Tento dokument si klade za cíl poskytnout přehled vědeckých a regulačních aspektů používání primátů (kromě člověka) v testování bezpečnosti humánních léčivých přípravků. Zdůrazňuje stávající flexibilitu v rámci publikovaných pokynů pro začlenění přístupů 3R a popisuje nové alternativní přístupy, které by mohly být v budoucnu k dispozici.
Evropská léková agentura (EMA) zahájila veřejnou konzultaci koncepčního dokumentu k návrhu revize pokynu k vývoji nových léčivých přípravků určených k léčbě ulcerózní kolitidy.
Ulcerózní kolitida (UC) je chronické recidivující a remitující zánětlivé onemocnění gastrointestinálního traktu. Vyskytuje se ve všech věkových skupinách, ale s vyšší incidencí u mladší populace. Ačkoli je v současné době k dispozici několik možností léčby pro dospělé s UC, možnosti léčby pro děti jsou stále omezené.
Dne 3. 12. 2025 od 9:30 do 15 hod. se
uskuteční seminář
SÚKL na téma: Aktuální témata cenové a úhradové regulace.
Okruhy semináře
Aktuality z agendy sekce
EU HTA – update
Zkušenosti s LPVO/VILP
Novela zákona o veřejném zdravotním pojištění (nová právní úprava potravin pro zvláštní lékařské účely bude předmětem semináře k této problematice s termínem v druhé polovině ledna 2026)
Cílová skupina:
Zástupci držitelů rozhodnutí o registraci
Osoby zpracovávající podklady pro žádosti o stanovení ceny nebo úhrady
V EU včetně České republiky jsou v současnosti registrovány dva léčivé přípravky pro léčbu Alzheimerovy choroby: Leqembi, léčivá látka lekanemab, v EU registrován 15. 4. 2025 a Kisunla, léčivá látka donanemab, v EU registrován 24. 9. 2025.
Podmínky používání léčivého přípravku, stanovené v rozhodnutí o registraci, jsou předložení opatření na minimalizaci rizik (mimo jiné edukační balíček pro předepisující lékaře a pro pacienty), schválení programu kontrolovaného přístupu (CAP), jehož hlavní součásti jsou registrace každého předepisujícího lékaře do centrálního registračního systému předtím, než bude moci přijmout pacienta do CAP, a zahájení léčby všech pacientů prostřednictvím zavedeného centrálního registračního systému (respektive posouzení způsobilosti pacienta k léčbě).
Podání žádosti o mimořádnou úhradu dle § 16 zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění, je pak dle názoru Státního ústavu pro kontrolu léčiv vhodné zvažovat až po splnění všech podmínek stanovených v rozhodnutí o registraci, které umožňují použití daného přípravku. Ústav tímto nijak nezpochybňuje význam registrace léčivých přípravků v rámci posuzování splnění podmínek § 16 zákona o veřejném zdravotním pojištění, pouze upozorňuje, že v situaci, kdy nelze pacienta léčit za podmínek stanovených v rozhodnutí Evropské Komise, nemusí být žádost o individuální úhradu považována za účelnou.
Statut LPVO se bude nově
posuzovat pouze k okamžiku vydání prvního rozhodnutí o stanovení
úhrady dle § 39da zákona o veřejném zdravotním pojištění.
Novela zavádí přísnější pravidla
pro podání žádosti azároveň se dále rozšiřuje okruh práv
vybraných subjektů.
Posiluje se pozice plátců,
kteří budou moci v dalších případech požádat o revizi úhrady.
Mění se některá pravidla pro přehodnocení
stanovení úhrady LPVO z důvodu nesplněných předpokladů.
Žadatel bude povinen vyjádřit aktivní
nesouhlas vůči změnovému stanovisku MZ ČR.
Nově se upravují pravidla pro stanovení
úhrady LPVOv kombinaci, ať už se jedná o kombinaci s VILP
nebo dalším LPVO.
Důležitým krokem bude i uzavírání dohod s plátci,
a to zejména z důvodu změny pravidel pro úhradu případné kompenzace
nákladů.
Podrobnější
informace k jednotlivým bodů Vám pak rádi zpřístupníme v
rámci placené verzi našeho Prémiového newsletteru, neváhejte nás kontaktovat.
