Pharmeca.cz

Ministerstvo zdravotnictví ČR souhlasilo se stanovením úhrady léku pro vzácná onemocnění (LPVO) v indikaci léčba pokročilého gastrointestinálního stromálního tumoru. Lék je určen pro malý počet pacientů, a i když je předpokládaná doba léčby v řádu měsíců a její efekt není kurativní, umožňuje signifikantní prodloužení doby přežití bez progrese onemocnění v dobré kvalitě života.

Doporučení zařazení tohoto přípravku do úhrad jednomyslně podpořil i poradní orgán, neboť důkazy ve spisu prokázaly jeho účinnost ve 4. linii léčby vzácného nádorového onemocnění, pro které neexistuje jiná alternativa a je zde zjevná nenaplněná medicínská potřeba.

MZ odůvodnilo udělení souhlasu mj. skutečností, že stav pacientů vyžaduje rychlé nasazení léčby, což individuální žádosti podle § 16 neumožňují dostatečně flexibilně.

K pozitivnímu stanovisku přispěly dle odůvodnění i výsledky smluvních ujednání se zdravotními pojišťovnami, díky nimž je předpokládaný dopad na rozpočet příznivější nejen ve srovnání s výsledky z hodnotící zprávy, ale i ve srovnání s aktuální praxí úhrad podle § 16. 

V našem prémiovém newsletteru podrobně rozebíráme hodnotící zprávy a jejich dopad do praxe. Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé už od pondělí ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

Příští týden se můžete opět těšit na další díl z nové série článků věnované Novele zákona o veřejném zdravotním pojištění, tentokrát na téma orphan. 

Naše znalosti, Vaše příležitost.

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.
Na stránkách společnosti Pharmeca a.s. je možné průběžně sledovat přehled vydaných rozhodnutí SÚKL a MZ ČR v oblasti cen a úhrad.

Evropská léková agentura (EMA) zahájila veřejnou konzultaci k návrhu revize pokynu ke klinickému hodnocení léčivých přípravků určených k léčbě chronické hepatitidy B.

V posledních letech se objevilo několik žádostí o odborné vědecké poradenství ohledně nových produktů a léčebných strategií zaměřených na dosažení funkčního vyléčení, včetně konečných a kombinovaných léčebných režimů. Dále došlo k vývoji nových antivirových a imunomodulačních terapií s mechanismem účinku odlišným od nukleos(t)idových analogů (NUC) nebo peg-interferonu alfa-2a (PEG-IFN).
Proto se navrhuje revize pokynů, která by odrážela tento nový vývoj a důsledky pro programy klinického vývoje.

Návrhy a připomínky k této inciativě je možné podávat až do 31. 3. 2026.

Evropská léková agentura (EMA) zahájila veřejnou konzultaci k návrhu pokynu ke klinickému hodnocení léčivých přípravků určených k léčbě idiopatické plicní fibrózy (IPF).

V současné době neexistuje žádný vědecký pokyn EMA týkající se klinického výzkumu léčivých přípravků pro léčbu idiopatické plicní fibrózy (IPF). Následující pokyn by tak měl usnadnit vývoj a podpořit žádosti o registraci léků pro toto onemocnění.

Návrhy a připomínky k této inciativě je možné podávat až do 31. 12. 2025.

Evropská léková agentura (EMA) zahájila veřejnou konzultaci k návrhu revize pokynu ke klinickému hodnocení léčivých přípravků určených k léčbě psoriatické artritidy.

V rámci současné revize bylo zohledněno, že od vydání předchozí verze došlo v klinické praxi k významnému vývoji. Relevantní cíle léčby, obecný návrh klinických studií, definice studované populace a koncové body studie z hlediska účinnosti a bezpečnosti byly aktualizovány s ohledem na aktuálně dostupné možnosti léčby psoriatické artritidy (PsA).

Návrhy a připomínky k této inciativě je možné podávat až do 31. 3. 2026.

Evropská léková agentura (EMA) zahájila veřejnou konzultaci k využití umělé inteligence při vývoji a hodnocení léčiv.

Cílem průzkumu je shromáždit informace o klíčových příležitostech a prioritních oblastech souvisejících s využitím umělé inteligence ve vývoji a hodnocení léčiv. 

Průzkum je určen pro následující subjekty: 

• evropská síť pro regulaci léčiv 
• akademici
• farmaceutický průmysl
• malé a střední podniky 
• pacienti a spotřebitelé
• zdravotničtí pracovníci a jejich organizace.

