Evropská léková agentura (EMA) zahájila veřejnou konzultaci k dokumentu zaměřeného na vývoj a hodnocení léčivých přípravků založených na mikrobiomu.
V současné době neexistuje žádný regulační rámec pro neklinické hodnocení léčivých přípravků založených na mikrobiomu. Konvenční farmakologické a toxikologické přístupy nejsou vždy použitelné, zejména pokud jde o biodistribuci, bezpečnost a použití standardních farmakodynamických modelů in vivo na podporu výběru dávky a hodnocení účinnosti.
Pro vyloučení přípravku z cenové reference na
základě výše jeho ceny z důvodu, že se jedná o
cenu tendrovou, není v zákoně o veřejném zdravotním pojištění žádná opora a ani žádné jiné zákonné ustanovení takový postup
neumožňuje.
Ve správních řízeních ostanovení ceny a úhrady zahájených od 1. 1. 2026 je možné nad
rámec dosavadních možností vyloučit cenu výrobce v členském státě Evropské unie, pokud daný stát přijal plošné opatření ovlivňující cenu výrobce
přípravku. V takových případech je však třeba, aby SÚKL obdržel oficiální
informaci od zahraniční autority neboMinisterstva
zdravotnictví.
V případě stanovení maximální ceny výrobce je
vyloučena zahraniční cena i v případech odchylky nejnižší ceny o > 20 % oproti
průměru 2. a 3. nejnižší ceny nebo v případech, kdy jsou nalezeny více jak
3 ceny, pak je vyloučena cena s kurzem lišícím se o více jak 10 % od
průměru kurzu za posledních 6 kalendářních čtvrtletí.
Při stanovení základní úhrady může dále k vyloučení zjištěné zahraniční
ceny dojít tehdy, když je o ≥ 20 % nižší oproti průměru 2. a 3. nejnižší ceny.
Toto pravidlo však neplatí pro VILP a LPVO.
V našem prémiovém newsletterupodrobně
rozebíráme hodnotící zprávy i rozhodnutí a jejich dopad do praxe. Tento článek je jen ukázkou
našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé každý týden ve
svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte náskontaktovat.
SÚKL zveřejnil formuláře pro ohlášení kategorizovaných potravin pro zvláštní lékařské účely odpovídající náležitostem pro podání ohlášení stanovených zákonem č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění a o změně a doplnění některých souvisejících zákonů, ve znění pozdějších předpisů a vyhláškou č. 376/2011 Sb., kterou se provádějí některá ustanovení zákona o veřejném zdravotním pojištění.
Ohlášení je možné podat pouze přímo prostřednictvím webového formuláře určeného pro daný typ ohlášení:
Cystická fibróza, spinální svalová atrofie nebo vrozené metabolické vady či genetické syndromy. To jsou jen některé z tzv. vzácných onemocnění, u nichž ještě před pár lety neexistovala pro pacienty naděje. Dnes jim ji v řadě případů dávají tzv. orphany. Jedná se o nejmodernější léčivé přípravky svého druhu, nezřídka na bázi genové terapie, kdy zasahují přímo do genomu pacienta.
Za poslední tři roky Česko registrovalo 25 nových orphanových léčiv, které hradí z veřejného zdravotního pojištění.
Za vzácné onemocnění je považována nemoc, která postihuje méně než 5 osob z 10 000. Jak uvádí Česká asociace pro vzácná onemocnění, 70 procent z nich propuká už v dětství. Většina má genetický původ, bývá chronická, progresivní a v naprosté většině dosud stále nevyléčitelná. „Orphany a molekulární terapie představují naději alespoň pro část pacientů, jsou také dokladem raketového rozvoje medicíny posledních let, pomáhají i tam, kde to dosud bylo pro vědu nepředstavitelné,“ říká náměstek ředitele VZP ČR pro zdravotní péči Jan Bodnár.
VZP léčbu nejmodernějšími orphany, které vstoupily na český trh od roku 2022, jen vloni hradila 1260 svým klientům v souhrnné částce 2,6 miliardy korun, léčba těmito přípravky se řadí jednoznačně k nejdražším ve světě. „Náklady na léčbu v těchto případech počítáme až na desítky milionů u jednoho pacienta,“ vysvětluje Jan Bodnár. Výše nákladů podle něj ale není a nesmí být rozhodujícím kritériem.
