Pharmeca.cz

Ministerstvo zdravotnictví (MZ) rozhodlo o zařazení léčivých přípravků s glifloziny do skupiny v zásadě terapeuticky zaměnitelných léčivých přípravků pro léčbu diabetu mellitu 2. typu (DM2). Toto rozhodnutí tak potvrdilo původní napadené rozhodnutí Státního ústavu pro kontrolu léčiv (Ústav).

Glifloziny jsou používány v terapii DM2, přispívají ke zlepšení glykemické kontroly a mají pozitivní vliv na další komorbidity spojené s tímto onemocněním, jako jsou srdeční selhání a chronické onemocnění ledvin.
V řízení byly posuzovány léčivé přípravky obsahující následující léčivé látky ze skupiny inhibitorů sodíko-glukózového kotransportéru 2 (SGLT2): dapagliflozin, empagliflozin, ertugliflozin.

Rozhodnutí se týkalo otázky, zda jsou přípravky s gliflozinem v zásadě terapeuticky zaměnitelné v rámci referenční indikace "terapie diabetu mellitu 2. typu".
Odvolatel ve svých námitkách proti terapeutické zaměnitelnosti léčivých přípravků obsahujících dapagliflozin uváděl zejména tyto stručné argumenty:

1. Rozdílné schválené indikace – Dapagliflozin má dle společnosti širší schválené indikace (např. srdeční selhání se sníženou i zachovanou ejekční frakcí), které nejsou u všech ostatních gliflozinů schváleny ve stejném rozsahu.
2. Rozdílná účinnost a bezpečnost – argumentace spočívala v existenci rozdílů v klinických výstupech studií jednotlivých molekul a poukazovala na odlišnosti v bezpečnostním profilu dapagliflozinu oproti jiným gliflozinům.
3. Odlišná dostupnost klinických dat – pro dapagliflozin existuje více robustních klinických důkazů pro různé indikace, zatímco u jiných gliflozinů jsou data buď neúplná, nebo neexistující.
4. Nezastupitelnost v konkrétních indikacích – z pohledu klinické praxe je dapagliflozin nezaměnitelný, protože v některých indikacích nemá žádnou alternativu se stejným spektrem účinku a mírou doložení účinnosti a bezpečnosti.

MZ navzdory vzneseným námitkách potvrdilo, že Ústav správně posoudil glifloziny jako v zásadě terapeuticky zaměnitelné, a to na základě obdobné účinnosti, bezpečnosti a klinického využití v referenční indikaci. Důvodem pro toto rozhodnutí bylo zjištění, že ačkoli jednotlivé glifloziny mohou mít různé benefity pro různé subpopulace pacientů, jejich celkové účinky v léčbě DM2 jsou srovnatelné.

MZ dále potvrdilo, že zařazení léčivého přípravku do skupiny v zásadě terapeuticky zaměnitelných přípravků se neřídí procentuálním zastoupením příslušné léčivé látky na trhu, ale odbornými hledisky, jako jsou účinnost, bezpečnost a klinické využití. Proto nebylo marginální používání jedné z látek v terapii DM2 důvodem pro její vyloučení z dané skupiny.

MZ poukázalo na rozsudek Městského soudu v Praze ze dne 22. 5. 2015, č. j. 5 Ad 11/2010-164, v němž soud seznal, že pojmy „v zásadě terapeuticky zaměnitelný“, „obdobná nebo blízká účinnost a bezpečnost“ a „obdobné klinické využití“, zahrnuté v § 39c odst. 1 zákona č. 48/1997 Sb., nelze vykládat příliš úzce. Právě z toho důvodu zákon používá přívlastků „obdobný“ a „blízký“, resp. příslovečného určení „v zásadě“, aby tím vyjádřil, že přípravky nemusejí mít po všech stránkách zcela shodné vlastnosti, bezpečnostní profil apod. Tento svůj výklad Městský soud v Praze posléze potvrdil i v rozsudku ze dne 23. 9. 2015, č. j. 7 Ad 19/2011-98.
Argumentaci opřelo i o rozsudek Nejvyššího správního soudu, který v bodě 24 rozsudku č. j. 2 As 388/2017–66 uvedl, že „Není žádný důvod klást rovnítko mezi pojmy ‚v zásadě terapeuticky zaměnitelné s obdobnou nebo blízkou účinností a bezpečností a obdobným klinickým využitím‘ pro potřeby stanovení úhrady a ‚zaměnitelností‘ léčivých přípravků pro účely poskytování zdravotní péče. Účel předmětného správního řízení je jiný a sledovaná hlediska nelze srovnávat s těmi, jež musí vyhodnotit lékař při volbě správné terapie (…)“.

