Pharmeca.cz

Dne 24. 9. 2025 od 9:00 do 14 hod. se uskuteční seminář SÚKL na téma: Český lékopis 2023 – Doplněk 2025 a Doplněk 2026.

Okruh semináře: Informace k lékopisné problematice se zaměřením na nový Doplněk 2025 a připravovaný Doplněk 2026.

Podrobný program semináře bude k dispozici nejpozději den před konáním semináře.

Dne 4. 9. 2025 od 9:00 do 16:30 hod. se uskuteční seminář SÚKL na téma: ICH E6 R3 Good Clinical Practice.

Okruh semináře: Revize 3 pokynu ICH R6 R3 správné klinické praxe

Podrobný program semináře bude k dispozici nejpozději den před konáním semináře.

Cílovou skupinou jsou monitoři, zkoušející, členové studijních týmů (studijní sestra, koordinátoři,… ), zástupci zadavatelů, CRO, výzkumníci.

Sekce pediatrické onkologie na svém zasedání 20. - 21. 3. 2025 rozhodla o aktualizaci seznamu léčivých přípravků pro použití v dětské onkologii a hematoonkologii off label: 

• aktualizovaný seznam.

Zasedání sekce konstatovalo, že "byť léčba off label není námi preferována, je to v řadě případů jediná cesta, jak zajistit dětským pacientům přístup k efektivní terapii".

Evropská léková agentura (EMA) zahájila veřejnou konzultaci o nutnosti revize pokynů ke klinickému hodnocení léčivých přípravků určených k léčbě Alzheimerovy choroby.

Tato směrnice je vodítkem zaměřeným na vývoj léčiv pro všechna stádia Alzheimerovy choroby. Zahrnuje dopad nových diagnostických kritérií pro Alzheimerovu chorobu, včetně raných a dokonce asymptomatických stádií onemocnění, faktory, které je třeba zvážit při výběru parametrů pro měření výsledků klinických studií v různých stádiích Alzheimerovy choroby, potenciální využití biomarkerů v různých fázích vývoje léčiv a návrh a analýzu studií účinnosti a bezpečnosti.

Návrhy a připomínky k této inciativě je možné podávat až do 28. 2. 2026.

Ústav v případě řízení s vysoce inovativními léčivými přípravky (VILP) konstatoval, že nejsou v současné době dostupné publikace, které by dostatečně dokládaly srovnatelnou účinnost v parametru četnosti dosažení objektivní odpovědi (ORR). S tímto odůvodněním neomezil výši úhrady ve smyslu § 39d odst. 9 zákona o veřejném zdravotním pojištění na úroveň jiných přípravků s obdobným využitím.

Zákon v uvedeném odstavci totiž po Ústavu požaduje v případech, kdy má dočasnou úhradu stanovenou jiný vysoce inovativní léčivý přípravek s obdobným klinickým využitím a obdobnou nebo blízkou účinností, stanovit výši dočasné úhrady posuzovaného léčivého přípravku nejvýše do výše dočasné úhrady tohoto jiného vysoce inovativního léčivého přípravku, a to při zohlednění rozdílů v dávkování a velikosti balení.

Skutečnost, že ze systému zdravotního pojištění je dočasně hrazen jiný VILP s obdobným klinickým využitím a obdobnou nebo blízkou účinností, a to zejména splnění podmínky obdobné nebo blízké účinnosti, prokazuje Ústav. Pokud potřebné důkazy neshromáždí, není oprávněn úhradu z uvedeného titulu snížit.

Možnost snížení úhrady vysoce inovativnímu přípravku Ústav zkoumá i v případech, kdy je přípravek hrazen v jiné terapeutické indikaci a současně není zařazen do skupiny zaměnitelných přípravků společně s dalšími přípravky.

V našem prémiovém newsletteru podrobně rozebíráme hodnotící zprávy a jejich dopad do praxe. Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé už od pondělí ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

Naše znalosti, Vaše příležitost.

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.
Na stránkách společnosti Pharmeca a.s. je možné průběžně sledovat přehled vydaných rozhodnutí SÚKL a MZ ČR v oblasti cen a úhrad.

Státní ústav pro kontrolu léčiv zveřejnil orientační přehled skupin v zásadě terapeuticky zaměnitelných léčivých přípravků, u kterých zahájí hloubkovou revizi systému úhrad. 

