Pharmeca.cz

Vstup léčivých přípravků pro léčbu vzácných onemocnění (LPVO) do systému úhrad podléhá specifickým legislativním postupům. Volba procesní cesty ze strany držitele rozhodnutí o registraci (MAH) však zásadně rozhoduje, jaká kritéria budou posuzována v rámci hodnocení klinického přínosu a ekonomické efektivity. Tuto situaci dokládá porovnání dvou správních řízení, která se týkala stejného léku ve stejné indikaci. I přes tuto shodu regulátor dospěl k odlišným závěrům ohledně zvoleného komparátora, který je v praxi hrazen primárně cestou individuálního schválení revizním lékařem dle § 16 zákona o veřejném zdravotním pojištění.

Úspěch pro "orphan", neúspěch pro „klasiku“
V dřívějším řízení určeném pro léčivé přípravky pro léčbu vzácných onemocnění (§ 39da) byl komparátor hrazený na základě § 16 relevantní.
V klasickém řízení o stanovení trvalé úhrady, kdy se stejný držitel rozhodnutí o registraci pokusil o stanovení úhrady v běžném typu řízení, však narazil na odlišná pravidla. V tomto typu řízení dle Státního ústav pro kontrolu léčiv (Ústav) nelze jako zákonný komparátor přípravek hrazený přes § 16 použít. Tento postup následně potvrdilo i Ministerstvo zdravotnictví.

Jako hlavní důvod bylo sděleno, že přípravek na § 16 není považován za "hrazený" ve smyslu obvyklého terapeutického postupu, protože se tato úhrada váže pouze k výjimečným a individuálním případům.
Na rozdíl od "orphan" řízení, kdy přípravek na § 16 byl uznán jako vhodný komparátor pro prokázání nákladové efektivity a stal se tak nezbytnou podmínkou pro přiznání úhrady.

Ministerstvo v rozhodnutí zdůraznilo, že akceptace komparátora na § 16 v předchozím "orphan" řízení nezakládá právo na jeho použití v běžném řízení, kde jsou výsledky analýzy nákladové efektivity pro rozhodnutí klíčové.

V našem prémiovém newsletteru podrobně rozebíráme hodnotící zprávy i rozhodnutí a jejich dopad do praxe. Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé pravidelně každý týden ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

Naše znalosti, Vaše příležitost. 

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.

Na stránkách společnosti Pharmeca a.s. je možné průběžně sledovat přehled vydaných rozhodnutí SÚKL a MZ ČR v oblasti cen a úhrad.

Státní ústav pro kontrolu léčiv s platností od 14. 9. 2026 aktualizoval:

• SP-CAU-027 Postup pro posuzování analýzy dopadu na rozpočet
• SP-CAU-028 Postup pro posuzování analýzy nákladové efektivity

Chcete se dozvědět k jakým změnám dochází a jak se postup mění z pohledu správního řízení? V našem prémiovém newsletteru podrobně rozebíráme dopady změny pokynů a metodik do praxe. Detailní rozbory tak mají naši předplatitelé každý týden ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

Naše znalosti, Vaše příležitost.

S platností od 14. 9. 2026 SÚKL aktualizoval seznam veřejně dostupných referenčních zdrojů cen léčiv a potravin pro zvláštní lékařské účely, které používá pro účely cenové a úhradové regulace.

Chcete se dozvědět jaký dopad na správní řízení může tato změna mít? V našem prémiovém newsletteru podrobně rozebíráme dopady změny pokynů a metodik do praxe. Detailní rozbory tak mají naši předplatitelé každý týden ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

Naše znalosti, Vaše příležitost.

Státní ústav pro kontrolu léčiv (dále jen „Ústav“) aktualizoval webové formuláře určené pro podávání žádosti o stanovení nebo změnu výše a podmínek úhrady léčivých přípravků.

Do formulářů byl nově doplněn oddíl „Posouzení léčivého přípravku v rámci Společného klinického hodnocení dle nařízení Evropského parlamentu a Rady (EU) 2021/2282 o hodnocení zdravotnických technologií (HTA)”. 

Ve formuláři pro podání žádosti o stanovení výše a podmínek úhrady se jedná o bod 1.11, ve formuláři pro podání žádosti o změnu výše a podmínek úhrady o bod 1.7.

Současně byla v části „Navrhované podmínky úhrady“ doplněna možnost zvolit nový symbol vykazovacího limitu „F“.

Aktualizované formuláře jsou dostupné na stránce Formuláře pro podání žádostí. V návaznosti na uvedené změny byly ke dni 9. 9. 2026 upraveny a zveřejněny také příslušné pokyny k vyplnění formulářů. Jedná se o následující pokyny:

• CAU-04 verze 10 dostupný na CAU-04 verze 10
• CAU-05 verze 8 dostupný na CAU-05 verze 8

Evropská léková agentura (EMA) zahájila veřejnou konzultaci k návrhu pokynu pro hodnocení lékových interakcí v gastrointestinálním traktu.