V našem newsletteru jen tento týden podrobně rozebíráme další 4 klíčové hodnotící zprávy a jejich dopady. Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé už od pondělí ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

V tomto týdnu jsme v newsletteru také upozornili na:

• Možnost zapojit se do veřejných konzultací regulátorů k léčivým přípravkům.
• Fungování systému rezervních zásob
• 23 odborných zpravodajských informací z farma průmyslu – neutekl Vám nějaký?
• Zajímavé vzdělávací akce v nadcházejícím období

 Nezmeškejte klíčové informace – přihlaste se k odběru!

Naše znalosti, Vaše příležitost.

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.
Na stránkách společnosti Pharmeca a.s. je možné průběžně sledovat přehled vydaných rozhodnutí SÚKL a MZ ČR v oblasti cen a úhrad.

Státní ústav pro kontrolu léčiv (Ústav) posoudil námitky Svazu zdravotních pojišťoven (Svaz) a Všeobecné zdravotní pojišťovny (VZP) týkající se údajně neakceptovatelného dopadu hodnocené léčby na rozpočet veřejného zdravotního pojištění.

Kalkulace Svazu vycházely z porovnání nákladů na léčbu jednoho pacienta – 1 509 429 Kč u hodnocené intervence oproti 151 503 Kč u hrazeného komparátoru, tedy s téměř desetinásobným navýšením. Ústav však konstatoval, že se jedná pouze o násobné zvýšení jednotkových nákladů, nikoliv o celkový dopad na rozpočet. Takový argument považoval Ústav za nedostatečně vypovídající o možnostech a plánovaném rozpočtu systému veřejného zdravotního pojištění.

Kalkulace Svazu i VZP byly zároveň založeny na interních datech z let 2017-2023 (Svaz) a 2014-2023 (VZP) a v obou případech byly vypočítané predikce porovnávány s dopadem na rozpočet uvedeným v 1. (starší) verzi hodnotící zprávy. 
Ústav výsledné navýšení nákladů ze strany pojišťoven posoudil jako nerelevantní, protože vycházely ze starších údajů. Aktuálně jsou náklady nižší díky novým cenovým referencím a předloženým smlouvám o limitaci nákladů mezi žadatelem a zdravotními pojišťovnami. Ústav tak nepřijal závěry pojišťoven jako platné pro současné rozhodování.

Jak má vypadat vyjádření plátců k neakceptovatelnému dopadu?

V aktualizovaném článku z roku 2023 Ústav na základě rozhodnutí Ministerstva zdravotnictví informoval o nových požadavcích na podobu vyjádření plátců k neakceptovatelnosti.

Ústav mj. uvedl, že nelze akceptovat jednu hranici pro všechny terapie, která by měla signalizovat hranici mezi akceptovatelným a neakceptovatelným dopadem do rozpočtu.
Dále uvedl, že pro vyčíslení dopadu nejsou rozhodné pouze farmaceutické náklady, ale celkový dopad do rozpočtu, tj. v rámci i jiných – nefarmaceutických - segmentů péče.

Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory, včetně podrobností k požadavkům SÚKL v rámci úhradových správních řízení, mají naši předplatitelé už od pondělí ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

Naše znalosti, Vaše příležitost.

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.
Na stránkách společnosti Pharmeca a.s. je možné průběžně sledovat přehled vydaných rozhodnutí SÚKL a MZ ČR v oblasti cen a úhrad.

Městský soud (MS) vydal koncem roku 2024 rozsudek, který se týkal posouzení léčivého přípravku jako prvního podobného přípravku a generika. Soud řešil několik žalobních námitek vznesených proti rozhodnutí Ministerstva zdravotnictví (MZ) a Státního ústavu pro kontrolu léčiv (Ústav).

