Pharmeca.cz

Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) zveřejnila návrh nového pokynu, který stanovuje obecné principy klinického vývoje léčivých přípravků určených k léčbě srpkovité anémie (sickle cell disease, SCD). 

Pokyn se zaměřuje především na konfirmační klinická hodnocení fáze III hodnotící účinnost a bezpečnost léčby, která mají tvořit hlavní podklad pro posouzení poměru přínosů a rizik léčivého přípravku. 

Dokument poskytuje doporučení pro plánování klinického vývoje léčivých přípravků pro SCD a zohledňuje specifika tohoto onemocnění a jeho klinických projevů, včetně vazookluzivních krizí, hemolýzy a hemolytické anémie.

Návrhy a připomínky k dokumentu je možné zasílat prostřednictvím EUSurvey do 31. 1. 2027.

Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) zveřejnila návrh nového pokynu, který stanovuje obecné principy klinického vývoje léčivých přípravků určených k léčbě α- a β-talasémie. 

Pokyn se zaměřuje především na konfirmační klinická hodnocení fáze III hodnotící účinnost a bezpečnost léčby, která mají tvořit hlavní podklad pro posouzení poměru přínosů a rizik léčivého přípravku. 

Dokument poskytuje doporučení pro plánování klinického vývoje léčivých přípravků pro talasémii a zohledňuje různé formy onemocnění, včetně transfuzně dependentní a transfuzně independentní talasémie a problematiky přetížení železem.

Návrhy a připomínky k dokumentu je možné zasílat prostřednictvím EUSurvey do 31. 1. 2027.

Podle finálních výsledků zdravotnických účtů činily v roce 2024 celkové výdaje na zdravotní péči v Česku 697 mld. Kč. Oproti roku 2023 vzrostly o 8,5 %. V přepočtu na jednoho obyvatele činily přibližně 64 tisíc korun a odpovídaly 8,6 % hrubého domácího produktu. Téměř tři čtvrtiny těchto výdajů byly hrazeny prostřednictvím systému veřejného zdravotního pojištění, ze kterého putovalo na zdravotní péči poprvé v historii více než půl bilionu korun, konktrétně 514 mld. Kč.

Největší objem prostředků zdravotních pojišťoven směřoval na léčbu onkologických onemocnění. Výdaje na péči o pacienty se zhoubnými novotvary dosáhly v roce 2024 celkem 55,8 mld. Kč a poprvé převýšily výdaje na léčbu nemocí oběhové soustavy, které ve stejném roce činily 54,2 mld. Kč. Onkologická péče se tak stala finančně nejnákladnější skupinou diagnóz hrazenou zdravotními pojišťovnami.

Významný růst zaznamenaly rovněž výdaje zdravotních pojišťoven na péči související s duševním zdravím. V roce 2024 činily 25,4 mld. Kč, což bylo o 16 % více než v roce předchozím. Ve srovnání s rokem 2019 se jejich objem zvýšil na dvojnásobek. Tento vývoj souvisí s rostoucí poptávku po péči o duševní zdraví, rozvojem služeb v této oblasti i s probíhající reformou psychiatrické péče.

Celkové výdaje domácností na zdravotní péči dosáhly v roce 2024 částky 94,5 mld. Kč a představovaly 13,6 % všech výdajů na zdravotní péči v Česku. Polovinu výdajů domácností na zdravotní péči tvořily léky a ostatní zdravotnický materiál. V průměru vydaly domácnosti v Česku na jednoho obyvatele 1 973 Kč za volně prodejné léky a 1 492 Kč za doplatky u léků na recept. Vedle léků vynaložily domácnosti významnou část prostředků zejména za ambulantní stomatologickou péči. V roce 2024 na ni připadlo 21,5 mld. Kč, tedy stejně jako na volně prodejné léky.

Z veřejných rozpočtů směřovalo v roce 2024 na zdravotní péči celkem 81,9 mld. Kč. Z toho bylo ze státního rozpočtu vydáno 71,2 mld. Kč a z krajských či obecních rozpočtů 10,7 mld. Kč. Ze státního rozpočtu byla hrazena zejména dlouhodobá zdravotní péče, z krajských rozpočtů pak především doprava pacientů.

