Pharmeca.cz

Státní ústav pro kontrolu léčiv (Ústav) stanovil první dočasnou úhradu pro vysoce inovativní léčivý přípravek ve výši nižší sazby úhrady dle JUHR2.

Při stanovení úhrady pro léčivý přípravek Ústav postupoval podle § 39d odst. 9 zákona o veřejném zdravotním pojištění tak, že porovnal úhradu vypočtenou standardním způsobem (dle cenových referencí) s úhradami již dříve stanovenými pro tento přípravek v jiných správních řízeních, a aplikoval nižší z těchto hodnot.

Ustanovení § 39d odst. 9 zákona o veřejném zdravotním pojištění zní:
,,Pokud se vede řízení o stanovení dočasné úhrady u léčivého přípravku, který je již v jiné terapeutické indikaci hra-zen z prostředků zdravotního pojištění na základě rozhodnutí Ústavu podle § 39h, pak Ústav stanoví výši dočasné úhrady nejvýše do výše úhrady stanovené rozhodnutím Ústavu podle § 39h. To neplatí, je-li takový léčivý přípravek rozhodnutím Ústavu podle § 39h zařazen do referenční skupiny nebo jiné skupiny v zásadě terapeuticky zaměnitelných léčivých přípravků, ve které jsou již zařazeny jiné léčivé přípravky. Pokud má dočasnou úhradu stanovenou rovněž jiný vysoce inovativní léčivý přípravek a dostupné důkazy prokazují, že se jedná o přípravek s obdobným klinickým využitím a obdobnou nebo blízkou účinností a bezpečností, stanoví Ústav výši dočasné úhrady posuzovaného léčivého přípravku nejvýše do výše dočasné úhrady vysoce inovativního léčivého přípravku s obdobným klinickým využitím a obdobnou nebo blízkou účinností a bezpečností, a to při zohlednění rozdílů v dávkování a velikosti balení.“

V rámci postupu podle výše uvedeného ustanovení Ústav ověřoval, zda jsou tyto přípravky již v systému hrazeny a jaké mají platné výše úhrad. Zjistil, že vedle vyšší úhrady JUHR1 existuje také platná nižší úhrada JUHR2. Vzhledem k tomu, že tyto platné úhrady JUHR2 u jednotlivých kódů jsou nižší než úhrady nově vypočtené dle cenových referencí, Ústav stanovil úhradu ve výši úhrad stanovených v řízení o dočasné úhradě VILP pro jinou indikaci.

Aplikace § 39d odst. 9 zákona o veřejném zdravotním pojištění zajistila, aby nově stanovená dočasná úhrada pro posuzovanou indikaci nebyla vyšší než již dříve platná a vykonatelná dočasná úhrada téhož léku v jiné indikaci. 

V našem prémiovém newsletteru podrobně rozebíráme hodnotící zprávy i rozhodnutí a jejich dopad do praxe. Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé pravidelně každý týden ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

Naše znalosti, Vaše příležitost. 

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.

Na stránkách společnosti Pharmeca a.s. je možné průběžně sledovat přehled vydaných rozhodnutí SÚKL a MZ ČR v oblasti cen a úhrad.

Dne 10. 11. 2026 od 14:00 hodin se v budově Poslanecké sněmovny uskuteční kulatý stůl na téma: Mýty a předsudky v léčbě migrény.

Program:

Dopady migrény na kvalitu života pacientů, dostupnost péče, cesta pacienta zdravotním systémem v ČR 

• Mgr. Rýza Blažejovská, DiS. – předsedkyně organizace Migréna-help, z.s.

Tvorba sítě, dostupnost léčby pacientů 

• Ing. Mgr. Markéta Foldyna Hellová, MHA - vrchní ředitelka pro zdravotnické technologie, Ministerstvo zdravotnictví
• MUDr. Patrik Zachar - vrchní ředitel pro zdravotní péči, Ministerstvo zdravotnictví 

Migréna jako socioekonomická výzva: Dopady na zaměstnanost a produktivitu 

• JUDr. Jiří Vaňásek - vrchní ředitel sekce zaměstnanosti, Ministerstvo práce a sociálních věcí

Ekonomické aspekty léčby migrény a role zdravotních pojišťoven při zajišťování dostupnosti moderní terapie 

• Ing. Miroslav Jankůj, Ph.D. – náměstek ředitele VZP ČR pro zdravotní péči
• MUDr. Jitka Vojtová, MBA - zdravotní ředitelka Oborové zdravotní pojišťovny
• Ing. Markéta Benešová, MHA - ředitelka odboru zdravotního Vojenské zdravotní pojišťovny 

Jaká opatření by podle odborné společnosti vedla ke zvýšení dostupnosti léčiv migrény? 

