Tento dokument si klade za cíl poskytnout přehled vědeckých a regulačních aspektů používání primátů (kromě člověka) v testování bezpečnosti humánních léčivých přípravků. Zdůrazňuje stávající flexibilitu v rámci publikovaných pokynů pro začlenění přístupů 3R a popisuje nové alternativní přístupy, které by mohly být v budoucnu k dispozici.
Evropská léková agentura (EMA) zahájila veřejnou konzultaci koncepčního dokumentu k návrhu revize pokynu k vývoji nových léčivých přípravků určených k léčbě ulcerózní kolitidy.
Ulcerózní kolitida (UC) je chronické recidivující a remitující zánětlivé onemocnění gastrointestinálního traktu. Vyskytuje se ve všech věkových skupinách, ale s vyšší incidencí u mladší populace. Ačkoli je v současné době k dispozici několik možností léčby pro dospělé s UC, možnosti léčby pro děti jsou stále omezené.
S ohledem na požadavky navrhovatelů (výrobců/dodavatelů ZUM), jejichž zdravotnické prostředky jsou zařazeny v ÚK VZP – ZP, zveřejňuje VZP i seznam VZP kódů, u nichž k 7. 10. 2025 eviduje terminální větve kategorií EMDN, viz Seznam ZUM s terminální větví EMDN.
Dne 3. 12. 2025 od 9:30 do 15 hod. se
uskuteční seminář
SÚKL na téma: Aktuální témata cenové a úhradové regulace.
Okruhy semináře
Aktuality z agendy sekce
EU HTA – update
Zkušenosti s LPVO/VILP
Novela zákona o veřejném zdravotním pojištění (nová právní úprava potravin pro zvláštní lékařské účely bude předmětem semináře k této problematice s termínem v druhé polovině ledna 2026)
Cílová skupina:
Zástupci držitelů rozhodnutí o registraci
Osoby zpracovávající podklady pro žádosti o stanovení ceny nebo úhrady
V EU včetně České republiky jsou v současnosti registrovány dva léčivé přípravky pro léčbu Alzheimerovy choroby: Leqembi, léčivá látka lekanemab, v EU registrován 15. 4. 2025 a Kisunla, léčivá látka donanemab, v EU registrován 24. 9. 2025.
Podmínky používání léčivého přípravku, stanovené v rozhodnutí o registraci, jsou předložení opatření na minimalizaci rizik (mimo jiné edukační balíček pro předepisující lékaře a pro pacienty), schválení programu kontrolovaného přístupu (CAP), jehož hlavní součásti jsou registrace každého předepisujícího lékaře do centrálního registračního systému předtím, než bude moci přijmout pacienta do CAP, a zahájení léčby všech pacientů prostřednictvím zavedeného centrálního registračního systému (respektive posouzení způsobilosti pacienta k léčbě).
Podání žádosti o mimořádnou úhradu dle § 16 zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění, je pak dle názoru Státního ústavu pro kontrolu léčiv vhodné zvažovat až po splnění všech podmínek stanovených v rozhodnutí o registraci, které umožňují použití daného přípravku. Ústav tímto nijak nezpochybňuje význam registrace léčivých přípravků v rámci posuzování splnění podmínek § 16 zákona o veřejném zdravotním pojištění, pouze upozorňuje, že v situaci, kdy nelze pacienta léčit za podmínek stanovených v rozhodnutí Evropské Komise, nemusí být žádost o individuální úhradu považována za účelnou.
Ministerstvo zdravotnictví ČR souhlasilo se
stanovením úhrady léku pro vzácná onemocnění (LPVO) v indikaci léčba
pokročilého gastrointestinálního stromálního tumoru. Lék je určen
pro malý počet pacientů, a i když je předpokládaná doba léčby v řádu měsíců a
její efekt není kurativní, umožňuje signifikantní prodloužení doby přežití bez
progrese onemocnění v dobré kvalitě života.
Doporučení zařazení tohoto přípravku do úhrad
jednomyslně podpořil i poradní orgán, neboť důkazy ve spisu prokázaly jeho
účinnost ve 4. linii léčby vzácného nádorového onemocnění, pro které neexistuje
jiná alternativa a je zde zjevná nenaplněná medicínská potřeba.
MZ odůvodnilo udělení souhlasu mj. skutečností,
že stav pacientů vyžaduje rychlé nasazení léčby, což individuální žádosti
podle § 16 neumožňují dostatečně flexibilně.
K pozitivnímu stanovisku přispěly dle
odůvodnění i výsledky smluvních ujednání se zdravotními pojišťovnami, díky
nimž je předpokládaný dopad na rozpočet příznivější nejen ve srovnání s výsledky
z hodnotící zprávy, ale i ve srovnání s aktuální praxí úhrad podle § 16.
V našem prémiovém newsletterupodrobně
rozebíráme hodnotící zprávy a jejich dopad do praxe. Tento článek je jen ukázkou
našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé už od pondělí ve
svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte náskontaktovat.
Příští týden se můžete opět těšit na další díl z nové série článků věnované Novele zákona o veřejném zdravotním pojištění, tentokrát na téma orphan.
Naše znalosti, Vaše příležitost.
Články z rozhodovací praxe čerpají
z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí
SÚKL. Na stránkách společnosti Pharmeca a.s. je možné průběžně sledovat přehled vydaných
rozhodnutí SÚKL a MZ ČR v oblasti cen a úhrad.
Evropská léková agentura (EMA) zahájila veřejnou konzultaci k návrhu revize pokynu ke klinickému hodnocení léčivých přípravků určených k léčbě chronické hepatitidy B.
V posledních letech se objevilo několik žádostí o odborné vědecké poradenství ohledně nových produktů a léčebných strategií zaměřených na dosažení funkčního vyléčení, včetně konečných a kombinovaných léčebných režimů. Dále došlo k vývoji nových antivirových a imunomodulačních terapií s mechanismem účinku odlišným od nukleos(t)idových analogů (NUC) nebo peg-interferonu alfa-2a (PEG-IFN). Proto se navrhuje revize pokynů, která by odrážela tento nový vývoj a důsledky pro programy klinického vývoje.