Podobným přípravkem se zjednodušeně myslí léčivý přípravek, který má shodnou léčivou látku/látky a shodnou nebo obdobnou lékovou formu jako hrazený přípravek. (Obdobně to platí i pro biologický přípravek.)

MS se zabýval otázkou, zda lze považovat žádost účastníka za první v pořadí, přestože jinému přípravku byla stanovena úhrada veřejného zdravotního pojištění dle právní úpravy účinné do 31. prosince 2007.
Soud rozhodl, že definice prvního podobného přípravku nestanoví, že by se muselo jednat o přípravek, jehož žádost byla podána až po účinnosti novely zákona o veřejném zdravotním pojištění.

Dále MS řešil, zda je možné stavět na roveň žádost o změnu úhrady a žádost o stanovení úhrady.
V případě stanovení úhrady prvnímu podobnému přípravku, je žadatel povinen předložit závazek obchodovanosti. Tato povinnost se však již nevztahuje na žádosti o stanovení úhrady druhému a dalšímu podobnému přípravku.
Ústav přitom zákon vykládal tak, že pro účely stanovení pořadí, tj. zda se jedná o první nebo druhý a další podobný přípravek, je rozhodující pouze skutečnost, zda byla dříve podána žádost o stanovení úhrady pro jiný podobný přípravek. Žádosti o změnu úhrady Ústav nezohledňoval.
Soud naopak přisvědčil žalobní námitce, že oba typy žádostí (o stanovení i o změnu) jsou materiálně totožné a měly by být zohledněny při posuzování pořadí žádostí. Pokud tedy před podáním žádosti o stanovení úhrady podobného přípravku bylo dříve požádáno o změnu úhrady podobnému přípravku, pak nově posuzovanou žádost nelze považovat za žádost o stanovení úhrady prvního podobného přípravku a není nutné dokládat závazek obchodovanosti.

MS také řešil otázku, zda posuzovaný léčivý přípravek může být považován za generikum.
Soud uvedl, že pro nepřiznání úhrady v případě nedoložení závazku obchodovanosti po dobu 12 měsíců nestačí, že je požádáno o stanovení úhrady léčivému přípravku, který je prvním podobným přípravkem, ale zákon zároveň vyžaduje, aby se jednalo o léčivý přípravek, který byl registrován jako biologický léčivý přípravek nebo generikum. Léčivý přípravek, pro který bylo uvedené řízení vedeno, nebyl registrován jako generikum, a proto nemůže být za generikum považován.

Na základě rozsudku MS nyní Ústav přehodnotil žádost o stanovení maximální ceny a výše a podmínek úhrady dotčeného léčivého přípravku a nevyhodnotil jej jako první podobný přípravek. Místo toho za první podobný přípravek považuje jiný lék.

V našem newsletteru jen tento týden podrobně rozebíráme dalších 7 klíčových hodnotících zpráv a jejich dopady. Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé už od pondělí ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

V tomto týdnu jsme v newsletteru také upozornili na:

• Přehled léků s omezenou dostupností - nejsou mezi těmito léky i ty Vaše?
• Nově doporučené léky k registraci – nevstupující právě do Vaší terapeutické skupiny?
• 32 odborných zpravodajských informací z farma průmyslu – neutekl Vám nějaký?
• Zajímavé vzdělávací akce v nadcházejícím období.

Nezmeškejte klíčové informace – přihlaste se k odběru!

Naše znalosti, Vaše příležitost.

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.

Přípravek pro pacienty s akutní myeloidní leukémií (AML) měl dříve stanovenu dočasnou úhradu VILP (§ 39d) pro pacienty s AML s mutací FLT3 v prvním relapsu onemocnění, a to až do progrese, transplantace nebo nepřijatelné toxicity.

V rámci nové žádosti bylo požadováno pro stejný přípravek stanovení trvalé úhrady orphanu (§ 39da) s tím, že byla navržena úhrada pro širší populaci, než pro kterou byla dříve stanovena dočasná úhrada. Bylo žádáno o stanovení úhrady pro pacienty s AML po transplantaci a odstranění podmínky prvního relapsu.