Plán na 2. pololetí roku 2025

• sultiam
• fixní kombinace salmeterol a flutikason, prášek k inhalaci
• mebendazol a albendazol

V průběhu roku může dojít ke korekcím plánu dle aktuálního stavu ostatních správních řízení (např. zkrácených revizí).

Jestliže žadatel v minulosti požádal a uspěl v jiném typu správního řízení o stanovení výše a podmínek úhrady léku v určité indikaci, nemůže později požádat o stanovení výše a podmínek úhrady téhož léku ve stejné indikaci podle § 39da zákona o veřejném zdravotním pojištění (Zásady pro úhradu léčivých přípravků určených k léčbě vzácných onemocnění), byť má předmětný lék status léčivého přípravku pro vzácná onemocnění (LPVO).

Tato podmínka vyplývá dle MZ z §39da odst. 1): Je-li to ve veřejném zájmu podle § 17 odst. 2 a není-li podána pro stejnou indikaci žádost o stanovení dočasné úhrady podle § 39d ani žádost o stanovení výše a podmínek úhrady v řízení podle § 39g, Ústav rozhodne o výši a podmínkách úhrady léčivého přípravku určeného k léčbě vzácného onemocnění….

MZ k uvedenému ustanovení uvedlo, že ho je nutné aplikovat nejen na současně probíhající správní řízení o žádosti pro stejnou indikaci, ale též na již proběhlá a pravomocně ukončená řízení o žádostech u předmětných léčivých přípravků ve stejné indikaci.

Novela zákona o veřejném zdravotním pojištění, která má nabýt účinnosti dne 1. 1. 2026, výslovně zakotvuje pravidlo, že nelze požádat o úhradu pro LPVO, pokud již přípravek má stanovenou dočasnou úhradu ve shodné indikaci.

V našem prémiovém newsletteru podrobně rozebíráme hodnotící zprávy a jejich dopad do praxe. Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé už od pondělí ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám neunikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

Naše znalosti, Vaše příležitost.

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.
Na stránkách společnosti Pharmeca a.s. je možné průběžně sledovat přehled vydaných rozhodnutí SÚKL a MZ ČR v oblasti cen a úhrad.

VZP s ohledem na požadavky navrhovatelů (výrobců/dodavatelů ZUM) prodlužuje lhůtu pro předložení Návrhu na vložení EMDN kódů (European Medical Device Nomenclature) u zdravotnický prostředků zařazených v Úhradovém ktalogu VZP – ZP (viz zpráva níže), a to do 31. 8. 2025.

V návaznosti na žádost MZD v souvislosti s připravovanou legislativou je požadavek na uvedení EMDN kódů ve smyslu čl. 26 MDR / čl. 23 IVDR pro všechny zařazené ZUM v ÚK VZP – ZP nezbytný pro nastavení jasných, transparentních a předvídatelných pravidel jak v rámci legislativních prací, tak i pro zařazení, změnu nebo navýšení ceny a úhrady ZUM v ÚK VZP – ZP. 

Dle aktuálního znění MDR / IVDR musí výrobce prostředku přiřadit EMDN kód, který bude využíván pro registraci zdravotnických prostředků v databázi EUDAMED, kde bude přiřazen ke každému jedinečnému identifikátoru prostředku (UDI-DI). 

Pomocí stromové hierarchie EMDN musí výrobce vždy přiřadit zdravotnickému prostředku (uvedenému na trh dle MDR / IVDR nebo jako “legacy device”) kód na nejnižší aplikovatelné úrovni, který je k dispozici (tedy nejnižší úroveň kategorizačního stromu). 

Pokud se v položce ZUM nachází více ZP (více katalogových čísel) s různými EMDN kódy, vyplní se jednotlivé EMDN kódy do jednotlivých sloupců "EMDN". 

Pokud pro jeden ZP (jedno katalogové číslo) existuje více EMDN kódů (z důvodu více zamýšlených účelů), vybere a vyplní se pouze jeden EMDN kód. 

Jeden návrh může obsahovat 5 000 položek ZUM.   

Šablona a pokyny pro podání jsou dostupné na stránkách VZP.