• MUDr. Tomáš Nežádal, Ph.D. – předseda Sekce pro diagnostiku a léčbu bolesti hlavy (Česká neurologická společnost)

Indikátor kvality péče: mapování cesty pacienta zdravotním systémem a transparentní srovnání center 

• MUDr. Tomáš Doležal, Ph.D. – IQVIA

Role praktických lékařů při zvyšování dostupnosti léčby migrény: možnosti rozšíření preskripčních kompetencí, akutní a preventivní léčba a delegovaná preskripce. 

• • MUDr. Josef Štolfa – praktický lékař pro dospělé 

Rychlejší přístup k moderním zdravotnickým technologiím, širší výběr hrazených prostředků a transparentnější a hospodárnější  systém jejich úhrad. To jsou hlavní cíle nových pravidel pro regulaci zvlášť účtovaných zdravotnických prostředků, na které z veřejného zdravotního pojištění směřuje více než 20 miliard korun ročně. Změny jsou součástí návrhu novely zákona o veřejném zdravotním pojištění, ta nyní směřuje do meziresortního připomínkového řízení.

„Pro pacienta je podstatné, že pokud existuje nová zdravotnická technologie s prokázaným přínosem pro jeho léčbu, má mít jasnou a předvídatelnou cestu do systému úhrad. Dnes mohou některé inovace na zařazení čekat velmi dlouho a bez jasně nastavených pravidel. Nový systém má jejich cestu k pacientům urychlit a zároveň vytvořit prostor pro širší nabídku hrazených zdravotnických prostředků. Chceme, aby veřejné prostředky byly využívány efektivně a vracely se pacientům v podobě dostupnější moderní péče,“ uvedl ministr zdravotnictví Adam Vojtěch.

Novela nahrazuje dosavadní systém založený na číselníku VZP jednotnými zákonnými pravidly. Regulaci úhrad nově svěří Státnímu ústavu pro kontrolu léčiv (SÚKL), který bude stanovovat společné vykazovací hodnoty pro srovnatelné prostředky a v případě potřeby je revidovat.

Významnou novinkou jsou tři režimy úhrad inovativních technologií – trvalý, dočasný a ověřovací. Ty umožní zohlednit klinický přínos nových prostředků i kvalitu dostupných důkazů a za stanovených podmínek zpřístupnit pacientům také technologie, jejichž přínos se ještě ověřuje. Návrh zároveň pamatuje na ochranu pacientů, kteří léčbu v režimu dočasné úhrady zahájili.

INFOBOX

Co jsou zvlášť účtované zdravotnické prostředky?

Jde o prostředky používané při zdravotních výkonech, které nemocnice a další poskytovatelé vykazují zdravotním pojišťovnám samostatně. Z veřejného zdravotního pojištění na ně směřuje více než 20 miliard korun ročně.

Hlavní přínosy nových pravidel:

• Rychlejší přístup k inovacím: Jasná cesta nových technologií do systému úhrad prostřednictvím tří režimů podle doloženého přínosu.
• Širší výběr hrazených prostředků: Jednodušší ohlašování může rozšířit nabídku dostupných prostředků.
• Transparentnější pravidla: Úhradovou regulaci bude zajišťovat SÚKL dle jednotných zákonných kritérií, bude zveřejňovat seznam prostředků a jejich vykazovacích hodnot a provádět revize v případě potřeby.
• Bonifikace: Možnost 20% navýšení základní vykazovací hodnoty u prostředků s mírnou inovací.
• Hospodárnější systém: Motivace nemocnic k výhodnějším nákupům a vytváření prostoru pro další moderní technologie.
• Zachování dostupnosti péče: Dosavadní úhrady zůstanou zachovány do stanovení nových hodnot.