MZ souhlasilo se závěrem SÚKL, že žádost je nutné zamítnout z důvodu překryvu indikací s původní dočasnou úhradou s ohledem na zákonnou překážku uvedenou v § 39da ZoVZP, která neumožňuje žádat o úhradu pro stejnou indikaci, v níž již byla dříve přípravku stanovena úhrada. Odborná společnost nesouhlasila s rozhodnutím Ústavu z obavy z negativního dopadu na léčbu pacientů a možného ohrožení kvality zdravotní péče. MZ však trvalo na zamítnutí žádosti s tím, že pravidla jsou konstantní a nelze upřednostnit potřebnost léku před zákonem.

Odvolání bylo MZ zamítnuto a původní rozhodnutí Ústavu potvrzeno.

V našem newsletteru jen tento týden podrobně rozebíráme dalších 6 klíčových hodnotících zpráv a jejich dopady. Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé už od pondělí ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

V tomto týdnu jsme v newsletteru také upozornili na:

• Možnost zapojit se do veřejných konzultací regulátorů k léčivým přípravkům.
• Nově doporučené léky k registraci – nevstupující právě do vaší terapeutické skupiny?
• 11 odborných zpravodajských informací z farma průmyslu – neutekl Vám nějaký?
• Zajímavé vzdělávací akce v nadcházejícím období.

Nezmeškejte klíčové informace – přihlaste se k odběru!

Naše znalosti, Vaše příležitost.

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.

Státní ústav pro kontrolu léčiv zahájil první ex offo (z vlastního podnětu) řízení, ve kterém rozhoduje o přehodnocení splnění podmínek vysoké inovativnosti léku (VILP) po vstupu dalšího komparátora do systému úhrad.

Za zákona o veřejném zdravotním pojištění vyplývá, že pokud po dobu platnosti rozhodnutí o stanovení dočasné úhrady vysoce inovativního léčivého přípravku Ústav rozhodne o stanovení úhrady v řízení dle § 39g jiného léčivého přípravku, který má obdobné klinické využití, musí Ústav neprodleně zahájit správní řízení z moci úřední, jehož účelem je vyhodnocení, zda VILP se stanovenou dočasnou úhradou splňuje i nadále kritéria VILP. Řízení nezahájí, pokud by jinak platnost rozhodnutí o stanovení dočasné úhrady uplynula za méně než 12 měsíců.

A přesně takováto situace nyní nastala a důvodem pro zahájení řízení bylo rozhodnutí vykonatelné od 1. 11. 2024, kterým byla stanovena trvalá úhrada novému relevantnímu komparátoru v obdobné indikaci (udržovací monoterapie dospělých pacientek s mutovaným BRCA1/2 (stadium III a IV podle FIGO) s pokročilým high-grade epiteliálním karcinomem vaječníku, vejcovodu nebo primárně peritoneálním karcinomem, které jsou v kompletní nebo částečné odpovědi na prvoliniovou chemoterapii režimem obsahujícím platinu.).

Ústav nyní vydal finální hodnotící zprávu týkající se úhrady léku pro pacientky s pokročilým karcinomem vaječníku, podle níž navrhuje ponechat druhou dočasnou úhradu přípravku v platnosti.
Ústav totiž hodnotil účinnost a bezpečnost niraparibu ve srovnání s olaparibem u pacientek s BRCA mutací a bez ní a dospěl k závěru, že srovnatelná účinnost mezi těmito látkami byla prokázána, ale pouze u pacientek s BRCA mutací a nikoli bez ní.
U pacientek bez prokázané mutace BRCA1/2 (BRCAwt) nebo se statutem neznámým nebylo možné srovnání účinnosti provést kvůli nedostatku klinické evidence. Pro tuto subpopulaci pacientek proto Ústav konstatoval, že kritéria vysoké inovativnosti daného léku jsou nadále splněna a relevantním komparátorem zůstává nejlepší podpůrná léčba - observace („watch and waiting“).

Ústav zdůraznil, že v rámci správního řízení nemůže změnit stanovené podmínky úhrady omezením úhrady pouze na část populace. Rozhodnutí o zrušení nebo ponechání úhrady v platnosti se tak odvíjí od hodnocení kritérií VILP jako celku.