Po uplynutí uvedené lhůty bude u zdravotnických prostředků, ke kterým nebude doložena EMDN kategorie, přiřazen EMDN kód na základě dostupných informací a porovnání s již hrazenými produkty. U těchto VZP kódů již nebude možné akceptovat navýšení úhrady (UHR1) dle návrhu 3.A – Návrh na navýšení ceny a úhrady ZUM v ÚK VZP–ZP. 
Současně bude připraven seznam neobchodovaných položek, k nimž EMDN kategorie nebyla doložena – tyto položky mohou být k 1. 1. 2026 z ÚK VZP–ZP vyřazeny.

Dne 11. 7. 2025 zveřejnil SÚKL aktualizaci pokynu:

• UST-45 verze 1 - Hlášení zahájení, přerušení, obnovení a ukončení uvádění léčivého přípravku se zaměřením na povinnosti spojené s oznámením přerušení dodávek a množství zboží, které má MAH k dispozici

Dříve používaný webový formulář pro hlášení market reportu (MR) je nahrazený API, došlo k rozšíření kapitoly hlášení MR pro PZLÚ, hlášení do MR pro LP ve schváleném SpLP a k revizi textu.

Tento pokyn nahrazuje UST-45 s účinností od 11. 7. 2025.

SÚKL zveřejnil článek zabývající se prací s šedou barvou označenými informacemi ("šedění") v common textech centralizovaných a MR/DC přípravků, jejich českých překladech a v tištěných materiálech.

Článek se vztahuje i na národně registrované přípravky, kde se však šedění týká pouze vybraných bodů v informacích o přípravku. Platí zde stejné principy jako u MR/DC přípravků, které jsou popsány níže v tomto článku. Národně registrované přípravky jsou explicitně zmíněny pouze tam, kde to SÚKL považuje za vhodné.

Cílem tohoto článku je usnadnit držitelům orientaci v jednotlivých typech šedění a pomoci objasnit, jak správně promítnout šedě označený text do českých překladů SmPC, PIL a textu obalu a do tištěných materiálů (PIL, obal, případně SmPC).

Doposud totiž neexistuje žádný evropský pokyn, který by se komplexně zabýval šeděním v informacích o přípravku, a je mnoho zdrojů, kde lze nalézt informace k této problematice, přičemž jednotlivé lékové autority uplatňují i svůj historický přístup nebo postupují případ od případu. Tento článek je jen systematickým souhrnem informací uvedených na mnoha různých místech.  

Plný text je dostupný na stránkách SÚKL.

MZ vydalo závazné stanovisko ve kterém souhlasí se stanovením úhrady pro léčivý přípravek pro vzácná onemocnění (LPVO) poté, co stanovení úhrady jednomyslně doporučil poradní orgán.

Ačkoli posuzovaný LPVO úhradu získá, bude i nadále nezbytné podat žádost o individuální mimořádnou úhradu dle § 16 zákona o veřejném zdravotním pojištění. Důvodem je ta skutečnost, že posuzovaný LPVO je pro danou indikaci používán v kombinaci s dalším lékem, který však nemá úhradu ze zdravotního pojištění stanovenu. Pro tento druhý lék tak bude nutné podat žádost o mimořádnou úhradu, jak uvedlo MZ ve svém stanovisku.

MZ souhlasí se stanovením výše a podmínek úhrady zejména s ohledem na věk pacientů pro které je léčba indikována, na závažnost onemocnění a po pečlivém prozkoumání důkazů o účinnosti a bezpečnosti předmětného LPVO.

Od roku 2023, kdy do praxe vstoupila nová legislativa týkající se stanovení ceny a úhrady léčiv pro vzácná onemocnění doposud vydalo Ministerstvo zdravotnictví celkem 35 závazných stanovisek a z toho v 11 případech se stanovením úhrady nesouhlasilo, ve 2 případech navrhlo změnu podmínek úhrady ve srovnání s návrhem SÚKL a v jednom případě navrhlo změnu výše úhrady ve srovnání s návrhem SÚKL. 

V našem newsletteru jen tento týden podrobně rozebíráme další klíčový dokument z rozhodovací praxe v oblasti cen a úhrad a jejich dopady. 

Nezmeškejte klíčové informace – přihlaste se k odběru!

Naše znalosti, Vaše příležitost.

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.
Na stránkách společnosti Pharmeca a.s. je možné průběžně sledovat přehled vydaných rozhodnutí SÚKL a MZ ČR v oblasti cen a úhrad.

Dne 15 . 7. 2025 od 9:30 hodin se v budově Poslanecké sněmovny uskuteční seminář s názvem: Dermatovenerologie není jen kožní - prevence, včasná detekce, účinná léčba, dlouhodobá péče.