Podrobné statistiky jsou zveřejněny v publikaci Výsledky zdravotnických účtů – 2024, která přináší informace o výdajích na zdravotní péči podle druhu péče, typu poskytovatele a zdroje financování. Detailněji se zaměřuje na výdaje zdravotních pojišťoven podle diagnóz, pohlaví a věku pacientů, výdaje na léky či dlouhodobou péči.

Text byl kompletně převzat ze stránek ČSÚ.

Ústav zahájil z moci úřední řízení o změně maximální ceny LPVO podle § 39da odst. 10 zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění. Podle uvedeného ustanovení ve znění účinném ke dni zahájení řízení platilo:
,,Nejpozději do 3 let ode dne vykonatelnosti rozhodnutí o stanovení výše a podmínek úhrady léčivého přípravku určeného k léčbě vzácného onemocnění Ústav z moci úřední zahájí správní řízení o změně maximální ceny podle § 39i. Ustanovení § 39l a 39p se použijí obdobně.“

Držitel se bránil námitkou, že řízení nemělo být vedeno „automaticky“, ale jen „v případě potřeby“. Ústav měl zkoumat, zda má řízení smysl a zda povede k reálné úspoře, v opačném případě měl řízení zastavit.
Ústav uvedl, že zákon mu ukládá povinnost řízení o změně maximální ceny zahájit bez výjimky do 3 let od vykonatelnosti rozhodnutí o úhradě orphanu. Podmínka „v případě potřeby“ se podle něj nevztahuje k samotnému zahájení řízení o změně maximální ceny LPVO. V tomto případě tedy 3letá podmínka pro zahájení byla splněna.

Dále se držitel bránil tím, že nebyla prokázána zákonem požadovaná úspora 30 mil. Kč ročně pro revizní řízení, na které § 39da odst. 10 odkazuje. Ústav dle jeho názoru měl prokázat očekávanou úsporu prostředků veřejného zdravotního pojištění, bez toho je řízení nezákonné či nepřezkoumatelné.
Ústav setrval na tom, že podmínka prokázání úspory není zákonnou podmínkou pro tento typ řízení. „Obdobné použití“ neznamená přenesení podmínek stanovených pro zahájení revize do tohoto, individuálního, řízení o změně maximální ceny orphanu. Cílem tohoto řízení není úhradová úspora, ale změna maximální ceny.

Držitel namítal i skutečnost, že maximální cena dotčeného přípravku už byla změněna dříve, takže další ex officio řízení není důvodné.
Ústav uvedl, že toto dřívější řízení nelze považovat za naplnění povinnosti podle § 39da odst. 10, protože zákon vyžaduje zahájit toto řízení nejpozději do 3 let od vykonatelnosti rozhodnutí o úhradě orphanu, a to nezávisle na tom, že mezitím proběhla jiná změna maximální ceny.

Ústav všechny námitky odmítl a ve věci vydal rozhodnutí, které držitel napadl odvoláním.

V našem prémiovém newsletteru podrobně rozebíráme hodnotící zprávy i rozhodnutí a jejich dopad do praxe. Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé pravidelně každý týden ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

Naše znalosti, Vaše příležitost. 

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.

Na stránkách společnosti Pharmeca a.s. je možné průběžně sledovat přehled vydaných rozhodnutí SÚKL a MZ ČR v oblasti cen a úhrad.

Evropská léková agentura (EMA) zahájila veřejnou konzultaci k návrhu pokynu pro klinické hodnocení léčivých přípravků určených k léčbě systémové sklerózy.

EMA zveřejnila návrh nového pokynu zaměřeného na klinický vývoj léčivých přípravků pro léčbu systémové sklerózy (SSc). Jde o oblast, pro kterou dosud specifický vědecký pokyn EMA pro klinický vývoj léčiv nebyl k dispozici. 

Dokument se věnuje návrhu klinických hodnocení jak pro léčivé přípravky zaměřené na jednotlivé projevy systémové sklerózy, tak pro přípravky vyvíjené pro léčbu systémové sklerózy obecně. Zohledňuje přitom heterogenitu onemocnění a související specifika klinického vývoje, včetně volby studované populace, designu a délky klinických hodnocení a vhodných cílových parametrů. 

