Pharmeca.cz

Přípravek pro pacienty s akutní myeloidní leukémií (AML) měl dříve stanovenu dočasnou úhradu VILP (§ 39d) pro pacienty s AML s mutací FLT3 v prvním relapsu onemocnění, a to až do progrese, transplantace nebo nepřijatelné toxicity.

V rámci nové žádosti bylo požadováno pro stejný přípravek stanovení trvalé úhrady orphanu (§ 39da) s tím, že byla navržena úhrada pro širší populaci, než pro kterou byla dříve stanovena dočasná úhrada. Bylo žádáno o stanovení úhrady pro pacienty s AML po transplantaci a odstranění podmínky prvního relapsu.

MZ souhlasilo se závěrem SÚKL, že žádost je nutné zamítnout z důvodu překryvu indikací s původní dočasnou úhradou s ohledem na zákonnou překážku uvedenou v § 39da ZoVZP, která neumožňuje žádat o úhradu pro stejnou indikaci, v níž již byla dříve přípravku stanovena úhrada. Odborná společnost nesouhlasila s rozhodnutím Ústavu z obavy z negativního dopadu na léčbu pacientů a možného ohrožení kvality zdravotní péče. MZ však trvalo na zamítnutí žádosti s tím, že pravidla jsou konstantní a nelze upřednostnit potřebnost léku před zákonem.

Odvolání bylo MZ zamítnuto a původní rozhodnutí Ústavu potvrzeno.

V našem newsletteru jen tento týden podrobně rozebíráme dalších 6 klíčových hodnotících zpráv a jejich dopady. Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé už od pondělí ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

V tomto týdnu jsme v newsletteru také upozornili na:

• Možnost zapojit se do veřejných konzultací regulátorů k léčivým přípravkům.
• Nově doporučené léky k registraci – nevstupující právě do vaší terapeutické skupiny?
• 11 odborných zpravodajských informací z farma průmyslu – neutekl Vám nějaký?
• Zajímavé vzdělávací akce v nadcházejícím období.

Nezmeškejte klíčové informace – přihlaste se k odběru!

Naše znalosti, Vaše příležitost.

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.

Dne 26 . 5. 2025 od 9 hodin se v budově Poslanecké sněmovny uskuteční konference s názvem: Udržitelné zdravotnictví díky prevenci

Program:

I. blok - PREVENCE – jak jsme na tom v České republice?

• Jak je na tom ČR v oblasti prevence – v datech
  RNDr. Ondřej Májek, Ph.D., vědecký ředitel Národního screeningového centra Ústavu zdravotnických informací a statistiky ČR 
• Vize ministerstva zdravotnictví pro prevenci a veřejné zdraví v ČR
  Mgr. Matyáš Fošum, ředitel odboru ochrany veřejného zdraví Ministerstva zdravotnictví ČR 
• Jak mohou zdravotní pojišťovny přispět k rozvoji prevence a uspořit tak náklady na léčbu?
  MUDr. Jitka Vojtová, MBA, zdravotní ředitelka Oborové zdravotní pojišťovny 
• Priority pro prevenci v ČR pohledem zaměstnavatelů
  Ing. Tomáš Kolář, MBA, člen představenstva Svazu průmyslu a dopravy ČR Mgr. Lenka Kaška, M.L., LL.M., zástupkyně Svazu průmyslu a dopravy ČR

II. blok - RESTART: Co se musí změnit, aby se prevence stala prioritou nejen na papíře

• Kde v zahraničí se může ČR inspirovat v oblasti podpory prevence?
  Jakub Hlávka, Ph.D., M.A., ředitel Institutu pro zdravotní ekonomii, politiku a inovace MUNI, poradce prezidenta ČR pro zdravotnictví, klinický docent na University of Southern California v Los Angeles 
• Jaká je vize pacientů pro prevenci v ČR? Co je nutné změnit?
  Mgr. Kristýna Čillíková, předsedkyně České aliance pro kardiovaskulární onemocnění 
• Jaká je vize praktiků pro prevenci v ČR? Co je nutné změnit?
  MUDr. Petr Šonka, předseda Sdružení praktických lékařů 
• Jaká je vize pro očkování v ČR? Co je nutné změnit? (online)
  prof. MUDr. Roman Prymula, CSc., Ph.D., epidemiolog, místopředseda České vakcinologické společnosti ČLS JEP

III. blok - PANELOVÁ DEBATA ODBORNÍKŮ A POLITIKŮ

• panelová diskuze s odborníky a zástupci politických stran 
• otázky a odpovědi 
• závěrečná shrnutí a představení dalších kroků 
• neformální diskuse

Audiozáznam konference je dostupný na stránkách PSP ČR.