Program semináře:

1. blok - Česká dermatovenerologie dnes 

• MUDr. Hana Zákoucká
  Jsou pohlavně přenosné choroby ještě tématem? 
• prof. MUDr. Monika Arenbergerová, Ph.D
  Nechme na hlavě. Je chybění jen vadou na kráse? 
• prof. RNDr. Ladislav Dušek, Ph.D
  Skončíme na kožní rakovinu? 
• prof. MUDr. Petr Arenberger, DrSc, MBA, FCMA
  Skončíme tedy opravdu na kožní rakovinu? 
• MUDr. Zuzana Nevoralová, Ph.D
  Léčit nebo neléčit? Zkušenost s ní má skoro každý 
• prof. RNDr. Ladislav Dušek, Ph.D
  "Docela šikovnej student a nakonec skončil na kožním" 

2. blok: Jak žijí a co potřebují čeští pacienti? 

• Karolína Hercíková
  Jak jsem se natrápila s atopickým ekzémem. Proč? 
• Barbara Tesařová
  Kolibříci pomáhají, z.ú. 
• Ing. Bc. Jan Trávníček
  Lupénka mi dělala nepořádek, a nejen to 

3. blok: Panelová diskuse

• prof. MUDr. Věra Adámková, CSc,
  místopředsedkyně Výboru pro zdravotnictví Poslanecké sněmovny Parlamentu České republiky 
• prof. MUDr. Petr Arenberger, DrSc, MBA, FCMA,
  přednosta Dermatovenerologické kliniky 3. LF UK 
• prof. MUDr. Monika Arenbergerová, Ph.D,
  proděkanka 3. LF UK 
• prim. MUDr. Marta Moidlová,
  LaserPlastic, Klinika laserové a estetické dermatologie a plastické chirurgie 
• Dr. Zsofia Pusztai se spolupracovníkem,
  vedoucí kanceláře WHO ČR 
• Ing. Helena Rögnerová,
  ředitelka Institutu klinické a experimentální medicíny 
• MUDr. Zdeňka Salcman Kučerová, MBA, LL.M.,
  ředitelka úseku zdravotnického Zdravotní pojišťovny Ministerstva vnitra ČR 
• MUDr. Hana Zákoucká,
  vedoucí Národní referenční laboratoře pro diagnostiku syfilis a chlamydií Státního zdravotního ústavu. 

Dne 30. 6. 2025 zveřejnil SÚKL aktualizace pokynů:

• REG-29 verze 5 - Metodika posuzování přijatelnosti názvů léčivých přípravků pro účely registračního řízení

Jedná se o komplexní revizi pokynu související s úpravou posuzovací praxe Ústavu na základě podnětů držitelů rozhodnutí o registraci.

Tento pokyn nahrazuje REG-29 verze 4 s platností od 1. 7. 2025.

• REG-96 verze 2 - Požadavky na předkládání grafických návrhů obalů léčivých přípravků (mock-upů)

Oproti původní verzi došlo k odstranění povinnosti předkládání změny v registraci při snižování počtu jazyků na obalu a další upřesnění v souladu s aktuálně zavedenou praxí.

Tento pokyn nahrazuje REG-96 verze 1 s platností od 1. 7. 2025 pro všechna podání obsahující mock-upy.

Dne 1. 7. 2025 pak dále zveřejnil nový pokyn:

• UST-47 Výpočet obvyklého množství léčivých přípravků označených příznakem „omezená dostupnost“

Pokyn byl vydán za účelem dosažení transparentnosti a v rámci zásady legitimního očekávání ve vztahu k výkladu ustanovení § 82 odst. 3 písm. h) zákona č. 378/2007 Sb., o léčivech a o změnách některých souvisejících zákonů (zákon o léčivech), ve znění pozdějších předpisů (dále jen „ZoL“). Ústav tak činí s cílem odstranění případných nejasností na straně adresátů zmíněné právní normy (provozovatelů lékáren v souladu s § 82 odst. 3 písm. h) ZoL), tzv. veřejných lékáren.

Tento pokyn je vydáván s platností od 1. 7. 2025  

Stanovisko Ministerstva zdravotnictví České republiky ke správním řízením o žádosti o stanovení úhrady v indikaci onemocnění naplňujícího definici vzácného onemocnění vedeným s léčivými přípravky, které nejsou stanoveny jako léčivý přípravek určený k léčbě vzácného onemocnění podle nařízení Evropského parlamentu a Rady 141/2000/ES o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění. 