Krátce k novele
Dne 12. 8. 2025 byla ve Sbírce
zákonů pod číslem 289/2025 Sb. vyhlášena novela zákona o veřejném zdravotním
pojištění. Účinnost novely je k 1. 1. 2026, s výjimkou vybraných
ustanovení, která jsou účinná v průběhu roku, případně v letech
následujících.
Novela navrhuje zásadní změny v
regulaci veřejného zdravotního pojištění. Změny v oblasti stanovení cen a úhrad
léčivých přípravků se mají dotknout např. postupu při referencování zahraničních
cen, úpravy automatické dostupnosti, definice vysoce inovativních léčivých
přípravků (VILP), řízení o úhradě VILP a léčivých přípravků pro vzácná
onemocnění (LPVO) používaných v kombinaci, smluvních závazků uzavíraných s
plátci, posuzování přípravku jako LPVO, podobných přípravků, litispendence,
předkládání modelů, revizních řízení. Mění se způsob úhrady léčivých přípravků,
zejména očkovacích látek a monoklonálních protilátek určených k profylaxi.
Zavádí se speciální řízení pro léky určené k imunizaci,
Detailní rozbory dopadů
novely mají předplatitelé našeho prémiového newsletteru už od pondělí ve svých
e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat.
V rámci nové série článků Vás v krátkých bodech informujeme o hlavních změnách v lékové oblasti související s novelou zákona o veřejném zdravotním pojištění. Tentokrát na téma léky pro vzácná...
Ministerstvo zdravotnictví ČR souhlasilo se
stanovením úhrady léku pro vzácná onemocnění (LPVO) v indikaci léčba
pokročilého gastrointestinálního stromálního tumoru. Lék je určen
pro malý počet pacientů, a i když je předpokládaná doba léčby v řádu měsíců a
její efekt není kurativní, umožňuje signifikantní prodloužení doby přežití bez
progrese onemocnění v dobré kvalitě života.
Doporučení zařazení tohoto přípravku do úhrad
jednomyslně podpořil i poradní orgán, neboť důkazy ve spisu prokázaly jeho
účinnost ve 4. linii léčby vzácného nádorového onemocnění, pro které neexistuje
jiná alternativa a je zde zjevná nenaplněná medicínská potřeba.
MZ odůvodnilo udělení souhlasu mj. skutečností,
že stav pacientů vyžaduje rychlé nasazení léčby, což individuální žádosti
podle § 16 neumožňují dostatečně flexibilně.
K pozitivnímu stanovisku přispěly dle
odůvodnění i výsledky smluvních ujednání se zdravotními pojišťovnami, díky
nimž je předpokládaný dopad na rozpočet příznivější nejen ve srovnání s výsledky
z hodnotící zprávy, ale i ve srovnání s aktuální praxí úhrad podle § 16.
V našem prémiovém newsletterupodrobně
rozebíráme hodnotící zprávy a jejich dopad do praxe. Tento článek je jen ukázkou
našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé už od pondělí ve
svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte náskontaktovat.
Příští týden se můžete opět těšit na další díl z nové série článků věnované Novele zákona o veřejném zdravotním pojištění, tentokrát na téma orphan.
Naše znalosti, Vaše příležitost.
Články z rozhodovací praxe čerpají
z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí
SÚKL. Na stránkách společnosti Pharmeca a.s. je možné průběžně sledovat přehled vydaných
rozhodnutí SÚKL a MZ ČR v oblasti cen a úhrad.
Evropská léková agentura (EMA) zahájila veřejnou konzultaci k návrhu revize pokynu ke klinickému hodnocení léčivých přípravků určených k léčbě chronické hepatitidy B.
V posledních letech se objevilo několik žádostí o odborné vědecké poradenství ohledně nových produktů a léčebných strategií zaměřených na dosažení funkčního vyléčení, včetně konečných a kombinovaných léčebných režimů. Dále došlo k vývoji nových antivirových a imunomodulačních terapií s mechanismem účinku odlišným od nukleos(t)idových analogů (NUC) nebo peg-interferonu alfa-2a (PEG-IFN). Proto se navrhuje revize pokynů, která by odrážela tento nový vývoj a důsledky pro programy klinického vývoje.