Dne 8. 5. 2025 zveřejnila EMA návrh části IV pokynů pro správnou výrobní praxi u léčivých přípravků pro moderní terapie (ATMP). 

Navrhovaná revize pokynu pro ATMP má za cíl sladit ji s aktuální verzí přílohy 1 - Správné výrobní praxe pro výrobu sterilních přípravků, a zároveň zachovat flexibilní přístup k výrobě ATMP.

Návrhy a připomínky k této inciativě je možné podávat až do 8. 7. 2025.

Státní ústav pro kontrolu léčiv zahájil první ex offo (z vlastního podnětu) řízení, ve kterém rozhoduje o přehodnocení splnění podmínek vysoké inovativnosti léku (VILP) po vstupu dalšího komparátora do systému úhrad.

Za zákona o veřejném zdravotním pojištění vyplývá, že pokud po dobu platnosti rozhodnutí o stanovení dočasné úhrady vysoce inovativního léčivého přípravku Ústav rozhodne o stanovení úhrady v řízení dle § 39g jiného léčivého přípravku, který má obdobné klinické využití, musí Ústav neprodleně zahájit správní řízení z moci úřední, jehož účelem je vyhodnocení, zda VILP se stanovenou dočasnou úhradou splňuje i nadále kritéria VILP. Řízení nezahájí, pokud by jinak platnost rozhodnutí o stanovení dočasné úhrady uplynula za méně než 12 měsíců.

A přesně takováto situace nyní nastala a důvodem pro zahájení řízení bylo rozhodnutí vykonatelné od 1. 11. 2024, kterým byla stanovena trvalá úhrada novému relevantnímu komparátoru v obdobné indikaci (udržovací monoterapie dospělých pacientek s mutovaným BRCA1/2 (stadium III a IV podle FIGO) s pokročilým high-grade epiteliálním karcinomem vaječníku, vejcovodu nebo primárně peritoneálním karcinomem, které jsou v kompletní nebo částečné odpovědi na prvoliniovou chemoterapii režimem obsahujícím platinu.).

Ústav nyní vydal finální hodnotící zprávu týkající se úhrady léku pro pacientky s pokročilým karcinomem vaječníku, podle níž navrhuje ponechat druhou dočasnou úhradu přípravku v platnosti.
Ústav totiž hodnotil účinnost a bezpečnost niraparibu ve srovnání s olaparibem u pacientek s BRCA mutací a bez ní a dospěl k závěru, že srovnatelná účinnost mezi těmito látkami byla prokázána, ale pouze u pacientek s BRCA mutací a nikoli bez ní.
U pacientek bez prokázané mutace BRCA1/2 (BRCAwt) nebo se statutem neznámým nebylo možné srovnání účinnosti provést kvůli nedostatku klinické evidence. Pro tuto subpopulaci pacientek proto Ústav konstatoval, že kritéria vysoké inovativnosti daného léku jsou nadále splněna a relevantním komparátorem zůstává nejlepší podpůrná léčba - observace („watch and waiting“).

Ústav zdůraznil, že v rámci správního řízení nemůže změnit stanovené podmínky úhrady omezením úhrady pouze na část populace. Rozhodnutí o zrušení nebo ponechání úhrady v platnosti se tak odvíjí od hodnocení kritérií VILP jako celku.

Vzhledem k tomu, že kritéria VILP jsou i nadále splněna u subpopulace pacientek (BRCAwt/statut neznámý) a bylo prokázáno alespoň 30% zlepšení v primárním parametru přežití bez progrese (PFS) ve prospěch hodnoceného léku v celkové populaci oproti relevantnímu komparátoru, Ústav rozhodl ponechat dočasnou úhradu v platnosti.