Efektivní cestě léku k pacientovi pomáhá úprava legislativy z roku 2022. Ta umožňuje vstup nových léčiv na český trh po centrální registraci pro státy EU. Způsob, jakým Česko tuto možnost využilo a promítlo do zákona o veřejném zdravotním pojištění, je ukázkový. K českým pacientům se novinky ze světových trhů dostávají transparentně a bez zbytečných prodlev. Od roku 2022 tak došlo v ČR k registraci 25 nových orphanů, které již byly podány 3600 pacientů z řad klientů VZP. Pojišťovna za ně od roku 2022 do konce loňského roku uhradila víc než 8 miliard korun. Nejčastěji se jednalo o léčbu cystické fibrózy, spinální svalové atrofie, vzácných nemocí srdce a krve nebo onemocnění onkologických.
SÚKL upozorňuje distributory léčivých přípravků na povinnosti týkající se oznámení záměru distribuovat do zahraničí humánní léčivý přípravek, který je uveden na seznamu léčivých přípravků podle § 77c.
Distributor podává oznámení elektronicky prostřednictvím webového formuláře DIS-18, který obsahuje identifikaci distributora, identifikaci humánního léčivého přípravku (LP), množství humánního léčivého přípravku v měrných jednotkách, název státu distribuce a datum plánované distribuce humánního léčivého přípravku.
Distributor smí uskutečnit záměr distribuovat humánní léčivý přípravek v původně ohlášeném rozsahu až po uplynutí 15 pracovních dnů ode dne, kdy tento záměr oznámil, pokud v této lhůtě nebylo vydáno opatření obecné povahy podle § 77d ve vztahu k danému léčivému přípravku.
V souvislosti s výše uvedeným je tak postup distributorů, kdy není zamýšlená distribuce do zahraničí uskutečněna v původně ohlášeném termínu nebo je realizována pouze částečně a nevyčerpané množství LP je převedeno do dalšího období, v rozporu s výše uvedeným ustanovením.
SÚKL proto upozorňuje distributory, že v případě, že se distribuce do zahraničí neuskuteční v původně ohlášeném rozsahu uvedeném v záměru, musí distributor podat nové oznámení.
Oznámení se týká pouze LP, které Ministerstvo zdravotnictví ČR zařadilo na seznam léčivých přípravků u kterých by při jejichž nedostatku mohlo dojít k ohrožení dostupnosti a účinnosti léčby pacientů v ČR a je tak jedním ze zásadních opatření k zajištění dostupnosti léčivých přípravků.
Nerespektování povinností vyplývajících ze zákona o léčivech se distributor vystavuje riziku porušení zákona o léčivech, které naplňuje skutkovou podstatu přestupku, za který lze uložit pokutu až do výše 20 mil. Kč.
Ústav rozhodl o stanovení maximální ceny a
úhrady pro léčivý přípravek s účinnou tamoxifen-citrát. Řízení bylo zahájeno na žádost společnosti
podle ustanovení § 32d zákona o veřejném zdravotním pojištění. Účelem tohoto
specifického postupu je zajistit dostupnost nenahraditelných léčivých přípravků
v situaci, kdy hrozí nebo již nastal jejich výpadek na trhu v České republice.
Hlavním důvodem pro toto rozhodnutí je
zajištění dostupnosti léčby pro onkologické pacienty, protože u dosud
registrovaných přípravků s uvedenou účinnou látkou došlo k přerušení
dodávek z výrobních důvodů. Jelikož v dané skupině není dostupná jiná
registrovaná alternativa pro perorální podání, Ministerstvo zdravotnictví
schválilo specifický léčebný program pro neregistrovaný lék a Ústav mu následně
stanovil maximální cenu a výši úhrady, přičemž podmínky úhrady převzal od
původního nedostupného přípravku. Rozhodnutí o stanovení ceny a úhrady bylo
vydáno 24 dnů po podání žádosti.
V našem prémiovém newsletterupodrobně
rozebíráme hodnotící zprávy a jejich dopad do praxe. Tento článek je jen ukázkou
našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé každý týden ve
svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte náskontaktovat.
Evropská léková agentura (EMA) zahájila veřejnou konzultaci k dokumentu zaměřeného na klinické hodnocení léčivých přípravků v léčbě myasthenia gravis.
V současnosti neexistují žádné pokyny týkající se klinického hodnocení léčivých přípravků určených k léčbě myasthenia gravis (MG). Přestože již bylo několik léčivých přípravků pro léčbu MG registrováno, vývoj léčiv v této oblasti nadále intenzivně pokračuje a představuje rychle se rozvíjející oblast. Tento vývoj vyžaduje potřebu aktuálních a komplexních regulatorních pokynů. Rovněž je třeba se zabývat i vývojem léčiv v nedostatečně zastoupených populacích, jako jsou pediatričtí pacienti nebo pacienty, kteří jsou sérologicky negativní na protilátky proti AChR.