Zákon č. 48/1997Sb., o veřejném zdravotním pojištění a o změně a doplnění některých souvisejících zákonů, ve znění pozdějších předpisů (dále jen „zákon č. 48/1997 Sb.“ nebo „zákon“) neupravuje zvláštním způsobem vstup do systému úhrad léčivého přípravku určeného pro léčbu vzácného onemocnění, kterému však nebyla udělena tzv. orphan designace podle příslušného nařízení. Takový léčivý přípravek nelze označit za léčivý přípravek pro vzácná onemocnění podle zákona č. 48/1997 Sb. (dále také jen „LPVO“), jelikož podle věty druhé § 39da odst. 1 platí, že „Za léčivý přípravek určený k léčbě vzácného onemocnění se považuje léčivý přípravek, který byl stanoven jako takový podle přímo použitelného předpisu Evropské unie o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění.“, což znamená, že léčivý přípravek, který nebyl jako léčivý přípravek pro léčbu vzácných onemocnění stanoven podle nařízení Evropského parlamentu a Rady 141/2000/ES o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění, nemůže podat žádost o stanovení výše a podmínek úhrady podle § 39da zákona, byť je pro léčbu vzácného onemocnění registrován. 

Na okraj lze podotknout, že žádat o stanovení úhrady LPVO postupem dle § 39da je právo držitele rozhodnutí o registraci léčivého přípravku, nikoli povinnost, přičemž vstup do systému úhrad je LPVO umožněn i skrze postupy podle § 39g či § 39d zákona. 

Vstup do systému úhrad je tak pro léčivé přípravky, které nelze označit jako LPVO podle zákona č. 48/1997 Sb., možný pouze v řízeních vedených podle §§ 39g, 39i nebo 39d. V případě řízení vedeného podle § 39g nebo § 39i zákona, jehož výsledkem by bylo stanovení tzv. trvalé úhrady léčivému přípravku bez orphan designace v terapeutické indikaci vzácného onemocnění, je mimo jiné třeba, aby v takovém řízení byla splněna podmínka účelné terapeutické intervence ve smyslu věty druhé § 15 odst. 7 zákona. Je však třeba upozornit, že v rámci hodnocení nákladové efektivity v řízení o stanovení (případně změně) výše a podmínek úhrady léčivého přípravku v tzv. trvalé úhradě nelze využít LPVO s úhradou stanovenou podle § 39da zákona jako srovnávanou intervenci (komparátor) v základním scénáři v rámci hodnocení nákladové efektivity, jak bylo blíže objasněno ve stanovisku Ministerstva zdravotnictví České republiky ze dne 7. dubna 2025. 

Jako vhodnější cesta se tak v případě léčivého přípravku určeného k léčbě vzácného onemocnění bez orphan designace jeví žádost a řízení o stanovení dočasné úhrady podle § 39d zákona, neboť určité odlišnosti řízení o dočasné úhradě spíše odpovídají charakteru takového léčivého přípravku než postupy uplatňované v řízení o tzv. trvalé úhradě. 

Prvním specifikem postupu podle § 39d zákona je prokázání alespoň jednoho kritéria pro přiznání statusu VILP v souladu s § 39d odst. 2 zákona č. 48/1997 Sb., čímž je zajištěno, že takový léčivý přípravek přináší jistou míru inovace, která má nezanedbatelný vliv na léčbu závažného onemocnění a bude mít svou roli v terapeutickém schématu léčby daného vzácného onemocnění v doporučených klinických postupech pro ČR nebo zahraničí. Pokud tedy žadatel požádá o stanovení první případně druhé dočasné úhrady, měl by pak na základě dispoziční zásady v žádosti označit, podle jakého písmene ustanovení § 39d odst. 2 zákona č. 48/1997 Sb. léčivý přípravek svým klinickým přínosem splňuje podmínku pro přiznání statusu VILP, potažmo stanovení první nebo druhé dočasné úhrady. 