Návrhy a připomínky k dokumentu je možné zasílat prostřednictvím EUSurvey do 31. 3. 2027.

Vstup léčivých přípravků pro léčbu vzácných onemocnění (LPVO) do systému úhrad podléhá specifickým legislativním postupům. Volba procesní cesty ze strany držitele rozhodnutí o registraci (MAH) však zásadně rozhoduje, jaká kritéria budou posuzována v rámci hodnocení klinického přínosu a ekonomické efektivity. Tuto situaci dokládá porovnání dvou správních řízení, která se týkala stejného léku ve stejné indikaci. I přes tuto shodu regulátor dospěl k odlišným závěrům ohledně zvoleného komparátora, který je v praxi hrazen primárně cestou individuálního schválení revizním lékařem dle § 16 zákona o veřejném zdravotním pojištění.

Úspěch pro "orphan", neúspěch pro „klasiku“
V dřívějším řízení určeném pro léčivé přípravky pro léčbu vzácných onemocnění (§ 39da) byl komparátor hrazený na základě § 16 relevantní.
V klasickém řízení o stanovení trvalé úhrady, kdy se stejný držitel rozhodnutí o registraci pokusil o stanovení úhrady v běžném typu řízení, však narazil na odlišná pravidla. V tomto typu řízení dle Státního ústav pro kontrolu léčiv (Ústav) nelze jako zákonný komparátor přípravek hrazený přes § 16 použít. Tento postup následně potvrdilo i Ministerstvo zdravotnictví.

Jako hlavní důvod bylo sděleno, že přípravek na § 16 není považován za "hrazený" ve smyslu obvyklého terapeutického postupu, protože se tato úhrada váže pouze k výjimečným a individuálním případům.
Na rozdíl od "orphan" řízení, kdy přípravek na § 16 byl uznán jako vhodný komparátor pro prokázání nákladové efektivity a stal se tak nezbytnou podmínkou pro přiznání úhrady.

Ministerstvo v rozhodnutí zdůraznilo, že akceptace komparátora na § 16 v předchozím "orphan" řízení nezakládá právo na jeho použití v běžném řízení, kde jsou výsledky analýzy nákladové efektivity pro rozhodnutí klíčové.

V našem prémiovém newsletteru podrobně rozebíráme hodnotící zprávy i rozhodnutí a jejich dopad do praxe. Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé pravidelně každý týden ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

Naše znalosti, Vaše příležitost. 

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.

Na stránkách společnosti Pharmeca a.s. je možné průběžně sledovat přehled vydaných rozhodnutí SÚKL a MZ ČR v oblasti cen a úhrad.

Státní ústav pro kontrolu léčiv s platností od 14. 9. 2026 aktualizoval:

• SP-CAU-027 Postup pro posuzování analýzy dopadu na rozpočet
• SP-CAU-028 Postup pro posuzování analýzy nákladové efektivity

Chcete se dozvědět k jakým změnám dochází a jak se postup mění z pohledu správního řízení? V našem prémiovém newsletteru podrobně rozebíráme dopady změny pokynů a metodik do praxe. Detailní rozbory tak mají naši předplatitelé každý týden ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

Naše znalosti, Vaše příležitost.

S platností od 14. 9. 2026 SÚKL aktualizoval seznam veřejně dostupných referenčních zdrojů cen léčiv a potravin pro zvláštní lékařské účely, které používá pro účely cenové a úhradové regulace.

Chcete se dozvědět jaký dopad na správní řízení může tato změna mít? V našem prémiovém newsletteru podrobně rozebíráme dopady změny pokynů a metodik do praxe. Detailní rozbory tak mají naši předplatitelé každý týden ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

Naše znalosti, Vaše příležitost.

Státní ústav pro kontrolu léčiv (dále jen „Ústav“) aktualizoval webové formuláře určené pro podávání žádosti o stanovení nebo změnu výše a podmínek úhrady léčivých přípravků.

Do formulářů byl nově doplněn oddíl „Posouzení léčivého přípravku v rámci Společného klinického hodnocení dle nařízení Evropského parlamentu a Rady (EU) 2021/2282 o hodnocení zdravotnických technologií (HTA)”. 