Vzhledem k tomu, že kritéria VILP jsou i nadále splněna u subpopulace pacientek (BRCAwt/statut neznámý) a bylo prokázáno alespoň 30% zlepšení v primárním parametru přežití bez progrese (PFS) ve prospěch hodnoceného léku v celkové populaci oproti relevantnímu komparátoru, Ústav rozhodl ponechat dočasnou úhradu v platnosti.

Časová osa:

•  3/2024 - lék s účinnou látkou niraparib - druhá dočasná úhrada ve SCAU
• 11/2024 - lék s účinnou látkou olaparib - úhrada ve SCAU
• 11/2024 - zahájeno ex offo řízení k přehodnocení splnění podmínek inovativnosti

V našem newsletteru jen tento týden podrobně rozebíráme další 3 klíčové hodnotící zprávy a jejich dopady. Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé už od pondělí ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

V newsletteru jsme také rozebírali:

• Přehledy návrhů zákonů a vyhlášek, která mohou ovlivnit vaše strategie v roce 2025.
• Jaké podklady jsou vhodné pro splnění podmínky vysoké inovativnosti.
• Nově doporučené léky k registraci – nevstupující právě do vaší terapeutické skupiny?
• Odborné zpravodajské informace z farma průmyslu – neutekla Vám nějaká?

Nezmeškejte klíčové informace – přihlaste se k odběru!

Naše znalosti, Vaše příležitost.

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.

Ústav zamítl žádost držitele rozhodnutí o registraci léčiva pro vzácná onemocnění (LPVO) o přerušení řízení o stanovení maximální ceny a úhrady.

Ministerstvo zdravotnictví vydalo závazné stanovisko pro LPVO v tom smyslu, že SÚKL nesmí danému LPVO stanovit úhradu. Držitel rozhodnutí o registraci s negativním závazným stanoviskem nesouhlasil a podal podnět, aby bylo toto stanovisko přezkoumáno. Současně požádal Ústav o přerušení řízení o úhradě LPVO do vyřízení podnětu k přezkumu tohoto stanoviska.

Ústav argumentuje, že je závazným stanoviskem MZ vázán a musí vydat rozhodnutí. Podnět k přezkumu stanoviska není důvodem k přerušení, protože na výsledku přezkumu podle SÚKL nezávisí rozhodnutí v tomto řízení. Ústav má k dispozici závazné stanovisko MZ, které je pro rozhodnutí klíčové, a musí rozhodnout v souladu s ním, a to i s ohledem na legitimní očekávání ostatních účastníků řízení. Proto řízení nepřeruší.

Od roku 2023, kdy do praxe vstoupila nová legislativa týkající se stanovení ceny a úhrady léčiv pro vzácná onemocnění doposud vydalo Ministerstvo zdravotnictví celkem 31 závazných stanovisek a z toho v 10 případech se stanovením úhrady nesouhlasilo, ve 2 případech navrhlo změnu podmínek úhrady ve srovnání s návrhem SÚKL a v jednom případě navrhlo změnu výše úhrady ve srovnání s návrhem SÚKL.

V našem newsletteru jen tento týden podrobně rozebíráme další 3 klíčové hodnotící zprávy a jejich dopady. Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé už od pondělí ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

V tomto týdnu jsme v newsletteru rozebrali také:

• Přehledy návrhů zákonů a vyhlášek, která mohou ovlivnit vaše strategie v roce 2025.
• Jaké podklady jsou vhodné pro splnění podmínky vysoké inovativnosti.
• Nově doporučené léky k registraci – nevstupující právě do vaší terapeutické skupiny?
• 22 odborných zpravodajských informací z farma průmyslu – neutekl Vám nějaký?

Nezmeškejte klíčové informace – přihlaste se k odběru!

Naše znalosti, Vaše příležitost.

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.

V rámci správních řízení o stanovení výše a podmínek úhrady léčivých přípravků lze za určitých okolností zohlednit tzv. subjektivní parametr. Tento faktor umožňuje reflektovat specifika daného léčivého přípravku, která nelze plně zachytit prostřednictvím standardních objektivních kritérií.
Subjektivní parametr nemusí být vždy pro řízení relevantní, jak ukazují následující příklady z praxe. Může se jevit i jako limitace předkládaných podkladů.