Návrh již prošel vnitřním připomínkovým řízením a nyní směřuje do meziresortního připomínkového řízení.

Text článku byl převzat ze stránek MZ ČR.

Ministerstvo zdravotnictví (MZ) zamítlo v řízení o stanovení MC a VAPÚ odvolání proti rozhodnutí o zastavení řízení z důvodu nezaplacení doplatku na náhradách výdajů. Odvolatel totiž uhradil náhrady ve výši odpovídající výši náhrad bez kompletního posouzení, zatímco Státní ústav pro kontrolu léčiv (Ústav) mu doměřil úhradu vč. kompletního odborného posouzení. V rámci řízení MZ rozhodovalo hned o několika námitkách.

Odvolatel namítal, že Ústav neprokázal splnění podmínek pro uplatnění vyšší sazby náhrady výdajů za kompletní odborné posouzení. Podle MZ se rozsah úkonů na počátku řízení určuje prognosticky a u přípravku v nové lékové formě s intermitentním dávkováním, který poprvé vstupuje do systému úhrad, nelze potřebu kompletního klinického posouzení vyloučit.  

Odvolatel tvrdil, že po doplnění podkladů a zúžení požadavků (respektování rámce referenční skupiny, vzdání se bonifikace, snížení navrhované úhrady) již nebylo kompletní posouzení nutné. MZ uvedlo, že i po zúžení musí Ústav samostatně posoudit základní klinické parametry (terapeutickou zaměnitelnost, bezpečnost dávkování atd.) pro zařazení do referenční skupiny, což naplňuje znaky kompletního posouzení.  

Odvolatel poukázal na změnu sazebníku náhrad výdajů v průběhu řízení, z pohledu MZ je však rozhodná úprava účinná v době vzniku platební povinnosti, tedy v den podání žádosti.  

Podle odvolatele nebylo neuhrazení doplatku podstatnou vadou žádosti a považuje zastavení řízení za nepřiměřené. Potvrzení o zaplacení náhrady v zákonné výši je dle MZ povinnou náležitostí žádosti, bez které nelze v řízení pokračovat. Ústav zároveň poskytl odvolateli součinnost i dostatečnou lhůtu k nápravě, a proto neshledává ze strany Ústavu žádné pochybení. 

V našem prémiovém newsletteru podrobně rozebíráme hodnotící zprávy i rozhodnutí a jejich dopad do praxe. Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé pravidelně každý týden ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

Naše znalosti, Vaše příležitost. 

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.

Na stránkách společnosti Pharmeca a.s. je možné průběžně sledovat přehled vydaných rozhodnutí SÚKL a MZ ČR v oblasti cen a úhrad.

Dne 3. 12. 2026 od 9:00 do 15:30 hod. se uskuteční seminář SÚKL na téma: Aktuální témata.

Cílová skupina

• Zástupci držitelů rozhodnutí o registraci, osoby zpracovávající podklady pro žádosti o stanovení ceny nebo úhrady, osoby jednající ve správních řízeních CAU, zdravotní pojišťovny, odborná veřejnost se zájmem o problematiku CAU, pacientské organizace.

Okruhy semináře

• EU HTA – update
• Podání ve správním řízení – nejčastější vady 
• Nedostatky ve farmakoekonomických analýzách 
• Zkušenosti s novelou ZoVZP (vakcíny, podobné přípravky, FEA modely, stanovení MC/VaPÚ) 

Podrobný program semináře bude k dispozici nejpozději den před konáním semináře.  

Ústav se v řízení o stanovení ceny a úhrady přípravku určeného k imunizaci vyjádřil k jeho nakládání s informacemi, které mají prokázat zahraniční cenovou referenci v režimu obchodního tajemství.

Ústav uvedl, že:

• za účelem prokázání skutečné výše ceny výrobce v referenční zemi bývají zpravidla předkládány doklady vztahující se k rozhodnému období, především faktury či jiné obdobně průkazné dokumenty. Je-li takový důkaz akceptován a jeho obsah je předložen v režimu obchodního tajemství, Ústav při stanovení ceny a úhrady zohlední prokázanou výši ceny v rozsahu nezbytném pro odůvodnění svého postupu a závěrů a použitou cenu z režimu obchodního tajemství vyjme.
  