Časová osa:

•  3/2024 - lék s účinnou látkou niraparib - druhá dočasná úhrada ve SCAU
• 11/2024 - lék s účinnou látkou olaparib - úhrada ve SCAU
• 11/2024 - zahájeno ex offo řízení k přehodnocení splnění podmínek inovativnosti

V našem newsletteru jen tento týden podrobně rozebíráme další 3 klíčové hodnotící zprávy a jejich dopady. Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé už od pondělí ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

V newsletteru jsme také rozebírali:

• Přehledy návrhů zákonů a vyhlášek, která mohou ovlivnit vaše strategie v roce 2025.
• Jaké podklady jsou vhodné pro splnění podmínky vysoké inovativnosti.
• Nově doporučené léky k registraci – nevstupující právě do vaší terapeutické skupiny?
• Odborné zpravodajské informace z farma průmyslu – neutekla Vám nějaká?

Nezmeškejte klíčové informace – přihlaste se k odběru!

Naše znalosti, Vaše příležitost.

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.

Dne 6. 5. 2025 zveřejnil SÚKL návrh pokynu REG-96 - Požadavky na předkládání grafických návrhů obalů léčivých přípravků (mock-upů).

Připomínky k pokynu je možné podávat až do 24. 5. 2025.

EMA vyzývá zájemce k účasti na uživatelském testování FHIR importu elektronických informací o produktu do portálu Product Lifecycle Management (PLM).  

Testování se zaměřuje na:

• vytváření ePI ve formátu FHIR XML,
• použití pokynů ePI na portálu PLM,
• použití průvodce implementací FHIR ePI,
• import FHIR do PLM portálu.

Zájem o zapojení do této aktivity je možné nahlásit až do 19. 5. 2025.

Ústav zamítl žádost držitele rozhodnutí o registraci léčiva pro vzácná onemocnění (LPVO) o přerušení řízení o stanovení maximální ceny a úhrady.

Ministerstvo zdravotnictví vydalo závazné stanovisko pro LPVO v tom smyslu, že SÚKL nesmí danému LPVO stanovit úhradu. Držitel rozhodnutí o registraci s negativním závazným stanoviskem nesouhlasil a podal podnět, aby bylo toto stanovisko přezkoumáno. Současně požádal Ústav o přerušení řízení o úhradě LPVO do vyřízení podnětu k přezkumu tohoto stanoviska.

Ústav argumentuje, že je závazným stanoviskem MZ vázán a musí vydat rozhodnutí. Podnět k přezkumu stanoviska není důvodem k přerušení, protože na výsledku přezkumu podle SÚKL nezávisí rozhodnutí v tomto řízení. Ústav má k dispozici závazné stanovisko MZ, které je pro rozhodnutí klíčové, a musí rozhodnout v souladu s ním, a to i s ohledem na legitimní očekávání ostatních účastníků řízení. Proto řízení nepřeruší.

Od roku 2023, kdy do praxe vstoupila nová legislativa týkající se stanovení ceny a úhrady léčiv pro vzácná onemocnění doposud vydalo Ministerstvo zdravotnictví celkem 31 závazných stanovisek a z toho v 10 případech se stanovením úhrady nesouhlasilo, ve 2 případech navrhlo změnu podmínek úhrady ve srovnání s návrhem SÚKL a v jednom případě navrhlo změnu výše úhrady ve srovnání s návrhem SÚKL.

V našem newsletteru jen tento týden podrobně rozebíráme další 3 klíčové hodnotící zprávy a jejich dopady. Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé už od pondělí ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

V tomto týdnu jsme v newsletteru rozebrali také:

• Přehledy návrhů zákonů a vyhlášek, která mohou ovlivnit vaše strategie v roce 2025.
• Jaké podklady jsou vhodné pro splnění podmínky vysoké inovativnosti.
• Nově doporučené léky k registraci – nevstupující právě do vaší terapeutické skupiny?
• 22 odborných zpravodajských informací z farma průmyslu – neutekl Vám nějaký?

Nezmeškejte klíčové informace – přihlaste se k odběru!

Naše znalosti, Vaše příležitost.

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.