Subjektivní parametr v úhradovém indikačním omezení

Ministerstvo zdravotnictví potvrdilo postup SÚKL, který do indikačního omezení pro úhradu přípravku zahrnul dotazník MSWS-12, přestože tento je subjektivním parametrem.
Ministerstvo správnost postupu odůvodnilo zněním SmPC přípravku, které dává ošetřujícímu lékaři již v počáteční fázi léčby v zásadě možnost, že nemusí pro ověření účinnosti léčivých přípravků použít objektivní vyšetření dle testu T25FW, ale může použít pouze subjektivní vyšetření pomocí dotazníku MSWS-12. Proto ministerstvo námitky odvolatele, který zpochybňoval prokázání účinnosti prostřednictvím subjektivního dotazníku, neuznalo. Prokázání účinnosti prostřednictvím dotazníku je podle něj již dostatečně podloženo okolnostmi registračního řízení.
Zahrnutí subjektivních parametrů do analýz nákladové efektivity nepovažuje ministerstvo v obecném duchu za nedostatek či vadu takových analýz.

Subjektivní parametr v klinickém hodnocení

V některých případech je použití subjektivního hodnocení primárního parametru účinnosti při hodnocení terapeuticky účelné intervence pro účely stanovení úhrady SÚKL akceptováno:

Primární parametr účinnosti hodnocený v klinických studiích je založen na čistě subjektivním hodnocení pacientem. S ohledem na skutečnost, že MG-ADL skóre je více citlivé ke změně stavu než skóre QMG a také vzhledem k tomu, že byla zjištěna korelace mezi změnami ve skóre MG-ADL a QMG, lze tento parametr přínosu akceptovat. Účinnost hodnocené léčby oproti placebu lze hodnotit jako statisticky signifikantní, i když v primárním parametru nebyl rozdíl oproti placebu klinicky významný.

V jiných řízeních je naopak subjektivní charakter primárního parametru studie pro účely stanovení úhrady označen za nepřípustnou limitaci:

SÚKL navrhuje léčivému přípravku v indikaci symptomatická léčba myotonie nepřiznat. S ohledem na limitace studie a další limitace např. možné nadhodnocení účinnosti, výše použité dávky, subjektivní primární endpoint,…
Primární parametr studie měl subjektivní charakter (škála VAS dle hodnocení pacienta). Sekundární parametr (test s židlí) již byl objektivně měřitelný. I zde je však rozdíl mezi jednotlivými typy NDM, kdy některé typy postihují více horní končetiny a svaly obličeje a některé více nohy. I EMA ve svém hodnocení uvedla, že vhodnější by bylo přímé hodnocení svalové síly.

Z popsaných případů vyplývá, že subjektivní charakter primárního parametru studie může být v některých případech limitací pro účely stanovení úhrady léčivému přípravku. V případě, že je tento parametr vtělen do indikačního omezení dle SmPC, měl by být pro účely stanovení úhrady SÚKL akceptován.

V našem newsletteru jen tento týden podrobně rozebíráme dalších klíčové rozhodnutí a jeho dopady. Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé už od pondělí ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

V tomto týdnu jsme v newsletteru rozebrali také:

• Rozhodnutí SÚKL a MZ, která mohou ovlivnit vaše strategie v roce 2025.
• Stanovisko Ministerstva zdravotnictví k lékům pro vzácná onemocnění.
• Nově doporučené léky k registraci – nevstupující právě do vaší terapeutické skupiny?
• 20 odborných zpravodajských informací z farma průmyslu – neutekl Vám nějaký?

Nezmeškejte klíčové informace – přihlaste se k placenému odběru!

Naše znalosti, Vaše příležitost. 

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.

Na stránkách společnosti Pharmeca a.s. je možné průběžně sledovat přehled vydaných rozhodnutí SÚKL a MZ ČR v oblasti cen a úhrad.

