V
řízeních o stanovení nebo změně výše a podmínek trvalé úhrady léčivých
přípravků, v nichž je předkládána farmakoekonomika, musí být komparativní klinická
účinnost a bezpečnost prokázána oproti všem relevantním komparátorům. Podle
metodiky Státního ústavu pro kontrolu léčiv (SÚKL)lze pro účely
hodnocení považovat za relevantní komparátory takové terapie, které jsou běžně
/ obvykle používané a hrazené z prostředků veřejného pojištění. Nemusí se
přitom jednat jen o léčivé přípravky.
Požadavek
na relevantního komparátora byl modifikován v roce 2022 pro řízení o
úhradách orphanů (§ 39da), kdy Poradní orgán Ministerstva zdravotnictví vyslovil
pro tento specifický typ řízení následující požadavek: „…. aby každá příští
žádost o úhradu LPVO, u kterého existují komparátory hrazené z veřejného
zdravotního pojištění (ať s úhradou stanovenou Ústavem ve správním řízení či
v režimu dle § 16 zákona č. 48/1997 Sb.), povinně obsahovala takovou
analýzu nákladové efektivity.“. V řízeních
o úhradě léčivých přípravků pro vzácná onemocnění (LPVO) vedených podle § 39da
jsou tak na základě uvedeného požadavku mezi komparátory standardně řazeny i terapie
hrazené nikoli běžně, ale v rámci mimořádné úhrady na § 16, a to i
v případě, že jejich použití je dokonce v dané indikaci mimo
schválenou registraci, tzv. off-label.
Tento
přístup byl identifikován i v řízení o stanovení trvalé úhrady u neLPVO léku,
v němž SÚKL rovněž uznal jako komparátor přípravek, který je hrazen ze
zdravotního pojištění na § 16. U
jiného přípravku však v souvislosti s použitím komparátora hrazeného dle §
16 SÚKL argumentuje v hodnotící zprávě např. následovně: „…léčba poskytovaná
na základě ust. § 16 ZoVZP je ze své podstaty výjimečná a nelze ji považovat za nákladově nejméně nákladnou standardní variantu pro účely hromadného stanovení
úhrad…“ .
Uvidíme, zda do budoucna dojde
v otázce využití komparátora na §16 ke sjednocení přístupu napříč všemi
skupinami léků a samotná pozice léku na §16 nabude i ve standardních řízeních
významnější pozici.
§ 16 v zákoně o veřejném zdravotním
pojištění č. 48/1997 Sb. Příslušná zdravotní pojišťovna hradí
postupem podle § 19 odst. 1 písm. a) ve výjimečných případech zdravotní služby
jinak ze zdravotního pojištění nehrazené, je-li poskytnutí takových zdravotních
služeb jedinou možností z hlediska zdravotního stavu pojištěnce.
Prémiový newsletter společnosti Pharmeca a.s. Vám pomůže se
zorientovat v záplavě informací vztahující se k lékům i zdravotnickým
prostředkům. Zároveň se jedná o flexibilní službu, kterou je možné
kdykoli upravit dle přání klienta.
V případě vzácných onemocnění není nijak výjimečné, že jejich úhrada je v praxi vázána na § 16. Tímto způsobem hrazený přípravek ale může hrát významnou roli i v rámci dalších cenových a úhradových...
S platností od 1. 4. 2026 SÚKL aktualizoval seznam veřejně dostupných referenčních zdrojů cen léčiv a potravin pro zvláštní lékařské účely, které používá pro účely cenové a úhradové regulace.
Chcete se dozvědět jaký dopad na správní řízení může tato změna mít? V našem prémiovém newsletterupodrobně rozebíráme dopady změny pokynů a metodik do praxe. Detailní rozbory tak mají naši předplatitelé každý týden ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte náskontaktovat.
SÚKL aktualizoval seznam veřejně dostupných referenčních zdrojů cen léčiv a potravin pro zvláštní lékařské účely používaných pro účely cenové a úhradové regulace.
Ministerstvo zdravotnictví (MZ) se zabývalo
posouzením, zda léčivý přípravek v řízení splňuje kritéria pro přiznání
statusu vysoce inovativního léčivého přípravku (VILP). Státní ústav pro kontrolu léčiv (Ústav) totiž v řízení o
stanovení výše a podmínek ceny a úhrady odmítl přiznat první dočasnou úhradu,
neboť podle něj nesplňuje kritéria pro VILP.
Jako hlavní důvody uvedl:
Nedostatečný terapeutický přínos
Problematické postavení komparátorů
Nesplnění kritérií pro označení VILP u
všech navrhovaných indikací
Nedostatečné důkazy k době přežití
Problematická srovnávání v analýze
Bez splnění kritérií VILP proti všem posuzovaným
komparátorům nelze podle Ústavu přípravku přiznat dočasnou úhradu, a to ani s
upravenými podmínkami.