V rámci správních řízení o stanovení výše a podmínek úhrady léčivých přípravků lze za určitých okolností zohlednit tzv. subjektivní parametr. Tento faktor umožňuje reflektovat specifika daného léčivého přípravku, která nelze plně zachytit prostřednictvím standardních objektivních kritérií.
Subjektivní parametr nemusí být vždy pro řízení relevantní, jak ukazují následující příklady z praxe. Může se jevit i jako limitace předkládaných podkladů.

Subjektivní parametr v úhradovém indikačním omezení

Ministerstvo zdravotnictví potvrdilo postup SÚKL, který do indikačního omezení pro úhradu přípravku zahrnul dotazník MSWS-12, přestože tento je subjektivním parametrem.
Ministerstvo správnost postupu odůvodnilo zněním SmPC přípravku, které dává ošetřujícímu lékaři již v počáteční fázi léčby v zásadě možnost, že nemusí pro ověření účinnosti léčivých přípravků použít objektivní vyšetření dle testu T25FW, ale může použít pouze subjektivní vyšetření pomocí dotazníku MSWS-12. Proto ministerstvo námitky odvolatele, který zpochybňoval prokázání účinnosti prostřednictvím subjektivního dotazníku, neuznalo. Prokázání účinnosti prostřednictvím dotazníku je podle něj již dostatečně podloženo okolnostmi registračního řízení.
Zahrnutí subjektivních parametrů do analýz nákladové efektivity nepovažuje ministerstvo v obecném duchu za nedostatek či vadu takových analýz.

Subjektivní parametr v klinickém hodnocení

V některých případech je použití subjektivního hodnocení primárního parametru účinnosti při hodnocení terapeuticky účelné intervence pro účely stanovení úhrady SÚKL akceptováno:

Primární parametr účinnosti hodnocený v klinických studiích je založen na čistě subjektivním hodnocení pacientem. S ohledem na skutečnost, že MG-ADL skóre je více citlivé ke změně stavu než skóre QMG a také vzhledem k tomu, že byla zjištěna korelace mezi změnami ve skóre MG-ADL a QMG, lze tento parametr přínosu akceptovat. Účinnost hodnocené léčby oproti placebu lze hodnotit jako statisticky signifikantní, i když v primárním parametru nebyl rozdíl oproti placebu klinicky významný.

V jiných řízeních je naopak subjektivní charakter primárního parametru studie pro účely stanovení úhrady označen za nepřípustnou limitaci:

SÚKL navrhuje léčivému přípravku v indikaci symptomatická léčba myotonie nepřiznat. S ohledem na limitace studie a další limitace např. možné nadhodnocení účinnosti, výše použité dávky, subjektivní primární endpoint,…
Primární parametr studie měl subjektivní charakter (škála VAS dle hodnocení pacienta). Sekundární parametr (test s židlí) již byl objektivně měřitelný. I zde je však rozdíl mezi jednotlivými typy NDM, kdy některé typy postihují více horní končetiny a svaly obličeje a některé více nohy. I EMA ve svém hodnocení uvedla, že vhodnější by bylo přímé hodnocení svalové síly.

Z popsaných případů vyplývá, že subjektivní charakter primárního parametru studie může být v některých případech limitací pro účely stanovení úhrady léčivému přípravku. V případě, že je tento parametr vtělen do indikačního omezení dle SmPC, měl by být pro účely stanovení úhrady SÚKL akceptován.

V našem newsletteru jen tento týden podrobně rozebíráme dalších klíčové rozhodnutí a jeho dopady. Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé už od pondělí ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

V tomto týdnu jsme v newsletteru rozebrali také:

• Rozhodnutí SÚKL a MZ, která mohou ovlivnit vaše strategie v roce 2025.
• Stanovisko Ministerstva zdravotnictví k lékům pro vzácná onemocnění.
• Nově doporučené léky k registraci – nevstupující právě do vaší terapeutické skupiny?
• 20 odborných zpravodajských informací z farma průmyslu – neutekl Vám nějaký?

Nezmeškejte klíčové informace – přihlaste se k placenému odběru!

Naše znalosti, Vaše příležitost. 

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.

Na stránkách společnosti Pharmeca a.s. je možné průběžně sledovat přehled vydaných rozhodnutí SÚKL a MZ ČR v oblasti cen a úhrad.