Kompletní text stanoviska zveřejněného na stránkách MZ ČR:

Stanovisko Ministerstva zdravotnictví České republiky k výběru léčivého přípravku určeného k léčbě vzácného onemocnění s úhradou stanovenou podle § 39da jako srovnávané intervence (komparátora) v rámci hodnocení nákladové efektivity v řízení o stanovení nebo změně výše a podmínek úhrady léčivého přípravku v tzv. trvalé úhradě, vedeném podle § 39g nebo § 39i zákona č. 48/1997Sb., o veřejném zdravotním pojištění a o změně a doplnění některých souvisejících zákonů, ve znění pozdějších předpisů. 

Hodnocení nákladové efektivity je jakožto součást posouzení účelnosti terapeutické intervence nezbytným prvkem správního řízení o stanovení nebo změně úhrady léčivého přípravku vedeném podle § 39g nebo § 39i zákona č. 48/1997Sb., o veřejném zdravotním pojištění a o změně a doplnění některých souvisejících zákonů, ve znění pozdějších předpisů (dále jen „zákon č. 48/1977 Sb.“ nebo „zákon o veřejném zdravotním pojištění“), a to v případech vyjmenovaných v ustanovení § 15 odst. 9 tohoto zákona. Splnění podmínky účelné terapeutické intervence je přitom jednou za základních podmínek pro stanovení úhrady léčivému přípravku pro určitou indikaci (lhostejno, zda vymezenou konkrétní podobou znění indikačního omezení, nebo souhrnem údajů o přípravku), jelikož podle § 15 odst. 6 písm. d) zákona č. 48/1997 Sb. platí, že „Ústav nepřizná úhradu, jde-li o léčivé přípravky a potraviny pro zvláštní lékařské účely které nesplňují podmínky účelné terapeutické intervence“. 

Podle § 15 odst. 7 věty druhé zákona č. 48/1997 Sb. pak platí, že „Účelnou terapeutickou intervencí se rozumí zdravotní služby poskytované k prevenci nebo léčbě onemocnění za účelem dosažení co nejúčinnější a nejbezpečnější léčby při zachování nákladové efektivity“. Dle citované věty je tedy zachování nákladové efektivity jednou z kumulativních podmínek účelné terapeutické intervence ve smyslu § 15 odst. 7 zákona č. 48/1997 Sb. 

Nicméně, definice účelné terapeutické intervence pro léčivý přípravek určený k léčbě vzácného onemocnění (dále také jen „LPVO“) v rámci stanovení úhrady podle § 39da je odlišná od definice účelné terapeutické intervence pro léčivý přípravek v rámci stanovení úhrady v tzv. trvalé úhradě, tj. s úhradou z veřejného zdravotního pojištění stanovenou v řízení vedeném podle ustanovení § 39g nebo § 39i zákona č. 48/1997Sb. Podle § 15 odst. 7 věty třetí zákona č. 48/1997 Sb. totiž platí, že „Jde-li o léčivé přípravky určené k léčbě vzácného onemocnění podle § 39da, účelnou terapeutickou intervencí se rozumí zdravotní služby poskytované k prevenci nebo léčbě vzácného onemocnění za účelem dosažení co nejúčinnější a nejbezpečnější léčby, pokud farmakoterapeutické ovlivnění tohoto onemocnění má celospolečenský význam a finanční dopad do systému zdravotního pojištění (dále jen „dopad do rozpočtu“) je v souladu s veřejným zájmem podle § 17 odst. 2.“

Odlišný způsob nazírání na splnění požadavku účelné terapeutické intervence v řízení o stanovení nebo změně výše a podmínek úhrady LPVO podle § 39da oproti léčivým přípravkům v tzv. trvalé úhradě je pak také vyjádřen v § 39da odst. 3 písm. i) zákona č. 48/1997 Sb., podle něhož platí, že „V řízení o stanovení výše a podmínek úhrady se u léčivého přípravku určeného k léčbě vzácného onemocnění posuzují…, i) analýza nákladové efektivity, avšak bez zohlednění jejího výsledku v podobě poměru inkrementálních nákladů a přínosů, a…“ 