Ve formuláři pro podání žádosti o stanovení výše a podmínek úhrady se jedná o bod 1.11, ve formuláři pro podání žádosti o změnu výše a podmínek úhrady o bod 1.7.

Současně byla v části „Navrhované podmínky úhrady“ doplněna možnost zvolit nový symbol vykazovacího limitu „F“.

Aktualizované formuláře jsou dostupné na stránce Formuláře pro podání žádostí. V návaznosti na uvedené změny byly ke dni 9. 9. 2026 upraveny a zveřejněny také příslušné pokyny k vyplnění formulářů. Jedná se o následující pokyny:

• CAU-04 verze 10 dostupný na CAU-04 verze 10
• CAU-05 verze 8 dostupný na CAU-05 verze 8

Evropská léková agentura (EMA) zahájila veřejnou konzultaci k návrhu pokynu pro hodnocení lékových interakcí v gastrointestinálním traktu.

Obecný rámec pro studie lékových interakcí stanovuje směrnice ICH M12. Tento návrh se vztahuje ke specifické oblasti v rámci hodnocení, a to interakce vznikající v gastrointestinálním traktu.  

Navrhovaný pokyn se zaměřuje na situace, kdy je absorpce léčivé látky ovlivněna vnějšími faktory v gastrointestinálním traktu. Zabývá se zejména návrhem, prováděním a interpretací in vitro a klinických studií interakcí souvisejících s absorpcí a následným stanovením doporučení pro léčbu s ohledem na klinický význam zjištěných interakcí.

Návrhy a připomínky k dokumentu je možné zasílat prostřednictvím EUSurvey do 31. 12. 2026.

Evropská léková agentura (EMA) zahájila veřejnou konzultaci k pokynu ke klinickému hodnocení léčivých přípravků pro léčbu migrény.

Doporučený postup zohledňuje změny v doporučeních pro klinický vývoj léčivých přípravků určených k léčbě epizodické a chronické migrény, včetně doporučení týkajících se designu klinických hodnocení, výběru pacientů, primárních a sekundárních cílových parametrů a možného použití aktivního komparátoru v konfirmačních studiích.
Aktualizovaná verze zahrnuje také diskusi o rozlišení pacientů s epizodickou a chronickou migrénou a o důsledcích tohoto rozlišení pro design klinických hodnocení jak akutní, tak profylaktické léčby migrény.
V novém vydání doporučeného postupu je pro profylaktickou léčbu migrény rovněž doporučen odlišný primární cílový parametr. V návaznosti na tuto změnu jsou diskutovány také důsledky pro výběr sekundárních cílových parametrů.

Návrhy a připomínky k této inciativě je možné zasílat e-mailem až do 31. 1. 2027.

Evropská komise publikuje výstupy ze společného klinického hodnocení tzv. JCA (Joint Clinical Assessment).

Ministerstvo zdravotnictví ČR (MZ) zrušilo rozhodnutí ve zkrácené revizi úhrad a věc vrátilo Státnímu ústavu pro kontrolu léčiv (Ústav), jelikož nezahrnul do správního řízení všechny léčivé přípravky, které v době zahájení řízení byly terapeuticky zaměnitelné a jejich držitele registrace.
Ústav svůj krok odůvodnil tím, že nezařadil přípravky obsahující léčivou látku, která dosud neprošla hloubkovou revizí, a proto nemůže být dle jeho názoru předmětem zkrácené revize.

MZ však tento postup shledalo nezákonným a upozorňuje na to, že zkrácená revize se vede formou společného řízení o všech léčivých přípravcích zařazených do dané referenční či pseudoreferenční skupiny. Dotčený přípravek byl do příslušné pseudoreferenční skupiny zařazen (byť v individuálním řízení) a z prostředků veřejného zdravotního pojištění hrazen již od 1. 5. 2023, tedy více než rok před zahájením přezkoumávaného řízení. Zákonnou podmínku zařazení do skupiny tak prokazatelně splňoval, a Ústav s ním proto měl řízení zahájit.