Naplnění alespoň jednoho kritéria pro přiznání statusu VILP posuzovaného léčivého přípravku bez orphan designace, pro nějž je žádáno stanovení první nebo druhé dočasné úhrady v terapeutických indikacích pro onemocnění naplňující definici vzácného onemocnění, se pak posuzuje oproti terapii léčivými přípravky se stanovenou úhradou podle § 39g zákona, tedy obdobně jako před 1. 1. 2022, než vešla v účinnost novela zákona, která přinesla právní úpravu možnosti stanovení úhrady léčivého přípravku s aktivní orphan designací tzv. třetí cestou, tj. postupem dle § 39da zákona. Vzhledem k tomu, že postup podle § 39da je určen pouze pro jasně vymezenou skupinu LPVO a jsou uplatňovány specifické požadavky a kritéria, tak v situaci, kdy v systému úhrad v době žádosti o stanovení dočasné úhrady léčivému přípravku bez orphan designace v terapeutické indikaci pro onemocnění naplňující definici vzácného onemocnění již figuruje LPVO se stanovenou úhradou podle § 39da zákona, není na místě, aby hodnocení kritéria VILP takového léčivého přípravku bylo prováděno oproti tomuto LPVO. Tímto zůstává zachován princip hodnocení kritérií pro přiznání statusu VILP oproti léčivým přípravkům se stanovenou úhradou podle § 39g zákona podobně jak je tomu v případech, kdy je pro léčivý přípravek žádána dočasná úhrada a v systému úhrad již figuruje VILP s úhradou v totožné indikaci - pokud by totiž v řízení o stanovení dočasné úhrady léčivému přípravku bez orphan designace bylo požadováno splnění kritérií VILP oproti LPVO s úhradou podle § 39da zákona, docházelo by k nedůvodnému kumulativnímu navyšování parametrů pro přiznání statusu VILP nově vstupujícímu léčivému přípravku. 

Relevantním komparátorem pro posouzení kritérií VILP dle ustanovení §39d odst. 2 zákona a komparativní účinnosti by tak měl být hrazený terapeutický postup, který má úhradu stanovenou dle § 39g, případně podle § 39i zákona, a není-li takový léčivý přípravek k dispozici, je možné uvažovat i jiné alternativy léčby, například nejlepší podpůrnou léčbu (BSC). Nicméně i LPVO se stanovenou úhradou podle § 39da zákona je hrazený terapeutický postup, tudíž v klinickém hodnocení předloženém žadatelem by mělo být provedeno srovnání oproti použití LPVO v dané indikaci, přičemž do systému úhrad vstupující VILP v tomto srovnání musí splňovat podmínku srovnatelného nebo vyššího účinku vůči danému LPVO v posuzované terapeutické indikaci – ve stanovení nové úhrady léčivému přípravku s nižší účinností, než má již hrazený LPVO, nelze shledat veřejný zájem, neboť takový léčivý přípravek pravděpodobně pacientům nepřináší benefit oproti již hrazené léčbě LPVO. V souvislosti s vyhodnocením kritéria pro přiznání statusu VILP posuzovaného léčivého přípravku bez orphan designace je vhodné doplnit, že není-li v daném konkrétním případě k dispozici dostatečná přímá evidence, lze akceptovat i nepřímou evidenci, resp. metodologicky správně provedená nepřímá srovnání. 

Druhým specifikem postupu podle § 39d zákona je přístup k posouzení účelnosti terapeutické intervence, jelikož podle věty třetí § 39d odst. 3 zákona č. 48/1997 Sb. platí, že „Pro stanovení dočasné úhrady se nevyžaduje splnění podmínky nákladové efektivity jako jedné z podmínek účelné terapeutické intervence podle § 15 odst. 7.“ Toto reflektuje případy, kdy vysoce inovativní léčivé přípravky nejsou nákladově efektivní kupříkladu z důvodu, že není dostatek validních dat k předložení metodicky akceptovatelné analýzy nákladové efektivity, avšak je odůvodněný předpoklad, že nákladově efektivní v určitém časovém horizontu budou a zároveň je nezpochybnitelné, že přinášejí jistou míru inovace. 

Ačkoliv nesplnění podmínky nákladové efektivity ve smyslu věty druhé § 15 odst. 7 zákona č. 48/1997 Sb. není samostatným důvodem pro nepřiznání dočasné úhrady léčivému přípravku, jemuž je možné přiznat status VILP, i v řízení dle § 39d zákona se vyžaduje předložení farmakoekonomických hodnocení, tj. hodnocení nákladové efektivity a dopadu do rozpočtu. Je třeba dodat, že podle věty čtvrté § 15 odst. 8 zákona č. 48/1997 Sb. stále platí, že „Dopad do rozpočtu musí být v souladu s veřejným zájmem podle § 17 odst. 2.“ – neakceptovatelný dopad do rozpočtu může být důvodem pro nepřiznání dočasné úhrady. 