Léčivý přípravek určený k léčbě vzácného onemocnění, kterému byla stanovena úhrada postupem dle § 39da zákona o veřejném zdravotním pojištění, tedy vůbec nemusel naplnit podmínku účelné terapeutické intervence ve smyslu požadavků kladených zákonem na léčivé přípravky v tzv. trvalé úhradě. LPVO hrazený postupem dle § 39da nemusí naplňovat podmínku zachování nákladové efektivity, a tím pádem ani nemusí být účelnou terapeutickou intervencí ve smyslu § 15 odst. 7 věty druhé zákona (je účelnou terapeutickou intervencí ve smyslu § 15 odst. 7 věty třetí zákona). Předpokládaná neschopnost LPVO prokázat svou nákladovou efektivitu tak, jak je vyžadováno v řízení dle § 39g, je ostatně i jeden z důvodů, proč LPVO mají prostřednictvím § 39da zákona o veřejném zdravotním pojištění stanoven odlišný postup pro stanovení výše a podmínek úhrady z veřejného zdravotního pojištění. 

Z výše uvedených důvodů nelze při prokazování účelné terapeutické intervence léčivého přípravku, který vstupuje do tzv. trvalé úhrady postupem dle § 39g, případně u změny výše a podmínek úhrady dle § 39i zákona, vycházet z prokázané účelné terapeutické intervence LPVO, který do systému úhrad vstoupil postupem dle § 39da zákona. Jde o dva různé typy účelné terapeutické intervence, které vyžadující prokázání odlišných okolností a uplatní se v jiných typech řízeních, a proto mezi nimi není možné učinit rovnítko a předpokládat, že pokud LPVO s úhradou stanovenou podle § 39da splňuje podmínku účelné terapeutické intervence podle § 15 odst. 7 věty třetí zákona, pak splňuje i podmínku účelné terapeutické intervence podle § 15 odst. 7 věty druhé zákona.  

Využití LPVO s úhradou stanovenou podle § 39da jako komparátoru v řízení o stanovení nebo změně výše a podmínek úhrady léčivého přípravku v tzv. trvalé úhradě v základním scénáři by vedlo k metodologickým nesrovnalostem v hodnocení nákladové efektivity předkládaném žadatelem a následně k nerovnostem v posuzování nákladové efektivity hodnocené intervence ze strany Ústavu oproti jiným léčivým přípravkům v tzv. trvalé úhradě. 

Z výše uvedeného je zřejmé, že nelze mít za to, že hodnocená intervence v řízení o stanovení nebo změně výše a podmínek úhrady v tzv. trvalé úhradě naplňuje podmínku účelné terapeutické intervence, pokud je v základním scénáři analýzy nákladové efektivity využit jako srovnávaná intervence (komparátor) léčivý přípravek určený k léčbě vzácného onemocnění s úhradou stanovenou podle § 39da. 

Ministerstvo je na základě výše uvedeného přesvědčeno, že využití léčivého přípravku určeného k léčbě vzácného onemocnění s úhradou stanovenou podle § 39da jako srovnávané intervence (komparátora) v základním scénáři v rámci hodnocení nákladové efektivity v řízení o stanovení nebo změně výše a podmínek úhrady léčivého přípravku v tzv. trvalé úhradě nijak nemůže prokazovat, že tato hodnocená intervence naplňuje podmínku účelné terapeutické intervence ve smyslu věty druhé § 15 odst. 7 zákona č. 48/1997 Sb. Neprokázání účelné terapeutické intervence podle věty druhé § 15 odst. 7 zákona č. 48/1997 Sb. v rámci řízení o stanovení nebo změně výše a podmínek úhrady v tzv. trvalé úhradě je pak zákonným důvodem pro nepřiznání úhrady léčivému přípravku ve smyslu § 15 odst. 6 písm. d) téhož zákona.  

Přehled nejdůležitějších novinek z oblasti léků a zdravotnických prostředků – přehledně, srozumitelně a ve formátu PDF přímo do Vaší e-mailové schránky. 
Vybrané informace doplněné o naše podrobnější rozbory a komentáře k možným dopadům do praxe, které plynou z našeho dlouhodobého působení v oblasti a dokonalé orientace v systému.

To vše v našem prémiovém newsletteru.

Naše znalosti, Vaše příležitost. 

Kontaktuje nás.