  
• V případech, kdy držitel hodlá prokázat pouze odlišnou výši marže, například předložením prohlášení třetí strany (např. distributora), které má Ústav od zjištěné ceny odečíst, lze toto prohlášení v plném rozsahu označit za obchodní tajemství. 
  
  

V našem prémiovém newsletteru podrobně rozebíráme hodnotící zprávy i rozhodnutí a jejich dopad do praxe. Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé pravidelně každý týden ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

Naše znalosti, Vaše příležitost. 

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.

Na stránkách společnosti Pharmeca a.s. je možné průběžně sledovat přehled vydaných rozhodnutí SÚKL a MZ ČR v oblasti cen a úhrad.

Evropská léková agentura (EMA) zahájila veřejnou konzultaci k návrhu kapitoly Data Quality Framework (DQF) pro regulaci léčiv v EU, která se zaměřuje na sběr, správu a předkládání hlášení nežádoucích účinků.

Obecný rámec DQF stanovuje kritéria pro konzistentnější a standardizovanější přístup ke kvalitě dat využívaných při regulaci léčiv. Aktuální návrh tento rámec rozšiřuje a vztahuje jeho principy konkrétně na hlášení nežádoucích účinků humánních i veterinárních léčiv.

Navrhovaná kapitola vychází ze stávajících doporučení a postupů, identifikuje nedostatky a poskytuje doporučení pro posuzování a zlepšování kvality dat v průběhu sběru, správy a předkládání hlášení nežádoucích účinků. Zabývá se rovněž současnými problémy v oblasti kvality těchto dat z hlediska jejich spolehlivosti, rozsahu, konzistence, včasnosti a relevance.

Návrhy a připomínky k dokumentu je možné zasílat prostřednictvím EUSurvey do 14. 12. 2026.

V rámci správního řízení o změně výše a podmínek úhrady se Státní ústav pro kontrolu léčiv (dále jen Ústav) zabýval rozšířením a změnou podmínek úhrady pro onkologický lék.

Před vydáním 3. hodnotící zprávy doložil žadatel Ústavu smlouvy o limitaci rizik, které sice snižovaly celkový dopad na rozpočet veřejného zdravotního pojištění, avšak nesnižovaly samotné náklady na léčbu tak, aby byla naplněna kritéria nákladové efektivity. Výsledný poměr nákladů a přínosů (ICER) se pohyboval nad akceptovatelnou hranicí 1,2 milionů Kč/QALY, a Ústav proto ve 3. hodnotící zprávě konstatoval, že není splněna podmínka nákladové efektivity, pročež navrhl úhradu v dalších liniích léčby nepřiznat.

V reakci na tento závěr však byla se zdravotními pojišťovnami dojednána a uzavřena nová smluvní ujednání o limitaci nákladů (cenové dohody garantující nákladovou efektivitu). Po doložení těchto smluv o limitaci nákladů byl finanční požadavek vyřešen, což vedlo k tomu, že čtvrtá hodnotící zpráva již byla pozitivní a navrhla přiznání úhrady.

V našem prémiovém newsletteru podrobně rozebíráme hodnotící zprávy i rozhodnutí a jejich dopad do praxe. Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé pravidelně každý týden ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

Naše znalosti, Vaše příležitost. 

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.

Na stránkách společnosti Pharmeca a.s. je možné průběžně sledovat přehled vydaných rozhodnutí SÚKL a MZ ČR v oblasti cen a úhrad.

Státní ústav pro kontrolu léčiv (Ústav) zrušil úhradu u specifických variant léčivého přípravku ze skupiny alergenů na základě žádosti výrobce. V rámci řízení posuzoval dostupnost na trhu a veřejný zájem. Analýza potvrdila, že zrušení úhrad neohrozí pacienty, protože v dané terapeutické skupině existují plnohodnotné alternativy pro léčbu alergií.

