orphan designace v terapeutické indikaci pro
onemocnění naplňující definici vzácného onemocnění jsou léčivé přípravky s úhradou
stanovenou dle § 39g, případně podle § 39i zákona či jiné alternativy léčby, měly by být
na základě již předložených zdrojových dat (účinnost, bezpečnost) metodologicky
správně i komparátorem v základním scénáři farmakoekonomického posouzení daného
léčivého přípravku žádajícího o stanovení dočasné úhrady v terapeutické indikaci pro
onemocnění naplňující definici vzácného onemocnění.
V metodologicky správně provedeném farmakoekonomickém hodnocení by však
v alternativním scénáři analýzy nákladové efektivity mělo být pracováno
i s komparátorem, jímž je právě LPVO se stanovenou úhradou podle § 39da zákona,
přičemž analýza musí být přezkoumatelná a provedena metodicky správně. Naopak
LPVO jako komparátor musí být zohledněn v základním scénáři analýzy dopadu na
rozpočet vzhledem k ustanovení § 39d odst. 6 zákona tak, aby odhad dopadu na
rozpočet co nejvíce odpovídal aktuální klinické praxi, resp. odhadované náklady na
hodnocený přípravek nebyly nadhodnoceny neuvažováním LPVO jako komparátoru.
Léčivý přípravek, který není stanoven jako léčivý přípravek pro vzácná
onemocnění podle nařízení Evropského parlamentu a Rady 141/2000/ES o léčivých
přípravcích pro vzácná onemocnění, a pro který je požadováno stanovení úhrady
v terapeutických indikacích pro onemocnění naplňující definici vzácného
onemocnění, tedy mohou vstupovat do systému úhrad z veřejného zdravotního
pojištění prostřednictvím postupu podle § 39d zákona za podmínky prokázání
alespoň jednoho kritéria pro přiznání statusu VILP posuzovaného léčivého
přípravku, a to oproti terapii léčivými přípravky se stanovenou úhradou podle
§ 39g, případně dle § 39i, zákona a zároveň za podmínky alespoň srovnatelné
účinnosti oproti LPVO hrazenému v totožné indikaci podle § 39da zákona.
Farmakoekonomické hodnocení posuzovaného léčivého přípravku v základním
scénáři analýzy nákladové efektivity je pak metodologicky správně provedeno
oproti léčivým přípravkům s úhradou stanovenou podle § 39g, případně dle § 39i
zákona či jiné alternativě léčby, přičemž LPVO se stanovenou úhradou podle
§ 39da je třeba využít jako komparátor v základním scénáři analýzy dopadu na
rozpočet a v alternativním scénáři analýzy nákladové efektivity.
Uvedený text byl kompletně převzat ze stránek MZ ČR.
Ministerstvo zdravotnictví ČR zveřejnilo stanovisko k žádostem o stanovení úhrady v indikaci onemocnění naplňujícího definici vzácného onemocnění vedenými s léčivými přípravky, které nejsou...
Stanovení úhrady pro off-label indikace upravuje ustanovení § 39b odst. 3 zákona o veřejném zdravotním pojištění. Pro stanovení úhrady je nezbytné prokázat, že použití hodnoceného léčivého přípravku v dané off-label indikaci je dostatečně odůvodněno současným vědeckým poznáním a jeho použití je jedinou možností léčby. Pokud se nejedná o jedinou možnost léčby, je nezbytné pro získání úhrady prokázat nákladovou efektivitu ve srovnání se stávající léčbou. V případě, že v řízení není prokázáno splnění podmínky odůvodněnosti léčby dostatečným vědeckým poznáním, Ústav splnění dalších podmínek již neposuzuje.
Dostatečné vědecké poznání je vyhodnocováno v rámci důkazů k dané indikaci. Aktuálně Ústav v rámci jednoho řízení dospěl k odlišným závěrům při posuzování splnění této podmínky u dvou indikací téhož přípravku: léčby high-grade skvamózní intraepiteliální neoplazie lokalizované na vulvě (HSIL) a extra-mamární Pagetovy choroby vulvy (EMPD). Obě navržené indikace HSIL i EMPD jsou off-label.
Ústav věc posoudil tak, že podle dostupných důkazů je použití léku v terapii vulvárních HSIL dostatečně podloženo současným vědeckým poznáním, přípravek je zároveň i nákladově efektivní, a proto je možné podmínky úhrady v této off-label indikaci stanovit.
Naopak v případě EMPD není použití léku dostatečně odůvodněno, neboť studie, které byly provedeny, vykazovaly řadu metodologických omezení, jako jsou malé soubory pacientů, absence kontrolního ramene a observační design. Proto Ústav navrhuje nestanovit úhradu léku pro indikaci EMPD.
Otázkami spojenými
s off-label použitím přípravku se v minulosti zabýval i Nejvyšší
správní soud a podrobnější rozbor dopadů do praxe jsme rozebírali
v našem prémiovém newsletteru. Detailní rozbory mají naši předplatitelé už od pondělí ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby Vám unikaly důležité informace,
neváhejte nás kontaktovat.
V našem newsletteru jen tento týden podrobně
rozebíráme další 3 klíčové dokumenty z rozhodovací praxe v oblasti cen
a úhrad a jejich dopady. A dále jsme také upozornili na:
nově doporučené léky k registraci –
nevstupující právě do vaší terapeutické skupiny?
Nové a aktualizované pokyny lékových agentur.
Výběr z odborných zpravodajských informací
z farma průmyslu – neutekl Vám nějaký?
Články z rozhodovací praxe čerpají
z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí
SÚKL. Na stránkách společnosti Pharmeca a.s. je možné průběžně sledovat přehled vydaných
rozhodnutí SÚKL a MZ ČR v oblasti cen a úhrad.