MZ rozhodnutí Ústavu potvrdilo a zároveň upozornilo
na nevhodnost využívání abstraktů, které jsou zestručnělé, souhrnné a nemají ambici rozkrýt pozadí údajů.
Správní orgán na jejich základě nemůže zodpovědně posoudit prezentované údaje. Dále pak doporučuje nepředkládat
odborná data v režimu obchodního tajemství, pokud
odvolatel očekává jejich podrobnější rozbor. Veřejná vyjádření k datům
chráněným obchodním tajemstvím jsou pak pouze obecného charakteru.
V našem prémiovém newsletterupodrobně
rozebíráme hodnotící zprávy i rozhodnutí a jejich dopad do praxe. Tento článek je jen ukázkou
našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé každý týden ve
svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte náskontaktovat.
Evropská léková agentura (EMA) zahájila veřejnou konzultaci k pokynu ke klinickému hodnocení léčivých přípravků pro léčbu amyotrofické laterální sklerózy.
Od vydání první verze pokynu nastal vývoj v oblasti diagnostiky amyotrofické laterální sklerózy (ALS) a posunul se i standard zdravotní péče. Zároveň byly zaznamenány rozdíly v registraci některých léčivých přípravků v EU a mimo EU, což může ovlivnit návrh studií. Pokyn se proto zaměřuje nejen na aktualizaci metodologických aspektů, které se týkají návrhu studií účinnosti ALS, ale i potenciální roli biomarkerů ve vývoji léčiv pro ALS atp.
Evropská léková agentura (EMA) zahájila veřejnou konzultaci k dodatku pokynu pro klinické hodnocení léčivých přípravků pro léčbu plicní arteriální hypertenze u pediatrických pacientů.
Dokument je dodatkem k pokynu pro klinická hodnocení léčivých přípravků pro léčbu plicní arteriální hypertenze (EMEA/CHMP/EWP/356954/2008), který je určen pro dospělé. Obsahuje doporučení pro vývoj léčivých přípravků v pediatrii, zdůrazňuje rozdíly oproti plicní arteriální hypertenzi u dospělých a upozorňuje na specifické otázky týkající se pediatrických pacientů.
Evropská léková agentura (EMA) zahájila veřejnou konzultaci k návrh stanoviska nové metodologie v preklinickém výzkumu, která může snížit celkový počet zvířat (potkanů) používaných ve studiích zaměřených na zjištění specifického rozsahu dávek.
Tato metoda nahrazuje standardní (souběžné) kontrolní skupiny zvířat virtuálními kontrolními skupinami. Kvalifikací této metodologie s novým přístupem (NAM) může CHMP akceptovat důkazy generované pomocí virtuálních kontrolních skupin (v definovaném kontextu použití) jako vědecky validní v budoucích žádostech u léčivých přípravků.
Návrhy a připomínky k této inciativě je možné podávat až do 12. 5. 2026 prostřednictvím emailové adresy ScientificAdvice@ema.europa.eu v této šabloně.
Dne 1. 4. 2025 zahájila EMA veřejnou konzultaci k návrhu dokumentu k přístupu ke klinickým údajům požadovaným k vývoji a schvalování biosimilárních léčiv.
Dne 27. 3. 2026 zveřejnila na základě přijatých připomínek finální dokumento individuálně přizpůsobeném klinickém přístupu ve vývoji biosimilárních léků.
Tento dokument se zabývá situacemi, kdy lze podobnou klinickou účinnost a bezpečnost kandidáta na biosimilární léčivý přípravek a jeho referenčního léčivého přípravku (RMP) odvodit ze závěru analytické, tj. fyzikálně-chemické a funkční podobnosti a srovnatelné farmakokinetiky (PK).
Celý článek k této veřejné konzultaci naleznete na stránkách EMA.
Zákon
o veřejném zdravotním pojištění č. 48/1997 Sb. v § 16 uvádí: „Příslušná
zdravotní pojišťovna hradí postupem podle § 19 odst. 1 písm. a) ve
výjimečných případech zdravotní služby jinak ze zdravotního pojištění
nehrazené, je-li poskytnutí takových zdravotních služeb jedinou možností z
hlediska zdravotního stavu pojištěnce.“
O
tom, že se nejedná o žádosti nijak výjimečné svědčí statistika žádostí, kterou
zveřejnila například Všeobecná zdravotní pojišťovna ČR.
V případech nehrazené léčby není v praxi výjimkou její použití v souladu s § 16, který v odůvodněných případech umožňuje přiznání úhrady. Že se nejedná o jednoduché posouzení dokazuje i soudní...