Při posuzování dostupnosti léčby a veřejného zájmu v souvislosti se zrušením úhrady přípravků vycházel Ústav z následujících skutečností:

1. Zákonná kritéria posouzení
Ústav může rozhodnout o zrušení výše a podmínek úhrady, pokud léčivý přípravek není dodáván na český trh déle než 12 měsíců a zároveň zrušení úhrady není v rozporu s veřejným zájmem na zabezpečení dostupnosti účinné a bezpečné zdravotní péče. V případě žádosti držitele rozhodnutí o registraci nemusí být podmínka 12 měsíců absence na trhu splněna, ale posouzení veřejného zájmu zůstává klíčové.

2. Posouzení dostupnosti trhu
Ústav zjišťoval reálné dodávky přípravků v posledních 12 měsících na trhu. V případě 2 kódů ze 3 byly zaznamenány v uvedeném období dodávky na trh.

3. Nahraditelnost a zajištění péče
Klíčovým argumentem pro konstatování, že dostupnost hrazené péče nebude ohrožena, je existence alternativ v rámci stejné referenční skupiny. Ústav potvrdil, že pro pacienty jsou dostupné jiné hrazené přípravky. Vzhledem k této terapeutické nahraditelnosti dospěl Ústav k závěru, že zrušení úhrady neovlivní dostupnost účinné a bezpečné zdravotní péče pro pacienty.

4. Veřejný zájem
Na základě výše uvedené nahraditelnosti Ústav konstatoval, že zrušení úhrady není v rozporu s veřejným zájmem. 

V našem prémiovém newsletteru podrobně rozebíráme hodnotící zprávy i rozhodnutí a jejich dopad do praxe. Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé pravidelně každý týden ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

Naše znalosti, Vaše příležitost. 

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.

Na stránkách společnosti Pharmeca a.s. je možné průběžně sledovat přehled vydaných rozhodnutí SÚKL a MZ ČR v oblasti cen a úhrad.

Státní ústav pro kontrolu léčiv informuje o možnosti podat v rámci agendy cenové a úhradové regulace žádosti a ohlášení prostřednictvím webového formuláře po přihlášení pomocí Národní identitní autority (NIA).

Tímto způsobem lze podat:

• žádost o stanovení/změnu/zrušení maximální ceny a /nebo výše a podmínek úhrady LP, žádost o zkrácenou revizi úhrad LP, žádost o přepis maximální ceny a /nebo výše a podmínek úhrady LP, žádost o hodnocení přínosů a nákladů LP s použitím pouze v ústavní péči
• žádost o stanovení/změnu/zrušení maximální ceny a výše a podmínek úhrady nekategorizované PZLÚ

viz Pokyny pro odeslání žádosti – SÚKL

• ohlášení kategorizovaných PZLÚ

viz Formuláře pro ohlášení kategorizovaných PZLÚ – SÚKL

V případě podání webového formuláře po přihlášení prostřednictvím NIA není vyžadováno podepsání formuláře uznávaným elektronickým podpisem.

Text článku byl kompletně převzatý ze stránek SÚKL.

S platností od 1. 10. 2026 SÚKL aktualizoval seznam veřejně dostupných referenčních zdrojů cen léčiv a potravin pro zvláštní lékařské účely, které používá pro účely cenové a úhradové regulace.

Chcete se dozvědět jaký dopad na správní řízení může tato změna mít? V našem prémiovém newsletteru podrobně rozebíráme dopady změny pokynů a metodik do praxe. Detailní rozbory tak mají naši předplatitelé každý týden ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

Naše znalosti, Vaše příležitost.

Státní ústav pro kontrolu léčiv (Ústav) obdržel od Všeobecné zdravotní pojišťovny České republiky (VZP) žádost o změnu výše a podmínek úhrady ze zdravotního pojištění u vybraných orphanů na základě následujícího ustanovení zákona:
,,V případě významné změny cenových referencí léčivého přípravku určeného k léčbě vzácného onemocnění Ústav zahájí na základě žádosti zdravotní pojišťovny řízení podle § 39i o změně výše a podmínek úhrady léčivého přípravku určeného k léčbě vzácného onemocnění.“ 
Ustanovení je účinné s novelou zákona od 1. 1. 2026.