Dále MZ poukazuje na ustanovení zákona, které výslovně umožňuje zahájit a vést zkrácenou revizi i o přípravcích, u nichž souběžně probíhá řízení o stanovení úhrady – a které tedy logicky žádnou předchozí revizí neprošly. Pokud může být zkrácená revize vedena s přípravkem, u něhož se zařazení do skupiny teprve předpokládá, tím spíše musí být vedena s přípravkem, který již do skupiny pravomocně zařazen byl.

MZ zároveň vytklo Ústavu i určitou míru vnitřní rozpornosti, kdy Ústav na jedné straně neguje možnost zahájení a vedení správního řízení, na straně druhé však s daným přípravkem počítá jako s přípravkem referenčním. MZ sice obecně nevylučuje možnost, že by k něčemu takovému mohlo v praxi dojít a že by to mohlo být za určitých okolností i v souladu s právními předpisy, nikoli však v tomto případě.

V našem prémiovém newsletteru podrobně rozebíráme hodnotící zprávy i rozhodnutí a jejich dopad do praxe. Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé pravidelně každý týden ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

Naše znalosti, Vaše příležitost. 

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.

Na stránkách společnosti Pharmeca a.s. je možné průběžně sledovat přehled vydaných rozhodnutí SÚKL a MZ ČR v oblasti cen a úhrad.

Dne 10. 9. 2026 od 9:00 hodin se v budově Poslanecké sněmovny uskuteční kulatý stůl na téma: Naděje pro děti se vzácnými nádory mozku s podtitulem: Klinické studie a inovativní léčba pro děti se vzácnými nádory: bariéry a řešení na příkladů diagnózy DIPG/DMG.

Cílem kulatého stolu je: 

• Identifikovat konkrétní systémové překážky, kterým čelí dětští pacienti a jejich rodiny se vzácnými druhy onkologických onemocnění.
• Otevřít koordinovanou debatu mezi klíčovými institucemi.
• Definovat realizovatelné kroky vedoucí ke zrychlení a zjednodušení přístupu pacientů k léčbě a klinickým studiím

Program:

Přivítání a úvodní slovo 

• Václav Pláteník, poslanec a člen Výboru pro zdravotnictví 
• Manželé Chovancovi, Nadační fond Nina

Diagnóza DIPG - hledání naděje v temnotě 

• doc. MUDr. Lucie Šrámková, Ph.D., přednostka kliniky dětské hematologie a onkologie, 2. lékařská fakulta Univerzity Karlovy a Fakultní nemocnice Motol a Homolka 
• prof. MUDr. Jaroslav Štěrba, Ph.D., přednosta Kliniky dětské onkologie, Lékařská fakulta Masarykovy univerzity a Fakultní nemocnice Brno
• Manželé Chovancovi, Nadační fond Nina

Strategické dokumenty a vize (Národní strategie pro vzácná onemocnění a Národní strategie pro klinická hodnocení humánních léčivých přípravků) 

• Ing. Mgr. Markéta Foldyna Hellová, MHA, vrchní ředitelka, Sekce zdravotnických technologií Ministerstva zdravotnictví
• Mgr. Jan Zapletal, vrchní ředitel, Sekce zdravotního pojištění a evropských fondů Ministerstva zdravotnictví 
• Bc. Anna Arellanesová, předsedkyně, Česká asociace pro vzácná onemocnění 

Moderovaná debata: 

• Mgr. Hana Benešová a Ing. Štěpánka Tyburcová, Odbor zdravotní péče Ministerstva zdravotnictví 
• PhDr. Ivan Duškov, MSc., ředitel, Všeobecná zdravotní pojišťovna
• Mgr. Martin Balada, LL.M., prezident, Svaz zdravotních pojišťoven
• Kancelář zdravotního pojištění (zástupce TBC)
• MUDr. Tomáš Boráň, ředitel, Státní ústav pro kontrolu léčiv
• doc. MUDr. Regina Demlová, Ph.D., ředitelka, Centrum excelence CREATIC, Masarykova univerzita
• prof. MUDr. Vladimír Komárek, Ph.D., člen předsednictva, Agentura pro zdravotnický výzkum
• řečníci z úvodních bloků 

Videozáznam konference zůstává po určitou dobu dostupný na stránkách PSP.