Vaše zpětná vazba bude použita k identifikaci oblastí dalšího výzkumu, které mohou pomoci snížit nejistotu a usnadnit bezpečné a efektivní používání umělé inteligence.  

Návrhy a připomínky k této inciativě je možné podávat až do 17. 10. 2025.

Evropská léková agentura (EMA) zahájila veřejnou konzultaci k údajům, které přímo odrážejí zkušenosti pacientů, aniž by je interpretovali lékaři nebo jiné strany. 

Názory pacientů na léky a jejich přínosy a rizika jsou pro EMA velmi důležité. Data o zkušenostech pacientů poskytují cenné poznatky o tom, co je pro pacienty nejdůležitější, a to nad rámec vědeckých výstupů. Příkladem jsou léky na rakovinu, u kterých mohou pacienti v některých případech upřednostňovat kvalitu života před tradičními klinickými cílovými ukazateli, jako je celkové přežití.

Dokument k připomínkám popisuje obecné zásady, jak data od pacientů generovat, shromažďovat a analyzovat. 

Návrhy a připomínky k této inciativě je možné podávat až do 31. 1. 2026.

Pro léčivé přípravky zařazené do referenční skupiny, kterým není stanovena výše ani podmínky úhrady nad rámec zaměnitelných přípravků, není třeba dokládat analýzu nákladové efektivity. Nově se ale předkládá dopad do rozpočtu s kalkulací započitatelných doplatků.

Podle Ústavu by v analýze dopadu na rozpočet měly být zohledněny všechny léčivé přípravky zařazené do referenční skupiny.
Na druhou stranu například v případě řízení o stanovení ceny a úhrady v referenční skupině č. 104/7 - terapeutické extrakty alergenů - standardizované, injekční depotní, je nutné při kalkulaci započitatelných doplatků zohlednit praxi, ve které přípravek obsahující alergeny z roztočů bude opět nahrazen výhradně přípravky obsahující pouze tyto alergeny. Z tohoto důvodu by zahrnutí ostatních zaměnitelných přípravků (ze stejné referenční skupiny) do analýzy dopadu na rozpočet nemělo žádný vliv na výsledek, neboť jejich náklady by byly ve světě s i bez hodnocené intervence totožné, a tedy by se ve výsledku vzájemně odečetly.

V analýze se pracuje s náklady na započitatelné doplatky, které by vznikly zdravotním pojišťovnám při překročení ročního ochranného limitu.
Nezahrnutí ochranného limitu pojištěnce ve výši 1000,-Kč do analýzy Ústav ale akceptoval ve výše zmíněném řízení jako konzervativní nastavení.
Dospěl totiž ke zjištění, že zahrnutí ochranného limitu 5000 Kč na pojištěnce by vedlo k odečtení vyšších nákladů ve světě s hodnocenou intervencí (5 000 Kč na pacienta), než ve světě bez hodnocené intervence (méně než 5 000 Kč na pacienta). Výsledný dopad na rozpočet by tak byl nižší.
Při zohlednění ochranného limitu ve výši 1 000 Kč by pacient ve světě bez hodnocené intervence tento limit sice v prvním roce překročil, ale v dalších letech již nikoliv. I při započtení tohoto nižšího limitu by tedy výsledný dopad na rozpočet zůstal nižší.

Analýza by měla obsahovat samostatně vyhodnocení dopadu na rozpočet bez zahrnutí započitatelných doplatků a se zahrnutím započitatelných doplatků.

Dříve publikovaný postup Ústavu dále uvádí, že v analýze je nutné zohlednit doplatky reálně uplatňované v praxi.
K výpočtu reálných započitatelných doplatků proto Ústav využívá průměrné ceny v lékárnách za jednotlivá balení, získané z hlášení podle pokynu LEK-13.

Náklady na započitatelné doplatky se váží k přípravkům vydávaným na recept, z tohoto důvodu se do analýzy spotřeby nezahrnují léky vykázané na žádanky.

V našem prémiovém newsletteru podrobně rozebíráme hodnotící zprávy a jejich dopad do praxe. Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé už od pondělí ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

Příští týden se můžete opět těšit na další díl z nové série článků věnované Novele zákona o veřejném zdravotním pojištění, tentokrát na téma úhrady. 

Naše znalosti, Vaše příležitost.

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.
Na stránkách společnosti Pharmeca a.s. je možné průběžně sledovat přehled vydaných rozhodnutí SÚKL a MZ ČR v oblasti cen a úhrad.