Vzhledem k tomu, že relevantním komparátorem ke klinickému posouzení pro přiznání statusu VILP léčivému přípravku bez orphan designace v terapeutické indikaci pro onemocnění naplňující definici vzácného onemocnění jsou léčivé přípravky s úhradou stanovenou dle § 39g, případně podle § 39i zákona či jiné alternativy léčby, měly by být na základě již předložených zdrojových dat (účinnost, bezpečnost) metodologicky správně i komparátorem v základním scénáři farmakoekonomického posouzení daného léčivého přípravku žádajícího o stanovení dočasné úhrady v terapeutické indikaci pro onemocnění naplňující definici vzácného onemocnění. 

V metodologicky správně provedeném farmakoekonomickém hodnocení by však v alternativním scénáři analýzy nákladové efektivity mělo být pracováno i s komparátorem, jímž je právě LPVO se stanovenou úhradou podle § 39da zákona, přičemž analýza musí být přezkoumatelná a provedena metodicky správně. Naopak LPVO jako komparátor musí být zohledněn v základním scénáři analýzy dopadu na rozpočet vzhledem k ustanovení § 39d odst. 6 zákona tak, aby odhad dopadu na rozpočet co nejvíce odpovídal aktuální klinické praxi, resp. odhadované náklady na hodnocený přípravek nebyly nadhodnoceny neuvažováním LPVO jako komparátoru. 

Léčivý přípravek, který není stanoven jako léčivý přípravek pro vzácná onemocnění podle nařízení Evropského parlamentu a Rady 141/2000/ES o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění, a pro který je požadováno stanovení úhrady v terapeutických indikacích pro onemocnění naplňující definici vzácného onemocnění, tedy mohou vstupovat do systému úhrad z veřejného zdravotního pojištění prostřednictvím postupu podle § 39d zákona za podmínky prokázání alespoň jednoho kritéria pro přiznání statusu VILP posuzovaného léčivého přípravku, a to oproti terapii léčivými přípravky se stanovenou úhradou podle § 39g, případně dle § 39i, zákona a zároveň za podmínky alespoň srovnatelné účinnosti oproti LPVO hrazenému v totožné indikaci podle § 39da zákona. Farmakoekonomické hodnocení posuzovaného léčivého přípravku v základním scénáři analýzy nákladové efektivity je pak metodologicky správně provedeno oproti léčivým přípravkům s úhradou stanovenou podle § 39g, případně dle § 39i zákona či jiné alternativě léčby, přičemž LPVO se stanovenou úhradou podle § 39da je třeba využít jako komparátor v základním scénáři analýzy dopadu na rozpočet a v alternativním scénáři analýzy nákladové efektivity.

Uvedený text byl kompletně převzat ze stránek MZ ČR. 

Evropská léková agentura (EMA) zveřejnila návrh dokumentu k vypracování vědeckého pokynu zaměřeného na využití externích kontrol v rámci rozhodovací praxe.  

Randomizované kontrolované studie  jsou považovány za zlatý standard pro získání důkazů o příčinné souvislosti mezi přínosy a riziky léčiv při rozhodování regulačních orgánů v průběhu celého životního cyklu léčiv.
V některých situacích je možné dojít k závěrům o příčinné souvislosti i na základě údajů, kdy byla data o hodnoceném léčivém přípravku sbírána podle protokolu klinického hodnocení, ale kontrolní rameno nebylo randomizováno v rámci téhož protokolu. V takových případech se používá tzv. externí kontrola – tedy srovnávací data pocházející z jiných klinických studií, reálné klinické praxe (RWD) nebo jiných zdrojů.

K tomuto tématu bude vypracován vědecký pokyn, který popíše hlavní problémy spojené s použitím externích kontrol a blíže se zaměří na podmínky a metodologická omezení, za kterých může být použití externích kontrol považováno za vhodné pro získání klíčových nebo podpůrných důkazů – ať už z hlediska účinnosti, bezpečnosti, nebo jiných aspektů důležitých pro rozhodování regulačních orgánů.

Návrhy a připomínky k této inciativě je možné podávat až do 31. 10. 2025.