Evropská léková agentura (EMA) zahájila veřejnou konzultaci k návrhu pokynu pro klinické hodnocení léčivých přípravků určených k léčbě systémové sklerózy.
EMA zveřejnila návrh nového pokynu zaměřeného na klinický vývoj léčivých přípravků pro léčbu systémové sklerózy (SSc). Jde o oblast, pro kterou dosud specifický vědecký pokyn EMA pro klinický vývoj léčiv nebyl k dispozici.
Dokument se věnuje návrhu klinických hodnocení jak pro léčivé přípravky zaměřené na jednotlivé projevy systémové sklerózy, tak pro přípravky vyvíjené pro léčbu systémové sklerózy obecně. Zohledňuje přitom heterogenitu onemocnění a související specifika klinického vývoje, včetně volby studované populace, designu a délky klinických hodnocení a vhodných cílových parametrů.
Návrhy a připomínky k dokumentu je možné zasílat prostřednictvím EUSurvey do 31. 3. 2027.
Vstup léčivých přípravků pro léčbu vzácných
onemocnění (LPVO) do systému úhrad podléhá specifickým legislativním postupům.
Volba procesní cesty ze strany držitele rozhodnutí o registraci (MAH) však zásadně
rozhoduje, jaká kritéria budou posuzována v rámci hodnocení klinického
přínosu a ekonomické efektivity. Tuto situaci dokládá porovnání dvou správních
řízení, která se týkala stejného léku ve stejné indikaci. I přes tuto shodu regulátor
dospěl k odlišným závěrům ohledně zvoleného komparátora, který je v praxi
hrazen primárně cestou individuálního schválení revizním lékařem dle § 16 zákona
o veřejném zdravotním pojištění.
Úspěch pro "orphan", neúspěch pro
„klasiku“ V dřívějším řízení určeném pro léčivé přípravky pro
léčbu vzácných onemocnění (§ 39da) byl komparátor hrazený na základě § 16 relevantní. V klasickém řízení o stanovení trvalé úhrady, kdy se
stejný držitel rozhodnutí o registraci pokusil o stanovení úhrady v běžném typu
řízení, však narazil na odlišná pravidla. V tomto typu řízení dle Státního
ústav pro kontrolu léčiv (Ústav) nelze jako zákonný komparátor přípravek
hrazený přes § 16 použít. Tento postup následně potvrdilo i Ministerstvo
zdravotnictví.
Jako hlavní důvod bylo sděleno, že přípravek na § 16
není považován za "hrazený" ve smyslu obvyklého terapeutického
postupu, protože se tato úhrada váže pouze k výjimečným a individuálním
případům. Na rozdíl od "orphan" řízení, kdy přípravek
na § 16 byl uznán jako vhodný komparátor pro prokázání nákladové efektivity a
stal se tak nezbytnou podmínkou pro přiznání úhrady.
Ministerstvo v rozhodnutí zdůraznilo, že akceptace
komparátora na § 16 v předchozím "orphan" řízení nezakládá právo na
jeho použití v běžném řízení, kde jsou výsledky analýzy nákladové efektivity
pro rozhodnutí klíčové.
V našem prémiovém newsletteru podrobně
rozebíráme hodnotící zprávy i rozhodnutí a jejich dopad do praxe. Tento článek
je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé pravidelně
každý týden ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny,
neváhejte nás kontaktovat.
Státní ústav pro kontrolu léčiv s platností od 14. 9. 2026 aktualizoval:
SP-CAU-027Postup pro posuzování analýzy dopadu na rozpočet
SP-CAU-028Postup pro posuzování analýzy nákladové efektivity
Chcete se dozvědět k jakým změnám dochází a jak se postup mění z pohledu správního řízení? V našem prémiovém newsletterupodrobně rozebíráme dopady změny pokynů a metodik do praxe. Detailní rozbory tak mají naši předplatitelé každý týden ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte náskontaktovat.
S platností od 14. 9. 2026 SÚKL aktualizoval seznam veřejně dostupných referenčních zdrojů cen léčiv a potravin pro zvláštní lékařské účely, které používá pro účely cenové a úhradové regulace.
Chcete se dozvědět jaký dopad na správní řízení může tato změna mít? V našem prémiovém newsletterupodrobně rozebíráme dopady změny pokynů a metodik do praxe. Detailní rozbory tak mají naši předplatitelé každý týden ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte náskontaktovat.
SÚKL aktualizoval seznam veřejně dostupných referenčních zdrojů cen léčiv a potravin pro zvláštní lékařské účely používaných pro účely cenové a úhradové regulace.
Státní ústav pro kontrolu léčiv (dále jen „Ústav“) aktualizoval webové formuláře určené pro podávání žádosti o stanovení nebo změnu výše a podmínek úhrady léčivých přípravků.
Do formulářů byl nově doplněn oddíl „Posouzení léčivého přípravku v rámci Společného klinického hodnocení dle nařízení Evropského parlamentu a Rady (EU) 2021/2282 o hodnocení zdravotnických technologií (HTA)”.
Ve formuláři pro podání žádosti o stanovení výše a podmínek úhrady se jedná o bod 1.11, ve formuláři pro podání žádosti o změnu výše a podmínek úhrady o bod 1.7.
Současně byla v části „Navrhované podmínky úhrady“ doplněna možnost zvolit nový symbol vykazovacího limitu „F“.
Aktualizované formuláře jsou dostupné na stránce Formuláře pro podání žádostí. V návaznosti na uvedené změny byly ke dni 9. 9. 2026 upraveny a zveřejněny také příslušné pokyny k vyplnění formulářů. Jedná se o následující pokyny:
Evropská léková agentura (EMA) zahájila veřejnou konzultaci k návrhu pokynu pro hodnocení lékových interakcí v gastrointestinálním traktu.
Obecný rámec pro studie lékových interakcí stanovuje směrnice ICH M12. Tento návrh se vztahuje ke specifické oblasti v rámci hodnocení, a to interakce vznikající v gastrointestinálním traktu.
Navrhovaný pokyn se zaměřuje na situace, kdy je absorpce léčivé látky ovlivněna vnějšími faktory v gastrointestinálním traktu. Zabývá se zejména návrhem, prováděním a interpretací in vitro a klinických studií interakcí souvisejících s absorpcí a následným stanovením doporučení pro léčbu s ohledem na klinický význam zjištěných interakcí.
Návrhy a připomínky k dokumentu je možné zasílat prostřednictvím EUSurvey do 31. 12. 2026.
Evropská léková agentura (EMA) zahájila veřejnou konzultaci k pokynu ke klinickému hodnocení léčivých přípravků pro léčbu migrény.
Doporučený postup zohledňuje změny v doporučeních pro klinický vývoj léčivých přípravků určených k léčbě epizodické a chronické migrény, včetně doporučení týkajících se designu klinických hodnocení, výběru pacientů, primárních a sekundárních cílových parametrů a možného použití aktivního komparátoru v konfirmačních studiích. Aktualizovaná verze zahrnuje také diskusi o rozlišení pacientů s epizodickou a chronickou migrénou a o důsledcích tohoto rozlišení pro design klinických hodnocení jak akutní, tak profylaktické léčby migrény. V novém vydání doporučeného postupu je pro profylaktickou léčbu migrény rovněž doporučen odlišný primární cílový parametr. V návaznosti na tuto změnu jsou diskutovány také důsledky pro výběr sekundárních cílových parametrů.
Návrhy a připomínky k této inciativě je možné zasílat e-mailem až do 31. 1. 2027.