Obecný rámec pro studie lékových interakcí stanovuje směrnice ICH M12. Tento návrh se vztahuje ke specifické oblasti v rámci hodnocení, a to interakce vznikající v gastrointestinálním traktu.  

Navrhovaný pokyn se zaměřuje na situace, kdy je absorpce léčivé látky ovlivněna vnějšími faktory v gastrointestinálním traktu. Zabývá se zejména návrhem, prováděním a interpretací in vitro a klinických studií interakcí souvisejících s absorpcí a následným stanovením doporučení pro léčbu s ohledem na klinický význam zjištěných interakcí.

Návrhy a připomínky k dokumentu je možné zasílat prostřednictvím EUSurvey do 31. 12. 2026.

Evropská léková agentura (EMA) zahájila veřejnou konzultaci k pokynu ke klinickému hodnocení léčivých přípravků pro léčbu migrény.

Doporučený postup zohledňuje změny v doporučeních pro klinický vývoj léčivých přípravků určených k léčbě epizodické a chronické migrény, včetně doporučení týkajících se designu klinických hodnocení, výběru pacientů, primárních a sekundárních cílových parametrů a možného použití aktivního komparátoru v konfirmačních studiích.
Aktualizovaná verze zahrnuje také diskusi o rozlišení pacientů s epizodickou a chronickou migrénou a o důsledcích tohoto rozlišení pro design klinických hodnocení jak akutní, tak profylaktické léčby migrény.
V novém vydání doporučeného postupu je pro profylaktickou léčbu migrény rovněž doporučen odlišný primární cílový parametr. V návaznosti na tuto změnu jsou diskutovány také důsledky pro výběr sekundárních cílových parametrů.

Návrhy a připomínky k této inciativě je možné zasílat e-mailem až do 31. 1. 2027.

Evropská komise publikuje výstupy ze společného klinického hodnocení tzv. JCA (Joint Clinical Assessment).

Ministerstvo zdravotnictví ČR (MZ) zrušilo rozhodnutí ve zkrácené revizi úhrad a věc vrátilo Státnímu ústavu pro kontrolu léčiv (Ústav), jelikož nezahrnul do správního řízení všechny léčivé přípravky, které v době zahájení řízení byly terapeuticky zaměnitelné a jejich držitele registrace.
Ústav svůj krok odůvodnil tím, že nezařadil přípravky obsahující léčivou látku, která dosud neprošla hloubkovou revizí, a proto nemůže být dle jeho názoru předmětem zkrácené revize.

MZ však tento postup shledalo nezákonným a upozorňuje na to, že zkrácená revize se vede formou společného řízení o všech léčivých přípravcích zařazených do dané referenční či pseudoreferenční skupiny. Dotčený přípravek byl do příslušné pseudoreferenční skupiny zařazen (byť v individuálním řízení) a z prostředků veřejného zdravotního pojištění hrazen již od 1. 5. 2023, tedy více než rok před zahájením přezkoumávaného řízení. Zákonnou podmínku zařazení do skupiny tak prokazatelně splňoval, a Ústav s ním proto měl řízení zahájit.

Dále MZ poukazuje na ustanovení zákona, které výslovně umožňuje zahájit a vést zkrácenou revizi i o přípravcích, u nichž souběžně probíhá řízení o stanovení úhrady – a které tedy logicky žádnou předchozí revizí neprošly. Pokud může být zkrácená revize vedena s přípravkem, u něhož se zařazení do skupiny teprve předpokládá, tím spíše musí být vedena s přípravkem, který již do skupiny pravomocně zařazen byl.

MZ zároveň vytklo Ústavu i určitou míru vnitřní rozpornosti, kdy Ústav na jedné straně neguje možnost zahájení a vedení správního řízení, na straně druhé však s daným přípravkem počítá jako s přípravkem referenčním. MZ sice obecně nevylučuje možnost, že by k něčemu takovému mohlo v praxi dojít a že by to mohlo být za určitých okolností i v souladu s právními předpisy, nikoli však v tomto případě.

V našem prémiovém newsletteru podrobně rozebíráme hodnotící zprávy i rozhodnutí a jejich dopad do praxe. Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé pravidelně každý týden ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

Naše znalosti, Vaše příležitost. 

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.

Na stránkách společnosti Pharmeca a.s. je možné průběžně sledovat přehled vydaných rozhodnutí SÚKL a MZ ČR v oblasti cen a úhrad.