V žádosti VZP byly uvedeny cenové reference, z nichž vyplývala změna cenových referencí a potažmo změna výše úhrady.
Ústav následně vydal v řízení rozhodnutí, jímž změnil úhradu dotčeného léku.
V rámci řízení byly zjištěny cenové reference, které by eventuelně mohly vést k závěru, že došlo k podstatné změně cenových referencí. Nicméně Ústav se v rozhodnutí nijak nevyjádřil k tomu, zda skutečně považuje zjištěnou změnu v cenových referencích za významnou, popř. jak velká procentní změna cenových referencí musí nastat, aby ji považoval za významnou.
I když Ústav žádosti v plném rozsahu vyhověl, VZP se proti rozhodnutí po jeho vydání odvolala, aby mohla vzít svou žádost v celém rozsahu zpět. Řízení bylo po zpětvzetí žádosti zastaveno.

K posuzování pojmu „významná změna cenových referencí“ se Ústav vyjádřil v rámci dalšího řízení o změně úhrady orphanu z téhož důvodu. Účastník namítal, že podle důvodové zprávy významná změna cenových referencí se pohybuje v řádu desítek procent, což v daném řízení není splněno, a že se Ústav nevypořádal s otázkou, zda došlo či nedošlo k významné změně cenových referencí.
Ústav uvedl, že pojem „významná změna cenových referencí“ není zákonem definován a zákon Ústavu neukládá povinnost jej abstraktně vymezovat nad rámec textu zákona. Ústav sice vzal na vědomí odkaz na důvodovou zprávu, ale zdůraznil, že důvodová zpráva není právně závazným dokumentem pro rozhodování a nemůže nahrazovat zákon. To, že v ní byl zmíněn možný pokles o desítky procent, podle Ústavu neznamená, že pouze takto vysoké snížení ceny může být důvodem pro zahájení řízení.
Ústav zároveň upozornil na fakt, že řízení v případě významné změny cenových referencí zahajuje na základě žádosti zdravotní pojišťovny. Podle Ústavu je to právě zdravotní pojišťovna, která svou žádostí implikuje, že změna cenových referencí je v konkrétním případě natolik relevantní, aby se jí Ústav v rámci správního řízení zabýval.

Ústav na posouzení splnění zákonné podmínky významné změny cenových referencí zcela rezignoval, byť je pro zahájení řízení esenciální.

V našem prémiovém newsletteru podrobně rozebíráme hodnotící zprávy i rozhodnutí a jejich dopad do praxe. Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé pravidelně každý týden ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

Naše znalosti, Vaše příležitost. 

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.

Na stránkách společnosti Pharmeca a.s. je možné průběžně sledovat přehled vydaných rozhodnutí SÚKL a MZ ČR v oblasti cen a úhrad.

Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) zveřejnila návrh nového pokynu, který stanovuje obecné principy klinického vývoje léčivých přípravků určených k léčbě srpkovité anémie (sickle cell disease, SCD). 

Pokyn se zaměřuje především na konfirmační klinická hodnocení fáze III hodnotící účinnost a bezpečnost léčby, která mají tvořit hlavní podklad pro posouzení poměru přínosů a rizik léčivého přípravku. 

Dokument poskytuje doporučení pro plánování klinického vývoje léčivých přípravků pro SCD a zohledňuje specifika tohoto onemocnění a jeho klinických projevů, včetně vazookluzivních krizí, hemolýzy a hemolytické anémie.

Návrhy a připomínky k dokumentu je možné zasílat prostřednictvím EUSurvey do 31. 1. 2027.

Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) zveřejnila návrh nového pokynu, který stanovuje obecné principy klinického vývoje léčivých přípravků určených k léčbě α- a β-talasémie. 

Pokyn se zaměřuje především na konfirmační klinická hodnocení fáze III hodnotící účinnost a bezpečnost léčby, která mají tvořit hlavní podklad pro posouzení poměru přínosů a rizik léčivého přípravku. 

Dokument poskytuje doporučení pro plánování klinického vývoje léčivých přípravků pro talasémii a zohledňuje různé formy onemocnění, včetně transfuzně dependentní a transfuzně independentní talasémie a problematiky přetížení železem.

Návrhy a připomínky k dokumentu je možné zasílat prostřednictvím EUSurvey do 31. 1. 2027.