Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) zveřejnila návrh nového pokynu, který stanovuje obecné principy klinického vývoje léčivých přípravků určených k léčbě α- a β-talasémie.
Pokyn se zaměřuje především na konfirmační klinická hodnocení fáze III hodnotící účinnost a bezpečnost léčby, která mají tvořit hlavní podklad pro posouzení poměru přínosů a rizik léčivého přípravku.
Dokument poskytuje doporučení pro plánování klinického vývoje léčivých přípravků pro talasémii a zohledňuje různé formy onemocnění, včetně transfuzně dependentní a transfuzně independentní talasémie a problematiky přetížení železem.
Návrhy a připomínky k dokumentu je možné zasílat prostřednictvím EUSurvey do 31. 1. 2027.